返回所有试验

Avidity Biosciences 外显子44跳跃 SAFARI44 3期临床试验

尚未开始招募III 期外显子跳跃

研究概览

年龄: 6–16岁
阶段: III 期
申办方: Avidity Biosciences
治疗方式: 外显子跳跃
变异要求: 可接受的基因检测，确认抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子44跳跃。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2026-06
主要完成（预计）: 2029-05
研究完成（预计）: 2030-07
入组人数（预计）: 70
国家: 美国

类固醇使用

第1天前至少6个月使用稳定的皮质类固醇方案（包括Vamorolone），且预期方案保持稳定。

纳入标准

可行走男性，具有DMD临床及基因诊断
知情同意时年龄7至16岁
筛选时在方案规定参数内完成TTR和NSAA评估。

排除标准

既往接受细胞或基因治疗
知情同意前6个月内接受其他寡核苷酸治疗（不包括COVID-19 RNA疫苗）
筛选时实验室值超出方案规定范围
如使用以下治疗（生长激素、睾酮或givinostat），参与者须处于稳定方案且计划在整个研究期间维持：生长激素和/或睾酮知情同意前少于1个月；givinostat少于6个月

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

姓名：Avidity Bioscience, Inc., A Novartis Company
电话号码：858-771-7038
邮箱：[email protected]

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。