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Dyne Therapeutics 外显子51跳跃 DELIVER 1/2期临床试验
进行中，不招募I/II 期外显子跳跃
研究概览
- 年龄
- 4–16岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- Dyne Therapeutics
- 治疗方式
- 外显子跳跃
- 变异要求
- 经确认DMD诊断的男性，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2022-08-12
- 主要完成（预计）
- 2029-11
- 研究完成（预计）
- 2029-11
- 入组人数（预计）
- 86
- 国家
- 美国澳大利亚比利时加拿大爱尔兰意大利韩国西班牙英国
研究要求与标准
类固醇使用
研究药物给药开始前至少12周接受稳定剂量糖皮质激素，预期在研究的安慰剂对照和开放标签期间维持稳定剂量（除非因体重变化需要调整）。
纳入标准
- 知情同意/同意时年龄4至16岁（含）
- 上肢肌群适合肌肉活检
- Brooke Upper Extremity Scale评分1或2
- 可行走或不能行走
- 不能行走的参与者须在入组前<2年不能行走
- 超声心动图左心室射血分数≥50%或心脏磁共振成像（MRI）≥55%
排除标准
- 充血性心力衰竭（CHF）未控制的临床症状和体征
- 研究治疗开始前3个月内CHF预防/治疗发生变化
- 研究药物给药开始前12周内重大手术史或研究期间预期重大手术
- 需要日间通气辅助
- 预测FVC<40%（仅适用于≥7岁参与者）
- 随机化前12周内接受eteplirsen或替代外显子跳跃/抗肌萎缩蛋白修饰疗法
- 研究药物给药开始前4个月内接受非外显子跳跃研究性药物
- 任何时间接受基因治疗
- 其他纳入/排除标准可能适用
联系信息
本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式
- 姓名：Dyne Clinical Trials
- 电话号码：+1-781-317-1919
- 邮箱：[email protected]
临床试验注册
NCT 编号
NCT05524883本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。