BBM-D101 基因治疗早期1期临床试验

尚未提供

• 受试者法定监护人充分理解研究目的、性质、方法及可能风险，并签署书面知情同意书
• 研究包括可行走的男性受试者，年龄至少4岁且未满8岁（4岁≤年龄<8岁）
• 具有以下DMD典型临床体征或实验室异常之一：近端肌无力、蹒跚步态、假性腓肠肌肥大、Gower征、翼状肩胛
• 能够配合研究要求的运动评估测试、磁共振成像（MRI）和肌肉活检。

• 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）≥1000 U/mL、丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性或人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性
• 正在接受乙型肝炎、丙型肝炎、HIV等抗病毒治疗
• 左心室射血分数（LVEF）<50%或纽约心脏协会（NYHA）≥III级心功能
• 有严重或持续性心律失常及先天性心脏病，研究治疗开始前1个月内预防性治疗/心肌病治疗发生变化
• 有基础肝病，如既往诊断门静脉高压、脾肿大、肝性脑病或肝纤维化≥3期
• 或既往B超发现结节、囊肿，或筛选期实验室检测甲胎蛋白升高等，且研究者判定具有临床意义