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Solid Biosciences SGT-003 基因治疗 1/2期临床试验

Solid Biosciences SGT-003 基因治疗 1/2期临床试验（INSPIRE DUCHENNE）
正在招募I/II 期基因治疗

研究概览

年龄
0–17岁
阶段
I/II 期
申办方
Solid Biosciences
治疗方式
基因治疗
变异要求
确立DMD临床诊断，申办方基因检测确认记录预测DMD表型的抗肌萎缩蛋白基因突变。如基因型可能预测 residual 抗肌萎缩蛋白产生和/或无法做出明确DMD临床诊断（如因年龄），可能需要评估基线肌肉活检抗肌萎缩蛋白水平以确定是否符合此标准。
适用性别
男性
行走能力
可行走与不可行走
研究开始（实际）
2024-05-06
主要完成（预计）
2027-05-06
研究完成（预计）
2031-05-06
入组人数（预计）
60
国家
美国加拿大意大利英国

研究要求与标准

类固醇使用

  • 队列1、2、4和5：筛选A部分或重新筛选前≥12周至少0.5 mg/kg/day prednisone或0.75 mg/kg/day deflazacort稳定每日口服类固醇方案，允许与临床实践一致的基于体重修改
  • 队列3：不适用

纳入标准

  • 队列1：4至<7岁。
  • 队列2：7至<12岁。
  • 队列3：0至<4岁。
  • 队列4：12至<18岁。
  • 队列5：10至<18岁。
  • 筛选A部分或重新筛选时参与者行走状态，定义为能够在<30秒内完成10-meter walk/run测试：
  • 队列1、2和4：可行走。
  • 队列3：可行走或不能行走。
  • 队列5：不能行走，但既往史可行走。
  • AAV抗体阴性。
  • 满足10-meter walk/run时间标准。
  • 满足从仰卧站起时间标准。
  • 队列5：满足PUL 2.0标准。
  • 参与者体重≤90 kg。

排除标准

  • 筛选前3个月内抗肌萎缩蛋白修饰药物治疗
  • 当前或既往已批准或研究性基因转移药物治疗
  • 筛选前3个月或末次给药后5个半衰期（以较长者为准）内暴露于某些已批准或研究性药物
  • 与DMD基因任何缺失突变 invariant 或 variant 相关的确立DMD临床诊断，预测不表达外显子1至11或外显子42至45或外显子57至69（含），基因检测报告记录并由申办方基因检测确认

联系信息

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临床试验注册

NCT 编号

NCT06138639
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本信息仅供教育参考。做出医疗决定前请务必咨询研究负责人。