Solid Biosciences SGT-003 基因治疗 1/2期临床试验
研究概览
- 年龄
- 0–17岁
- 阶段
- I/II 期
- 申办方
- Solid Biosciences
- 治疗方式
- 基因治疗
- 变异要求
- 确立DMD临床诊断，申办方基因检测确认记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。如基因型可能预测 residual 抗肌萎缩蛋白产生和/或无法做出明确DMD临床诊断（如因年龄），可能需要评估基线肌肉活检抗肌萎缩蛋白水平以确定是否符合此标准。
- 适用性别
- 男性
- 行走能力
- 可行走与不可行走
- 研究开始（实际）
- 2024-05-06
- 主要完成（预计）
- 2027-05-06
- 研究完成（预计）
- 2031-05-06
- 入组人数（预计）
- 60
- 国家
- 美国加拿大意大利英国
研究要求与标准
类固醇使用
- 队列1、2、4和5：筛选A部分或重新筛选前≥12周至少0.5 mg/kg/day prednisone或0.75 mg/kg/day deflazacort稳定每日口服类固醇方案，允许与临床实践一致的基于体重修改
- 队列3：不适用
纳入标准
- 队列1：4至<7岁。
- 队列2：7至<12岁。
- 队列3：0至<4岁。
- 队列4：12至<18岁。
- 队列5：10至<18岁。
- 筛选A部分或重新筛选时参与者行走状态，定义为能够在<30秒内完成10-meter walk/run测试：
- 队列1、2和4：可行走。
- 队列3：可行走或不能行走。
- 队列5：不能行走，但既往史可行走。
- AAV抗体阴性。
- 满足10-meter walk/run时间标准。
- 满足从仰卧站起时间标准。
- 队列5：满足PUL 2.0标准。
- 参与者体重≤90 kg。
排除标准
- 筛选前3个月内抗肌萎缩蛋白修饰药物治疗
- 当前或既往已批准或研究性基因转移药物治疗
- 筛选前3个月或末次给药后5个半衰期（以较长者为准）内暴露于某些已批准或研究性药物
- 与DMD基因任何缺失突变 invariant 或 variant 相关的确立DMD临床诊断，预测不表达外显子1至11或外显子42至45或外显子57至69（含），基因检测报告记录并由申办方基因检测确认
联系人与地点
联系人与地点
联系人
- 姓名：固体生物临床试验
- 电话号码：617-337-4680
- 邮箱：[email protected]
地点
本研究共有 15 个地点
United States
Arkansas 地点
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
正在招募
Arkansas Children's Hospital
联系人: Amber Kellogg
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 501-364-3389
California 地点
Los Angeles, California, United States, 90095
正在招募
University of California, Los Angeles Medical Center
联系人: Ummi Qasim
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
正在招募
University of California, Davis
联系人: Neuromuscular Research Lab
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
正在招募
University of California
联系人: Gabriella Penner
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 858-382-3061
Georgia 地点
Atlanta, Georgia, United States, 30329
正在招募
Rare Disease Research
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 678-883-6897
Illinois 地点
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
正在招募
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
联系人: Alka Maheshwari
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 312-227-3813
Missouri 地点
St Louis, Missouri, United States, 63110
正在招募
Washington University in St. Louis
联系人: Natalie Goedeker
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 314-362-4919
Ohio 地点
Columbus, Ohio, United States, 43215
正在招募
Nationwide Children's Hospital
联系人: Destany McCain
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 614-722-6961
Oregon 地点
Portland, Oregon, United States, 97239
正在招募
Oregon Health and Sciences University
联系人: Beata Dyar
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 503-494-8216
Pennsylvania 地点
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
正在招募
Children's Hospital of Philadelphia
联系人: Brandt Parlanti
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 215-850-7769
Virginia 地点
Norfolk, Virginia, United States, 23510
正在招募
Children's Hospital of the King's Daughters
联系人: E.Ann Walker
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 757-668-6543
Washington 地点
Seattle, Washington, United States, 98105
正在招募
Seattle Children's Hospital
联系人: Janaki O'Brien
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 206-987-1642
Canada
Ontario 地点
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
正在招募
The Hospital for Sick Children
联系人: Ana Stosic
联系邮箱: [email protected]
联系电话: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
正在招募
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
联系人: Lorenzo Stivala
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
正在招募
Great Ormond Street Hospital
联系人: Lucinda Furtado
联系邮箱: [email protected]
联系电话: +44 (0)20 7762 6932
临床试验注册
NCT 编号
NCT06138639本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。