PBGENE-DMD 1/2a期临床试验（FUNCTION-DMD）

尚未提供

• 男性，知情同意/同意时2至7岁（含）。研究者认为临床表型与DMD一致。能够完成年龄适当的运动测试评估要求。
• 筛选时2至<4岁参与者须：能够独立（无辅助设备）至少行走10米；能够无 physical 辅助从地板站起（使用Gower maneuver可接受）。
• 筛选时4至7岁参与者须：能够独立（无辅助设备）至少行走100米；NSAA总分16至29（含）。
• 按当地国家国家免疫接种计划接受年龄适当的常规儿童免疫接种。
• 参与者的父母/LAR愿意且能够在任何试验特定程序开始前提供书面知情同意；如适用，参与者须按当地法规提供书面或口头同意。
• 参与者及其父母/LAR愿意在本试验完成后参与LTFU研究。

• 任何时间既往基因治疗、基因编辑治疗或细胞治疗。
• 第1天前6个月内接受任何研究性药物或实验疗法。
• 第1天计划剂量前6个月内既往或 ongoing 使用任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的产品（研究性或其他，包括外显子跳跃疗法），或无法在基因治疗给药后至少5年内避免开始或恢复这些疗法。
• 第1天计划剂量前6个月内既往 ongoing 使用任何旨在增加抗肌萎缩蛋白表达的产品（研究性或其他，包括外显子跳跃疗法）。
• 同时入组另一临床试验，除非为观察性（非干预性）。
• 抗AAV9抗体阳性。任何 contraindicate 免疫抑制治疗的状况。外显子1-44和/或56-79致病性突变参与者。筛选超声心动图LVEF<50%的心肌病或具有临床意义的左心室功能障碍证据。

• 姓名：Precision BioSciences Clin Ops
• 电话号码：(800) 593-0346
• 邮箱：[email protected]