NS Pharma 外显子50跳跃 1/2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 4–15岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- NS Pharma
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 确认DMD抗肌萎缩蛋白基因外显子缺失适用于外显子50跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白mRNA阅读框。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-09-18
- 主要完成（预计）
- 2028-03
- 研究完成（预计）
- 2028-03
- 入组人数（预计）
- 20
- 国家
- 美国加拿大日本韩国土耳其
研究要求与标准
类固醇使用
至少3个月稳定剂量糖皮质激素，预期整个研究期间维持稳定剂量。
纳入标准
- 男性≥4岁且<16岁
- 能够无辅助设备独立行走
- 能够在<20秒内无辅助完成TTSTAND
排除标准
- symptomatic 心肌病证据；首次研究药物给药前3个月内当前或既往 anabolic 类固醇（如oxendolone、oxandrolone）或含 resveratrol 或 ATP 产品治疗；目前服用另一种研究性药物或首次研究药物给药前3个月内服用另一种研究性药物；首次研究药物给药前3个月内手术或研究期间计划手术；曾接受任何基因治疗
- 其他排除标准可能适用
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：试用信息
- 电话号码：1-866-677-6276
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 19 个地点
United States
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Kansas 地点
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Pennsylvania 地点
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Alberta 地点
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
British Columbia 地点
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Ontario 地点
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Gifu 地点
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Hyōgo 地点
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Miyagi 地点
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Osaka 地点
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Tokyo 地点
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Gyeongsangnam-do 地点
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
临床试验注册
NCT 编号
NCT06053814本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。