Avidity Biosciences 外显子44跳跃 SAFARI44 3期临床试验
研究概览
- 年龄
- 6–16岁
- 阶段
- III 期
- 申办方
- Avidity Biosciences
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 可接受的基因检测，确认抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2026-06
- 主要完成（预计）
- 2029-05
- 研究完成（预计）
- 2030-07
- 入组人数（预计）
- 70
- 国家
- 比利时法国德国意大利西班牙英国美国
研究要求与标准
类固醇使用
第1天前至少6个月使用稳定的皮质类固醇方案（包括Vamorolone），且预期方案保持稳定。
纳入标准
- 可行走男性，具有DMD临床及基因诊断
- 知情同意时年龄7至16岁
- 筛选时在方案规定参数内完成TTR和NSAA评估。
排除标准
- 既往接受细胞或基因治疗
- 知情同意前6个月内接受其他寡核苷酸治疗（不包括COVID-19 RNA疫苗）
- 筛选时实验室值超出方案规定范围
- 如使用以下治疗（生长激素、睾酮或givinostat），参与者须处于稳定方案且计划在整个研究期间维持：生长激素和/或睾酮知情同意前少于1个月；givinostat少于6个月
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
- 电话号码：858-771-7038
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 12 个地点
Belgium
Leuven, Belgium
正在招募
UZ Leuven
Liège, Belgium
正在招募
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
France
Paris, France
正在招募
AP-HP Hospital Armand-Trousseau
Germany
Essen, Germany
正在招募
Universitaetsklinikum Essen
Heidelberg, Germany
正在招募
Universitaetsklinikum Heidelberg
München, Germany
正在招募
Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
Italy
Milan, Italy
正在招募
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Roma, Italy
正在招募
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universitario Cattolica del Sacro Cuore
Spain
Barcelona, Spain
正在招募
Hospital Sant Joan de Deu
Madrid, Spain
正在招募
Hospital Universitario La Paz
Seville, Spain
正在招募
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz - FutureMeds Spain
United Kingdom
Newcastle, United Kingdom
正在招募
Royal Victoria Infirmary
临床试验注册
NCT 编号
NCT07587242本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。