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Entrada Therapeutics 外显子45跳跃 ELEVATE-45 1/2期临床试验

正在招募I/II 期外显子跳跃

研究概览

年龄: 4–20岁
阶段: I/II 期
申办方: Entrada Therapeutics
治疗方式: 外显子跳跃
变异要求: DMD基因诊断，中央遗传咨询师审查确认抗肌萎缩蛋白基因致病性变异适用于外显子45跳跃。
适用性别: 男性
行走能力: 可行走
研究开始（实际）: 2025-08-30
主要完成（预计）: 2029-03-01
研究完成（预计）: 2029-03-01
入组人数（预计）: 24
国家: 比利时意大利荷兰西班牙英国

类固醇使用

尚未提供

纳入标准

出生时指定为男性，研究者认定具有与杜氏肌营养不良症兼容的临床体征。
A部分：4-20岁（含）。
A部分行走状态：可行走，筛选时按方案PUL 2.0入口项目。
研究者评估具有足够肌肉进行组织活检。
其他方案规定标准适用。

排除标准

任何可能妨碍遵守方案要求的重大伴随医学状况。
首次研究药物给药前4周内有急性疾病，可能干扰研究测量或危及参与者安全。
使用以下药物：前12个月内既往或当前外显子跳跃治疗；既往或当前基因治疗；筛选前30天至研究结束使用抗凝剂、抗血栓或抗血小板药物；筛选前30天至研究结束使用免疫抑制剂（DMD条件全身或口服皮质类固醇除外）；筛选前30天至研究结束使用HDAC抑制剂，包括（但不限于）givinostat。
实验室异常。
日间通气依赖或通过气管切开有创机械通气。
研究者评估为具有临床意义的心电图异常读数，和/或筛选或第1天首次给药前QTcF>450 msec。
首次给药前3个月内或5个半衰期（以较长者为准）内接受任何实验或研究性药物等。
其他方案规定标准适用。

联系信息

本节提供可解答入组相关问题人员的联系方式

尚未提供

临床试验注册

NCT 编号

本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。