Sevasemten（EDG-5506）杜氏肌营养不良 2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 4–9岁
- 阶段
- II 期
- 申办方
- Edgewise Therapeutics
- 治疗方式
- 促进肌肉生长与保护
- 变异要求
- DMD基因记录突变及与杜氏肌营养不良症一致的表型。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走
- 研究开始（实际）
- 2022-10-24
- 主要完成（预计）
- 2027-01
- 研究完成（预计）
- 2027-01
- 入组人数（预计）
- 76
- 国家
- 美国
研究要求与标准
类固醇使用
- 4-9岁，基线访视前至少6个月稳定剂量皮质类固醇
- 4-7岁，基线访视前6个月内未使用皮质类固醇
纳入标准
- 筛选访视能够在≤10秒内完成从仰卧站起，且4-stair climb<10秒
- 筛选访视体重≥15 kg
排除标准
- 研究者认为使参与者不适合研究的医学史或具有临床意义的体格检查/实验室结果，包括难以 facilitate repeated 采血的静脉通路
- 筛选时>8岁参与者预测FVC<60%
- 筛选访视心脏超声左心室射血<45%
- 本研究筛选访视前30天或5个半衰期（以较长者为准）内接受研究性药物
- 筛选访视前已批准外显子跳跃疗法稳定剂量治疗持续时间<1年
联系人与地点
联系人与地点
联系人
尚未提供
地点
本研究共有 14 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Colorado 地点
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Florida 地点
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Iowa 地点
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Kansas 地点
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Maryland 地点
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Massachusetts 地点
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Missouri 地点
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Ohio 地点
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Texas 地点
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
临床试验注册
NCT 编号
NCT05540860本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。