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NS Pharma 外显子50跳跃 1/2期临床试验
进行中，不招募I/II 期外显子跳跃
研究概览
- 年龄
- 4–15岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- NS Pharma
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因外显子缺失适用于外显子50跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-09-18
- 主要完成（预计）
- 2028-03
- 研究完成（预计）
- 2028-03
- 入组人数（预计）
- 20
- 国家
- 美国加拿大日本韩国土耳其
研究要求与标准
类固醇使用
至少3个月稳定剂量糖皮质激素，预期整个研究期间维持稳定剂量。
纳入标准
- 男性≥4岁且<16岁
- 能够无辅助设备独立行走
- 能够在<20秒内无辅助完成TTSTAND
排除标准
- symptomatic 心肌病证据；首次研究药物给药前3个月内当前或既往 anabolic 类固醇（如oxendolone、oxandrolone）或含 resveratrol 或 ATP 产品治疗；目前服用另一种研究性药物或首次研究药物给药前3个月内服用另一种研究性药物；首次研究药物给药前3个月内手术或研究期间计划手术；曾接受任何基因治疗
- 其他排除标准可能适用
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 姓名：试用信息
- 电话号码：1-866-677-6276
- 邮箱：[email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT06053814本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。