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Elevidys ENVISION 3期临床试验

进行中，不招募III 期基因治疗

研究概览

年龄: 8岁及以上
阶段: III 期
申办方: Sarepta Therapeutics
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走与不可行走
研究开始（实际）: 2023-05-31
主要完成（预计）: 2027-05-31
研究完成（预计）: 2028-06-30
入组人数（预计）: 148
国家: 美国澳大利亚比利时加拿大德国中国香港特别行政区以色列意大利日本韩国西班牙瑞典台湾英国

类固醇使用

筛选前至少12周口服皮质类固醇稳定每日剂量，预期整个研究期间保持不变（因体重变化调整除外）。

纳入标准

基于记录临床发现和既往基因检测的确诊DMD诊断。
仅队列1：按方案规定标准不能行走。
仅队列2：按方案规定标准可行走，筛选时≥8至<18岁。
能够配合运动评估测试。
筛选前至少12周口服皮质类固醇稳定每日剂量，预期整个研究期间保持不变（因体重变化调整除外）。
重组腺相关病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗体滴度按方案要求未升高。
DMD基因致病性移码突变或提前终止密码子，外显子8和/或9缺失突变除外。

排除标准

在方案规定时限内暴露于基因治疗、研究性药物或任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗。
方案规定的诊断评估或实验室检测异常。
研究者认为存在对基因转移造成不必要风险的其他具有临床意义的疾病、医学状况或慢性药物治疗需求。

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。