INS1201 基因治疗 1期临床试验

尚未提供

• 参与者须为出生时男性，第1部分3至<5岁（含），第2部分2至<3岁，法定代表签署知情同意时。
• 可行走——定义为能够无辅助（即无个人协助或辅助设备）至少行走10米。
• 注：筛选时因任何原因尚未具备行走能力的儿童不符合条件。
• 能够配合运动评估测试。
• 已按CDC儿童和青少年按年龄免疫接种计划、WHO或当地建议（纳入ACIP altered immunocompetence疫苗建议）接受推荐疫苗。季节性流感和COVID-19疫苗例外，鼓励与参与者医生共同决策。

• 任何时间既往基因或细胞治疗。
• 入组前至少6个月寡核苷酸外显子跳跃或小分子终止密码子通读促进疗法。
• 筛选超声心动图左心室射血分数<50%或心肌病临床体征和/或症状。
• 心脏 arrhythmia 或显著ECG间期异常。
• 第1天前3个月内重大手术或计划干扰研究的手术或程序。
• 存在研究者认为的其他具有临床意义的疾病，包括心脏、肺部、肝脏、肾脏、血液、免疫/过敏、行为疾病、感染、未愈合损伤、 malignancy、伴随疾病、特殊情况或慢性药物治疗需求：对基因转移造成不必要风险；可能损害遵守方案要求测试或程序能力；或可能损害参与者健康、安全或临床可解释性。
• 有人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎或乙型肝炎当前、慢性或活动性感染的血清学证据。
• 第1天前4周内有临床显著症状性感染（如上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎、脑膜炎）。
• 鞘内给药产品或腰椎穿刺禁忌，如解剖异常、出血障碍或其他医学状况（如 spina bifida、脑膜炎或显著 clotting 异常）。
• 研究者认为可能混淆运动发育评估的认知或发育延迟或障碍。
• 第1天前14天内ELISA测定总血清抗AAV9抗体滴度>1:50。

• 姓名：Insmed 医疗信息
• 电话号码：18444467633
• 邮箱：[email protected]