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Elevidys ENVOL 2期临床试验

进行中，不招募II 期基因治疗

研究概览

年龄: 2–3岁
阶段: II 期
申办方: Hoffmann-La Roche
治疗方式: 基因治疗
变异要求: 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走与不可行走
研究开始（实际）: 2023-11-29
主要完成（预计）: 2026-03-04
研究完成（预计）: 2030-02-18
入组人数（预计）: 13
国家: 比利时法国德国意大利西班牙英国

类固醇使用

正在接受常规口服皮质类固醇作为DMD治疗，或计划在基线后1年内开始口服皮质类固醇作为DMD治疗。

纳入标准

队列A：≥3至<4岁。
队列B：≥2至<3岁。
能够配合年龄适当的运动评估测试。
外显子18至79（含）之间的致病性移码突变或提前终止密码子。

排除标准

在方案规定时限内暴露于基因治疗、研究性药物或任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的治疗。
重组腺相关病毒血清型rh74（rAAVrh74）抗体滴度按方案规定标准升高。
研究者认为存在对基因转移造成不必要风险的其他具有临床意义的疾病、医学状况或慢性药物治疗需求。
研究者认为可能损害参与者遵守方案要求测试或程序能力、或损害参与者健康或安全、或临床可解释性的医学状况或特殊情况。

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。