关于杜氏肌营养不良药物研发产品管线
- IV 期
Prednisolone
减轻炎症
Nationwide Children's Hospital
- IV 期
ELEVIDYS (ENHANCE)
基因治疗
Sarepta Therapeutics
- III 期
AOC 1044 (SAFARI44)
外显子跳跃
Avidity Biosciences
- III 期
Deramiocel (HOPE-3)
促进肌肉生长与保护
Capricor
- III 期
DYNE-251 (FORZETTO)
外显子跳跃
Dyne Therapeutics
- III 期
GNT0004
基因治疗
Genethon
- III 期
ELEVIDYS (ENVISION)
基因治疗
Sarepta Therapeutics
- III 期
SGT-003
基因治疗
Solid Biosciences
- II/III 期
RGX-202
基因治疗
REGENXBIO
- II 期
AOC 1044 (EXPLORE44)
外显子跳跃
Avidity Biosciences
- II 期
BMN 351
外显子跳跃
BioMarin Pharmaceutical
- II 期
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
促进肌肉生长与保护
Capricor
- II 期
Sevasemten (EDG-5506)
促进肌肉生长与保护
Edgewise Therapeutics
- II 期
ELEVATE-LTE
外显子跳跃
Entrada Therapeutics
- II 期
GNR-097
基因治疗
GENERIUM
- II 期
ELEVIDYS (ENVOL)
基因治疗
Hoffmann-La Roche
- II 期
Satralizumab
增强骨骼健康
Hoffmann-La Roche
- II 期
KER-065
其他治疗方式
Keros Therapeutics
- II 期
UC-MSC
其他治疗方式
MED Institute Inc.
- II 期
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
外显子跳跃
NS Pharma
- II 期
SAT-3247
促进肌肉生长与保护
Satellos Bioscience
- II 期
WVE-N531 (FORWARD-53)
外显子跳跃
Wave Life Sciences
- I/II 期
DYNE-251 (DELIVER)
外显子跳跃
Dyne Therapeutics
- I/II 期
DT-DEC01
促进肌肉生长与保护
Dystrogen Therapeutics
- I/II 期
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
外显子跳跃
Entrada Therapeutics
- I/II 期
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
外显子跳跃
Entrada Therapeutics
- I/II 期
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
外显子跳跃
NS Pharma
- I/II 期
PBGENE-DMD
基因编辑
Precision BioSciences
- I/II 期
SGT-001
基因治疗
Solid Biosciences
- I 期
INS1201
基因治疗
Insmed Gene Therapy LLC
- I 期
MyoPAXon
促进肌肉生长与保护
Myogenica
- I 期
SRD-001
改善心脏功能
Sardocor
- I 期
ELEVIDYS
基因治疗
Sarepta Therapeutics
- 早期 I 期
GEN6050X
外显子跳跃
GenAssist Therapeutics
- 早期 I 期
RAG-18
mRNA / tRNA / saRNA 疗法
Peking Union Medical College Hospital
- 早期 I 期
BBM-D101
基因治疗
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 早期 I 期
LE051
外显子跳跃
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- 早期 I 期
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
基因治疗
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
