DT-DEC01 杜氏肌营养不良 1/2期临床试验

肌肉组织活检前至少6个月接受糖皮质激素治疗。

• 受试者及其法定代表人/父母/法定监护人理解并接受按所有研究程序参与研究，签署批准的知情同意书
• 进行性、对称性近端肢体肌无力
• 愿意且能够遵守计划访视、麻醉下组织活检、给药计划、实验室检测、研究限制、研究程序及适应疾病阶段的功能测试
• 如性活跃，愿意使用可接受的避孕方式
• 患者须经麻醉师评估可进行组织活检和DT-DEC01骨内注射（局部麻醉/全身麻醉/镇痛镇静）

• 筛选前曾暴露于IMP、类似ATMP实验疗法或任何其他细胞类产品、基因治疗或Translarna/ataluren
• 任何可能影响功能测试的损伤或手术，既往损伤须完全愈合，下肢骨折须完全愈合且自受伤日起至少3个月
• 存在与DMD无关的其他肌肉骨骼或神经系统疾病或躯体障碍，包括肺部和心脏疾病
• 对治疗或诊断蛋白或研究产品添加剂有过敏或过敏性反应史
• 持续使用任何具有免疫调节（激活或抑制）作用的药物，包括但不限于免疫抑制剂或免疫治疗相关药物（如抗体类）、化疗或类似影响细胞增殖的疗法
• 研究者认为可能增加研究参与或IMP给药风险或干扰结果解读的其他严重急性或慢性医学或精神状况或实验室异常
• 已知对所用疗法有免疫反应史或GvHD史
• 已知认知障碍或行为问题影响遵守指令
• 筛选访视（V0a）HIV 1或2、HBV或HCV*、CMV*、 toxoplasmosis*或梅毒阳性
• *抗CMV IgG、抗Toxo IgG、抗HCV total阳性或可疑时，可在细胞培养NAT阴性后做最终资格决定
• 任何自身免疫病史
• 正在参与任何其他治疗性临床试验
• 血清中存在针对供体淋巴细胞的预先抗体
• 曾接受器官或骨髓移植
• IMP给药前3个月内系统性皮质类固醇治疗发生变化（如开始、停止、剂量、方案或类型改变）

• Organisation name: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp.
• 电话号码：+48530711336
• Mail: [email protected]