Signature Biologics 杜氏肌营养不良症 2 期细胞疗法临床试验

在参与研究之前至少 12 周服用稳定剂量的糖皮质激素，基于体重或毒性相关的调整除外。

• 北极星动态评估 (NSAA) 分数大于 13 且小于 30。
• 展示在 10 秒内执行“上升时间”测试的能力。
• 是最新的免疫接种信息。
• 在参与研究之前至少 12 周服用稳定剂量的补充剂。
• 有能力遵守研究要求并有能力理解并提供书面知情同意书和监护人同意书。
• 患者必须对另一种既定疗法无反应或不适合接受另一种既定疗法。

• 活动性癌症或过去一年内曾诊断出癌症（不排除患有皮肤基底细胞癌和鳞状细胞癌的患者）。
• 体重指数 > 45 公斤/平方米。
• 根据研究者或申办者的判断，任何其他病症（包括伴随治疗）将成为入组、研究产品给药（例如，已知对二甲亚砜（DMSO）、人血清白蛋白（HSA）或 PlasmaLyte 过敏）或随访的禁忌症。
• 研究开始后 3 个月内采用外显子跳跃疗法进行治疗。
• 研究者认为认知延迟或损伤可能会影响运动发育。
• 第 0 天之前 3 个月内进行的重大手术或计划进行的手术或可能影响研究进行的程序。

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