RegenxBio RGX-202 基因治疗观察期临床试验
正在招募观察性基因治疗
关于本研究
这项观察性筛查研究评估了杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者中 AAV8 抗体的患病率。参与者将提供病史和血液样本，以检测腺相关病毒血清型 8 的抗体，该病毒用于一些基因疗法。结果可能有助于确定未来 DMD 基因治疗临床试验的潜在候选者。该研究不涉及研究性治疗，包括远程或临床就诊。
研究概览
- 年龄
- 0–25岁
- 阶段
- 观察性
- 申办方
- REGENXBIO
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确立DMD临床诊断。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2022-12-20
- 主要完成（预计）
- 2026-09
- 研究完成（预计）
- 2026-09
- 入组人数（预计）
- 200
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
尚未提供
纳入标准
- 男性，0至<25岁
- DMD诊断
- 按当地法规或要求提供签署日期的知情同意书（ICF）和同意
排除标准
- 既往参与基因治疗试验 OR 基因治疗药物接受者
- 其他纳入/排除标准适用
联系人与地点
联系人
- 姓名：患者权益倡导
- 电话号码：(833) 711-0349
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 1 个地点
United States
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
临床试验注册
NCT 编号
NCT05683379本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。