SHIELD DMD试验：Satralizumab用于骨骼与肌肉功能
研究概览
- 年龄
- 8–17岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Hoffmann-La Roche
- 治疗方式
- 增强骨骼健康
- 变异要求
- 筛选前基于临床发现记录和临床诊断基因检测的确诊DMD诊断。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2025-04-04
- 主要完成（预计）
- 2026-08-26
- 研究完成（预计）
- 2026-11-18
- 入组人数（预计）
- 30
- 国家
- 美国丹麦意大利波兰西班牙乌克兰
研究要求与标准
类固醇使用
每日口服皮质类固醇。
纳入标准
- 签署知情同意书（ICF）及适当时签署同意书。
- 签署ICF时年龄≥8且<18岁。
- 第1组参与者须满足：
- 可行走（定义为能够无辅助设备独立行走）且有骨折史：a）低 trauma 骨折史定义为：至少一处Genant 1或2级 prevalent 椎体 compression 骨折证据（或VF radiographic 征象）或至少一处低 trauma 长骨骨折（上肢或下肢）史，或b）不能行走，定义为至少6个月不能行走，不能行走状态 onset 定义为参与者或 caregiver 报告的持续 wheelchair 使用年龄（近似至最近月份），基线访视NSAA行走评分"0"且无法完成10-Meter Walk/Run（10 MWR），无论是否有骨折。
- 第2组参与者须满足：
- 无骨折史，定义为：基线访视前无低 trauma 骨折史且筛选访视无 prevalent VF radiological 发现。
- 可行走，定义为能够无辅助设备独立行走。
- 筛选时年龄≥8至<12岁。
排除标准
- 基线前3个月内重大手术（如脊柱手术）或本研究期间任何时间计划干扰研究的手术或程序
- 存在任何具有临床意义的疾病
- 有人类免疫缺陷病毒（HIV）、结核（TB）、丙型肝炎病毒（HCV）或乙型肝炎病毒（HBV）当前、慢性或活动性感染的血清学证据
- 基线前4周内有症状性感染（如上呼吸道感染、肺炎、肾盂肾炎、脑膜炎）
- 筛选时体重<20或>100千克（kg）
- 筛选时 radiographic 成像评估的严重VF（定义为3级），使用Genant semi-quantitative 方法量化
- 方案定义的禁用疗法治疗
- 基线访视前6周内接受 live 或 live attenuated 病毒疫苗或研究期间预期接受 live 或 live attenuated 病毒疫苗
- 方案定义认为具有临床意义的异常实验室值
- 任何可能干扰LS BMD评估的医学状况，如严重 scoliosis 或 spinal fusion
- 参与者有研究者认为可能影响安全、使治疗和随访 unlikely 正确完成或损害研究结果评估的既往或 ongoing 医学状况、病史、physical 发现或实验室异常
- 对研究药物或其任何成分过敏或超敏
- 其他方案定义的纳入和排除标准可能适用
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 18 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
Sacramento, California, United States, 95817
University of California Davis Medical Center
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Children's Healthcare of Atlanta Center for Advanced Pediatrics
Michigan 地点
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
Corewell Health
Texas 地点
Flower Mound, Texas, United States, 75028
Neurology Rare Disease Center
Virginia 地点
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Child's Hosp King's Daughters
Denmark
København Ø, Denmark, 2100
Rigshospitalet;Klinik for Børn og Unge med Hjerne- og Nervesygdomme
Italy
Lazio 地点
Rome, Lazio, Italy, 00168
Policlinico Agostino Gemelli
Lombardy 地点
Milan, Lombardy, Italy, 20133
Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?
Poland
Gdansk, Poland, 80-952
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
Lodz, Poland, 93-338
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
Warsaw, Poland, 02-097
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
Spain
Barcelona 地点
Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu
Principality of Asturias 地点
Asturias, Principality of Asturias, Spain, 33011
Hospital U. Central de Asturias
Almería, Spain, 04009
Hospital Universitario Torrecardenas;Servicio de Neurologia
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario la Fe
Ukraine
Kyiv, Ukraine, 01135
Ohmatdyt - National Specialized children's hospital of MoH of Ukraine
Lviv, Ukraine, 79010
Lvivska oblasna tsentralna likarnia
临床试验注册
NCT 编号
NCT06450639本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。