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Elevidys ENVOL 2期临床试验
进行中，不招募II 期基因治疗
研究概览
- 年龄
- 2–3岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Hoffmann-La Roche
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2023-11-29
- 主要完成（预计）
- 2026-03-04
- 研究完成（预计）
- 2030-02-18
- 入组人数（预计）
- 13
- 国家
- 比利时法国德国意大利西班牙英国
研究要求与标准
类固醇使用
正在接受常规口服皮质类固醇作为DMD治疗，或计划在基线后1年内开始口服皮质类固醇作为DMD治疗。
纳入标准
- 队列A：≥3至<4岁。
- 队列B：≥2至<3岁。
- 能够配合年龄适当的运动评估测试。
- 外显子18至79（含）之间的致病性移码突变或提前终止密码子。
排除标准
- 在方案规定时限内暴露于基因治疗、研究性药物或任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗。
- 重组腺相关病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗体滴度按方案规定标准升高。
- 研究者认为存在对基因转移造成不必要风险的其他具有临床意义的疾病、医学状况或慢性药物治疗需求。
- 研究者认为可能损害参与者遵守方案要求测试或程序能力、或损害参与者健康或安全、或临床可解释性的医学状况或特殊情况。
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 7 个地点
Belgium
Liège, Belgium, 3500
Chr de La Citadelle
France
Paris, France, 75015
Hôpital Necker-Enfants Malades
Germany
Essen, Germany, 45147
Universitätsklinikum Essen
Italy
Lazio 地点
Rome, Lazio, Italy, 00168
PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona 地点
Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
John Radcliffe Hospital
临床试验注册
NCT 编号
NCT06128564本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。