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Dyne Therapeutics 外显子51跳跃 DELIVER 1/2期临床试验

Dyne Therapeutics 外显子51跳跃 DELIVER 1/2期临床试验
进行中，不招募I/II 期外显子跳跃

研究概览

年龄
4–16岁
阶段
I/II 期
申办方
Dyne Therapeutics
治疗方式
外显子跳跃
变异要求
经确认DMD诊断的男性，抗肌萎缩蛋白基因具有适用于外显子51跳跃的外显子缺失突变。
适用性别
男性
行走能力
可行走与不可行走
研究开始（实际）
2022-08-12
主要完成（预计）
2029-11
研究完成（预计）
2029-11
入组人数（预计）
86
国家
美国澳大利亚比利时加拿大爱尔兰意大利韩国西班牙英国

研究要求与标准

类固醇使用

研究药物给药开始前至少12周接受稳定剂量糖皮质激素，预期在研究的安慰剂对照和开放标签期间维持稳定剂量（除非因体重变化需要调整）。

纳入标准

  • 知情同意/同意时年龄4至16岁（含）
  • 上肢肌群适合肌肉活检
  • Brooke Upper Extremity Scale评分1或2
  • 可行走或不能行走
  • 不能行走的参与者须在入组前<2年不能行走
  • 超声心动图左心室射血分数≥50%或心脏磁共振成像（MRI）≥55%

排除标准

  • 充血性心力衰竭（CHF）未控制的临床症状和体征
  • 研究治疗开始前3个月内CHF预防/治疗发生变化
  • 研究药物给药开始前12周内重大手术史或研究期间预期重大手术
  • 需要日间通气辅助
  • 预测FVC<40%（仅适用于≥7岁参与者）
  • 随机化前12周内接受eteplirsen或替代外显子跳跃/抗肌萎缩蛋白修饰疗法
  • 研究药物给药开始前4个月内接受非外显子跳跃研究性药物
  • 任何时间接受基因治疗
  • 其他纳入/排除标准可能适用

联系人与地点

联系人与地点

联系人

地点

本研究共有 30 个地点

United States

California 地点

La Jolla, California, United States, 92037

University of California San Diego

Los Angeles, California, United States, 90095

UCLA University California of Los Angeles

Colorado 地点

Aurora, Colorado, United States, 80045

Children's Hospital Colorado

Georgia 地点

Atlanta, Georgia, United States, 30329

Rare Disease Research, LLC

Massachusetts 地点

Worcester, Massachusetts, United States, 01655

UMass Memorial Medical Center

Ohio 地点

Columbus, Ohio, United States, 43205

Nationwide Children's Hospital

Oregon 地点

Portland, Oregon, United States, 97239

Shriners Hospitals for Children Portland

Pennsylvania 地点

Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104

Children's Hospital of Philadelphia

Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334

UPMC Children's Hospital of Pittsburgh

Utah 地点

Salt Lake City, Utah, United States, 08412

University of Utah - PPDS

Virginia 地点

Richmond, Virginia, United States, 23219

Virginia Commonwealth University

Australia

New South Wales 地点

Westmead, New South Wales, Australia, 02145

Children's Hospital at Westmead

Victoria 地点

Parkville, Victoria, Australia, 3052

Murdoch Children's Research Institute

Belgium

Ghent, Belgium, 9000

UZ Gent

Leuven, Belgium, 3000

UZ Leuven

Liège, Belgium, 4000

CHR Citadelle

Canada

Ontario 地点

London, Ontario, Canada, N6A 5W9

London Health Sciences Centre

Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1

Children's Hospital of Eastern Ontario

Ireland

Dublin, Ireland, D01 XD99

CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital

Italy

Lazio 地点

Rome, Lazio, Italy, 00168

Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli

Lombardy 地点

Milan, Lombardy, Italy, 20162

Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO

Milan, Lombardy, Italy, 20312

Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS

South Korea

Teugbyeolsi 地点

Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351

Samsung Medical Center

Spain

Barcelona, Spain, 8025

Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS

Barcelona, Spain, 8950

Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona

United Kingdom

Merseyside 地点

Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP

Alder Hey Children's Hospital

Northumberland 地点

Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP

Royal Victoria Infirmary

West Yorkshire 地点

Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX

Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ

Bristol Childrens Hospital

London, United Kingdom, WC1N 3JH

Great Ormond Street Hospital

临床试验注册

NCT 编号

NCT05524883
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本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。