SHIELD DMD试验：Satralizumab用于骨骼与肌肉功能

每日口服皮质类固醇。

• 签署知情同意书（ICF）及适当时签署同意书。
• 签署ICF时年龄≥8且<18岁。
• 第1组参与者须满足：
• 可行走（定义为能够无辅助设备独立行走）且有骨折史：a）低 trauma 骨折史定义为：至少一处Genant 1或2级 prevalent 椎体 compression 骨折证据（或VF radiographic 征象）或至少一处低 trauma 长骨骨折（上肢或下肢）史，或b）不能行走，定义为至少6个月不能行走，不能行走状态 onset 定义为参与者或 caregiver 报告的持续 wheelchair 使用年龄（近似至最近月份），基线访视NSAA行走评分"0"且无法完成10-Meter Walk/Run（10 MWR），无论是否有骨折。
• 第2组参与者须满足：
• 无骨折史，定义为：基线访视前无低 trauma 骨折史且筛选访视无 prevalent VF radiological 发现。
• 可行走，定义为能够无辅助设备独立行走。
• 筛选时年龄≥8至<12岁。

• 基线前3个月内重大手术（如脊柱手术）或本研究期间任何时间计划干扰研究的手术或程序
• 存在任何具有临床意义的疾病
• 有人类免疫缺陷病毒（HIV）、结核（TB）、丙型肝炎病毒（HCV）或乙型肝炎病毒（HBV）当前、慢性或活动性感染的血清学证据
• 基线前4周内有症状性感染（如上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎、脑膜炎）
• 筛选时体重<20或>100千克（kg）
• 筛选时 radiographic 成像评估的严重VF（定义为3级），使用Genant semi-quantitative 方法量化
• 方案定义的禁用疗法治疗
• 基线访视前6周内接受 live 或 live attenuated 病毒疫苗或研究期间预期接受 live 或 live attenuated 病毒疫苗
• 方案定义认为具有临床意义的异常实验室值
• 任何可能干扰LS BMD评估的医学状况，如严重 scoliosis 或 spinal fusion
• 参与者有研究者认为可能影响安全、使治疗和随访 unlikely 正确完成或损害研究结果评估的既往或 ongoing 医学状况、病史、physical 发现或实验室异常
• 对研究药物或其任何成分过敏或超敏
• 其他方案定义的纳入和排除标准可能适用

尚未提供