LE051 外显子51跳跃疗法 杜氏肌营养不良临床试验
正在招募早期 I 期外显子跳跃
关于本研究
LE051 是一种基于基因的研究疗法，正在针对符合外显子 51 跳跃条件的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者进行研究。这项开放标签临床试验将评估单次静脉输注的安全性、耐受性和潜在疗效。 LE051 使用腺相关病毒 (AAV) 传递，旨在促进外显子 51 跳过 ADAR 招募 RNA 系统。研究人员将评估治疗活性、免疫反应和长期安全性。
研究概览
- 年龄
- 4–8岁
- 阶段
- 早期 I 期
- 申办方
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- DMD受试者具有DMD临床诊断，参照《进行性肌营养不良杜氏肌营养不良诊疗指南》（2020版），基因检测结果确认适用于51号外显子跳跃。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-10-24
- 主要完成（预计）
- 2026-09-20
- 研究完成（预计）
- 2026-12-31
- 入组人数（预计）
- 12
- 国家
- 中国
研究要求与标准
类固醇使用
尚未提供
纳入标准
- 男性，筛选开始时4-8岁（含边界值）
- 受试者和/或其监护人自愿参与本试验，能够理解并签署ICF。
排除标准
- 心力衰竭临床体征：左心室射血分数（LVEF）<40%
- 预测值平均FVC百分比低于40%
- 12导联ECG QT间期（QTc）>0.45秒。
联系人与地点
联系人
- 姓名：Jiwen Wang
- 电话号码：+86 189 1661 3192
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 1 个地点
China
Shanghai Municipality 地点
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127
正在招募
Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
联系人: Jiwen Wang
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +86 189 1661 3192
临床试验注册
NCT 编号
NCT06900049本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。