सक्रिय DMD क्लिनिकल अध्ययन

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अंतिम अपडेट:11 अगस्त 2026

जीन थेरेपी

जीन थेरेपी सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Sarepta Therapeutics	SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS	चरण 4	नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।	अभी भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT07542314
Genethon	GNT0004	चरण 3	GNT-014-MDYF अध्ययन में शामिल किया जा रहा है एक्सॉन 8 और/या 9 को प्रभावित करने वाले किसी भी उत्परिवर्तन वाले विषयों को छोड़कर विस्तृत जीनोटाइपिंग के साथ सकारात्मक जीन परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निदान	सक्रिय रूप से भर्ती	फ़्रांस, बेल्जियम, स्पेन	2023-505187-11-00
Sarepta Therapeutics	SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION	चरण 3	दस्तावेजी नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निश्चित निदान।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, जर्मनी, हाँग काँग (चीन विशेष प्रशासनिक क्षेत्र), इज़राइल, इटली, जापान, दक्षिण कोरिया, स्पेन, स्वीडन, ताइवान, यूनाइटेड किंगडम	NCT05881408
Solid Biosciences	SGT-003	चरण 3	डीएमडी का नैदानिक निदान स्थापित किया गया और डीएमडी फेनोटाइप के डीएमडी जीन उत्परिवर्तन पूर्वानुमान का दस्तावेजीकरण किया गया।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, कनाडा, ऑस्ट्रेलिया	NCT07160634
REGENXBIO	RGX-202	चरण 2/3	एक्सॉन 18 और उससे ऊपर में डीएमडी जीन उत्परिवर्तन, और एक्सॉन 12-17 में डीएमडी जीन उत्परिवर्तन के साथ एक प्रतिभागी (कोहोर्ट 1 बी) के अपवाद के साथ विशिष्ट डीएमडी के अनुरूप एक नैदानिक तस्वीर।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, कनाडा	NCT05693142
GENERIUM	GNR-097	चरण 2	डीएमडी के दस्तावेजी निदान और रोग की नैदानिक अभिव्यक्तियों के साथ 4-9 वर्ष की आयु के चलने-फिरने वाले लड़के।	सक्रिय रूप से भर्ती	रूस, बेलारूस	NCT07673809
Hoffmann-La Roche	ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS	चरण 2	नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकरण आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग से पहले डीएमडी का एक निश्चित निदान है	सक्रिय, भर्ती नहीं	बेल्जियम, फ़्रांस, जर्मनी, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT06128564
Solid Biosciences	SGT-001	चरण 1/2	डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और डीएमडी फेनोटाइप के डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT03368742
Solid Biosciences	SGT-003	चरण 1/2	डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई डीएमडी फेनोटाइप की डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया। ऐसे मामलों में जहां एक जीनोटाइप अवशिष्ट डायस्ट्रोफिन उत्पादन का पूर्वानुमान लगा सकता है और/या डीएमडी का स्पष्ट नैदानिक निदान नहीं किया जा सकता है (उदाहरण के लिए, उम्र के कारण), इस मानदंड के तहत पात्रता निर्धारित करने के लिए बेसलाइन मांसपेशी बायोप्सी में डिस्ट्रोफिन स्तर के मूल्यांकन की आवश्यकता हो सकती है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, कनाडा, इटली, यूनाइटेड किंगडम	NCT06138639
Insmed Gene Therapy LLC	INS1201	चरण 1	स्क्रीनिंग से पहले या आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग के हिस्से के रूप में डीएमडी का एक निश्चित निदान है। ध्यान दें कि दोबारा स्क्रीनिंग करने वाले प्रतिभागियों को डीएमडी के निदान के लिए आनुवंशिक परीक्षण दोहराने की ज़रूरत नहीं है, यदि कोई पहले से ही फ़ाइल में है। जेनेटिक रिपोर्ट में फ्रेमशिफ्ट विलोपन, फ्रेमशिफ्ट दोहराव, समय से पहले रुकना ("बकवास"), कैनोनिकल स्प्लिस साइट म्यूटेशन, या एक्सॉन 18 से 58 (समावेशी) के बीच पूरी तरह से डीएमडी जीन में मौजूद अन्य रोगजनक संस्करण का वर्णन करना चाहिए, जिससे एक कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन की अनुपस्थिति होने की उम्मीद है (इसलिए एक्सॉन 1-17 या 59-71 में उत्परिवर्तन की अनुमति नहीं है)।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT06817382
Sarepta Therapeutics	SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS	चरण 1	समूह 1-8 के लिए: दस्तावेज़ीकृत नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक निश्चित निदान है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT04626674
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	BBM-D101	प्रारंभिक चरण 1	डीएमडी का आनुवंशिक रूप से पुष्टि किया गया निदान।	सक्रिय रूप से भर्ती	चीन	NCT06641895
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd	SPOT-mRNA03 (SPOT-03)	प्रारंभिक चरण 1	2 वर्ष से <8 वर्ष की आयु के लड़के और कम से कम 10 मीटर तक स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम।	सक्रिय रूप से भर्ती	चीन	NCT07188012
Sarepta Therapeutics	SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS	हस्तक्षेपात्मक	इस अध्ययन का उद्देश्य उन प्रतिभागियों में दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की निगरानी के लिए एक समान दृष्टिकोण के साथ एकल नैदानिक अध्ययन प्रदान करना है, जिन्होंने पिछले नैदानिक अध्ययन में एलेविडिस प्राप्त किया था। इस अध्ययन के भाग के रूप में कोई भी अध्ययन दवा नहीं दी जाएगी।	निमंत्रण द्वारा नामांकन	संयुक्त राज्य, बेल्जियम, जर्मनी, हाँग काँग (चीन विशेष प्रशासनिक क्षेत्र), इटली, जापान, स्पेन, ताइवान, यूनाइटेड किंगडम	NCT05967351
REGENXBIO	RGX-202	अवलोकनात्मक	नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT05683379
Sarepta Therapeutics	SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE)	अवलोकनात्मक	नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।	निमंत्रण द्वारा नामांकन	संयुक्त राज्य	NCT06270719

Sarepta Therapeutics

अभी भर्ती नहीं

दवा: SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
चरण: चरण 4
वेरिएंट आवश्यकता: नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07542314

Genethon

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: GNT0004
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: GNT-014-MDYF अध्ययन में शामिल किया जा रहा है एक्सॉन 8 और/या 9 को प्रभावित करने वाले किसी भी उत्परिवर्तन वाले विषयों को छोड़कर विस्तृत जीनोटाइपिंग के साथ सकारात्मक जीन परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निदान
स्थान: फ़्रांस, बेल्जियम, स्पेन
क्लिनिकल ट्रायल: 2023-505187-11-00

Sarepta Therapeutics

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: दस्तावेजी नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निश्चित निदान।
स्थान: संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, जर्मनी, हाँग काँग (चीन विशेष प्रशासनिक क्षेत्र), इज़राइल, इटली, जापान, दक्षिण कोरिया, स्पेन, स्वीडन, ताइवान, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05881408

Solid Biosciences

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SGT-003
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का नैदानिक निदान स्थापित किया गया और डीएमडी फेनोटाइप के डीएमडी जीन उत्परिवर्तन पूर्वानुमान का दस्तावेजीकरण किया गया।
स्थान: संयुक्त राज्य, कनाडा, ऑस्ट्रेलिया
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07160634

REGENXBIO

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: RGX-202
चरण: चरण 2/3
वेरिएंट आवश्यकता: एक्सॉन 18 और उससे ऊपर में डीएमडी जीन उत्परिवर्तन, और एक्सॉन 12-17 में डीएमडी जीन उत्परिवर्तन के साथ एक प्रतिभागी (कोहोर्ट 1 बी) के अपवाद के साथ विशिष्ट डीएमडी के अनुरूप एक नैदानिक तस्वीर।
स्थान: संयुक्त राज्य, कनाडा
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05693142

GENERIUM

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: GNR-097
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी के दस्तावेजी निदान और रोग की नैदानिक अभिव्यक्तियों के साथ 4-9 वर्ष की आयु के चलने-फिरने वाले लड़के।
स्थान: रूस, बेलारूस
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07673809

Hoffmann-La Roche

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकरण आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग से पहले डीएमडी का एक निश्चित निदान है
स्थान: बेल्जियम, फ़्रांस, जर्मनी, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06128564

Solid Biosciences

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: SGT-001
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और डीएमडी फेनोटाइप के डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT03368742

Solid Biosciences

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SGT-003
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई डीएमडी फेनोटाइप की डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया। ऐसे मामलों में जहां एक जीनोटाइप अवशिष्ट डायस्ट्रोफिन उत्पादन का पूर्वानुमान लगा सकता है और/या डीएमडी का स्पष्ट नैदानिक निदान नहीं किया जा सकता है (उदाहरण के लिए, उम्र के कारण), इस मानदंड के तहत पात्रता निर्धारित करने के लिए बेसलाइन मांसपेशी बायोप्सी में डिस्ट्रोफिन स्तर के मूल्यांकन की आवश्यकता हो सकती है।
स्थान: संयुक्त राज्य, कनाडा, इटली, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06138639

Insmed Gene Therapy LLC

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: INS1201
चरण: चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: स्क्रीनिंग से पहले या आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग के हिस्से के रूप में डीएमडी का एक निश्चित निदान है। ध्यान दें कि दोबारा स्क्रीनिंग करने वाले प्रतिभागियों को डीएमडी के निदान के लिए आनुवंशिक परीक्षण दोहराने की ज़रूरत नहीं है, यदि कोई पहले से ही फ़ाइल में है। जेनेटिक रिपोर्ट में फ्रेमशिफ्ट विलोपन, फ्रेमशिफ्ट दोहराव, समय से पहले रुकना ("बकवास"), कैनोनिकल स्प्लिस साइट म्यूटेशन, या एक्सॉन 18 से 58 (समावेशी) के बीच पूरी तरह से डीएमडी जीन में मौजूद अन्य रोगजनक संस्करण का वर्णन करना चाहिए, जिससे एक कार्यात्मक डायस्ट्रोफिन प्रोटीन की अनुपस्थिति होने की उम्मीद है (इसलिए एक्सॉन 1-17 या 59-71 में उत्परिवर्तन की अनुमति नहीं है)।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06817382

Sarepta Therapeutics

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
चरण: चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: समूह 1-8 के लिए: दस्तावेज़ीकृत नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक निश्चित निदान है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT04626674

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: BBM-D101
चरण: प्रारंभिक चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का आनुवंशिक रूप से पुष्टि किया गया निदान।
स्थान: चीन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06641895

Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
चरण: प्रारंभिक चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: 2 वर्ष से <8 वर्ष की आयु के लड़के और कम से कम 10 मीटर तक स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम।
स्थान: चीन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07188012

Sarepta Therapeutics

निमंत्रण द्वारा नामांकन

दवा: SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS
चरण: हस्तक्षेपात्मक
वेरिएंट आवश्यकता: इस अध्ययन का उद्देश्य उन प्रतिभागियों में दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की निगरानी के लिए एक समान दृष्टिकोण के साथ एकल नैदानिक अध्ययन प्रदान करना है, जिन्होंने पिछले नैदानिक अध्ययन में एलेविडिस प्राप्त किया था। इस अध्ययन के भाग के रूप में कोई भी अध्ययन दवा नहीं दी जाएगी।
स्थान: संयुक्त राज्य, बेल्जियम, जर्मनी, हाँग काँग (चीन विशेष प्रशासनिक क्षेत्र), इटली, जापान, स्पेन, ताइवान, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05967351

REGENXBIO

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: RGX-202
चरण: अवलोकनात्मक
वेरिएंट आवश्यकता: नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05683379

Sarepta Therapeutics

निमंत्रण द्वारा नामांकन

दवा: SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE)
चरण: अवलोकनात्मक
वेरिएंट आवश्यकता: नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06270719

एक्सॉन स्किपिंग

एक्सॉन स्किपिंग सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Avidity Biosciences	AOC 1044 SAFARI44	चरण 3	डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि करने वाला स्वीकार्य आनुवंशिक परीक्षण 44 स्किपिंग को समाप्त करने के लिए उत्तरदायी है।	अभी भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT07587242
Dyne Therapeutics	DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)	चरण 3	डीएमडी के पुष्टिकृत निदान के साथ चलने-फिरने वाला पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT07608432
Avidity Biosciences	AOC 1044 EXPLORE44	चरण 2	डीएमडी का नैदानिक निदान या 6 वर्ष की आयु में या उससे पहले डीएमडी लक्षणों की स्पष्ट शुरुआत। एक्सोन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT06244082
BioMarin Pharmaceutical	BMN 351	चरण 2	प्रतिभागियों को जांच औषधीय उत्पाद (आईएमपी) को स्थायी रूप से बंद किए बिना या अध्ययन से हटने के बिना 351-201 पूरा करना होगा।	निमंत्रण द्वारा नामांकन	इटली, नीदरलैंड, स्पेन, तुर्किये, यूनाइटेड किंगडम	NCT07573631
Entrada Therapeutics	ELEVATE-LTE	चरण 2	प्रतिभागी ने नैदानिक अध्ययन ENTR-601-44-201 या ENTR-601-45-201 पूरा किया।	अभी भर्ती नहीं	बेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT07682129
NS Pharma	Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201	चरण 2	डायस्ट्रोफिन जीन में डीएमडी उत्परिवर्तन की पुष्टि की गई है जो डायस्ट्रोफिन एमआरएनए रीडिंग फ्रेम को बहाल करने के लिए एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, कनाडा, जापान, न्यूज़ीलैंड, दक्षिण कोरिया, तुर्किये	NCT05996003
Wave Life Sciences	WVE-N531 FORWARD-53	चरण 2	यह एक चरण 2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन (ओएलई) अध्ययन है, जो डीएमडी के उन रोगियों में अंतःशिरा (IV) WVE-N531 के संभावित खोजपूर्ण बायोमार्कर (ओं) के माध्यम से दीर्घकालिक सुरक्षा, सहनशीलता, प्रभावकारिता, फार्माकोकाइनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स (पीडी) का मूल्यांकन करता है, जिन्होंने WVE-N531 के एक अन्य अध्ययन में भाग लिया था। सभी मरीज़ WVE-N531 के पिछले अध्ययन से प्रभावित हो चुके होंगे।	निमंत्रण द्वारा नामांकन	यूनाइटेड किंगडम, जॉर्डन	NCT07209332
BioMarin Pharmaceutical	BMN 351	चरण 1/2	एक्सोन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन के साथ डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का निदान	सक्रिय, भर्ती नहीं	इटली, नीदरलैंड, स्पेन, तुर्किये, यूनाइटेड किंगडम	NCT06280209
Dyne Therapeutics	DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)	चरण 1/2	डीएमडी के निदान की पुष्टि के साथ पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, आयरलैंड, इटली, दक्षिण कोरिया, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT05524883
Entrada Therapeutics	ENTR-601-45 (ELEVATE-45)	चरण 1/2	डीएमडी का आनुवंशिक निदान और डिस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 45 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।	सक्रिय रूप से भर्ती	बेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT07038824
Entrada Therapeutics	ENTR-601-44 (ELEVATE-44)	चरण 1/2	डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) का आनुवंशिक निदान और डायस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 44 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।	सक्रिय रूप से भर्ती	बेल्जियम, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT07037862
NS Pharma	NS-050/NCNP-03 Meteor50	चरण 1/2	डायस्ट्रोफिन जीन में डीएमडी एक्सॉन विलोपन की पुष्टि की गई है जो डायस्ट्रोफिन एमआरएनए रीडिंग फ्रेम को बहाल करने के लिए एक्सॉन 50 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी है।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य, कनाडा, जापान, दक्षिण कोरिया, तुर्किये	NCT06053814
Wave Life Sciences	WVE-N531 FORWARD-53	चरण 1/2	डीएमडी से जुड़े डीएमडी जीन में प्रलेखित उत्परिवर्तन जो 53 हस्तक्षेप को समाप्त करने के लिए उत्तरदायी है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, जॉर्डन, यूनाइटेड किंगडम	NCT04906460
GenAssist Therapeutics	GEN6050X	प्रारंभिक चरण 1	आणविक निदान द्वारा पुष्टि किए गए डीएमडी जीन एक्सॉन विलोपन प्रकार वाले मरीज़: 8-49, 20-49, 22-49, 51, 51-53, 51-55, 51-57, 51-59, 51-60, 51-67, 51-69, 51-75 या 51-78 और अन्य उत्परिवर्तन जो एक्सोन 50 के लिए उत्तरदायी हैं छोड़ना।	सक्रिय, भर्ती नहीं	चीन	NCT06392724
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine	LE051	प्रारंभिक चरण 1	डीएमडी के नैदानिक निदान वाले डीएमडी विषयों ने प्रोग्रेसिव मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (2020 संस्करण) के लिए डचेन क्लिनिकल प्रैक्टिस दिशानिर्देशों को संदर्भित किया और जिनके आनुवंशिक परीक्षण के परिणाम नंबर 51 पर एक्सॉन स्किपिंग पर लागू होने की पुष्टि की गई।	सक्रिय रूप से भर्ती	चीन	NCT06900049

Avidity Biosciences

अभी भर्ती नहीं

दवा: AOC 1044 SAFARI44
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि करने वाला स्वीकार्य आनुवंशिक परीक्षण 44 स्किपिंग को समाप्त करने के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07587242

Dyne Therapeutics

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी के पुष्टिकृत निदान के साथ चलने-फिरने वाला पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07608432

Avidity Biosciences

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: AOC 1044 EXPLORE44
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का नैदानिक निदान या 6 वर्ष की आयु में या उससे पहले डीएमडी लक्षणों की स्पष्ट शुरुआत। एक्सोन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06244082

BioMarin Pharmaceutical

निमंत्रण द्वारा नामांकन

दवा: BMN 351
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: प्रतिभागियों को जांच औषधीय उत्पाद (आईएमपी) को स्थायी रूप से बंद किए बिना या अध्ययन से हटने के बिना 351-201 पूरा करना होगा।
स्थान: इटली, नीदरलैंड, स्पेन, तुर्किये, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07573631

Entrada Therapeutics

अभी भर्ती नहीं

दवा: ELEVATE-LTE
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: प्रतिभागी ने नैदानिक अध्ययन ENTR-601-44-201 या ENTR-601-45-201 पूरा किया।
स्थान: बेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07682129

NS Pharma

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डायस्ट्रोफिन जीन में डीएमडी उत्परिवर्तन की पुष्टि की गई है जो डायस्ट्रोफिन एमआरएनए रीडिंग फ्रेम को बहाल करने के लिए एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, कनाडा, जापान, न्यूज़ीलैंड, दक्षिण कोरिया, तुर्किये
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05996003

Wave Life Sciences

निमंत्रण द्वारा नामांकन

दवा: WVE-N531 FORWARD-53
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: यह एक चरण 2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन (ओएलई) अध्ययन है, जो डीएमडी के उन रोगियों में अंतःशिरा (IV) WVE-N531 के संभावित खोजपूर्ण बायोमार्कर (ओं) के माध्यम से दीर्घकालिक सुरक्षा, सहनशीलता, प्रभावकारिता, फार्माकोकाइनेटिक्स और फार्माकोडायनामिक्स (पीडी) का मूल्यांकन करता है, जिन्होंने WVE-N531 के एक अन्य अध्ययन में भाग लिया था। सभी मरीज़ WVE-N531 के पिछले अध्ययन से प्रभावित हो चुके होंगे।
स्थान: यूनाइटेड किंगडम, जॉर्डन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07209332

BioMarin Pharmaceutical

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: BMN 351
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: एक्सोन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन के साथ डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का निदान
स्थान: इटली, नीदरलैंड, स्पेन, तुर्किये, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06280209

Dyne Therapeutics

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen)
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी के निदान की पुष्टि के साथ पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, आयरलैंड, इटली, दक्षिण कोरिया, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05524883

Entrada Therapeutics

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का आनुवंशिक निदान और डिस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 45 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।
स्थान: बेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07038824

Entrada Therapeutics

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) का आनुवंशिक निदान और डायस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 44 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।
स्थान: बेल्जियम, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07037862

NS Pharma

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: NS-050/NCNP-03 Meteor50
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डायस्ट्रोफिन जीन में डीएमडी एक्सॉन विलोपन की पुष्टि की गई है जो डायस्ट्रोफिन एमआरएनए रीडिंग फ्रेम को बहाल करने के लिए एक्सॉन 50 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य, कनाडा, जापान, दक्षिण कोरिया, तुर्किये
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06053814

Wave Life Sciences

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: WVE-N531 FORWARD-53
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी से जुड़े डीएमडी जीन में प्रलेखित उत्परिवर्तन जो 53 हस्तक्षेप को समाप्त करने के लिए उत्तरदायी है।
स्थान: संयुक्त राज्य, जॉर्डन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT04906460

GenAssist Therapeutics

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: GEN6050X
चरण: प्रारंभिक चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: आणविक निदान द्वारा पुष्टि किए गए डीएमडी जीन एक्सॉन विलोपन प्रकार वाले मरीज़: 8-49, 20-49, 22-49, 51, 51-53, 51-55, 51-57, 51-59, 51-60, 51-67, 51-69, 51-75 या 51-78 और अन्य उत्परिवर्तन जो एक्सोन 50 के लिए उत्तरदायी हैं छोड़ना।
स्थान: चीन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06392724

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: LE051
चरण: प्रारंभिक चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी के नैदानिक निदान वाले डीएमडी विषयों ने प्रोग्रेसिव मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (2020 संस्करण) के लिए डचेन क्लिनिकल प्रैक्टिस दिशानिर्देशों को संदर्भित किया और जिनके आनुवंशिक परीक्षण के परिणाम नंबर 51 पर एक्सॉन स्किपिंग पर लागू होने की पुष्टि की गई।
स्थान: चीन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06900049

mRNA / tRNA / saRNA थेरेपी

mRNA / tRNA / saRNA थेरेपी सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Peking Union Medical College Hospital	RAG-18	प्रारंभिक चरण 1	डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित पुरुष रोगी, एक विशेषज्ञ से लिखित निदान और एक सत्यापन योग्य आनुवंशिक परीक्षण रिपोर्ट प्रदान करने में सक्षम है।	सक्रिय, भर्ती नहीं	चीन	NCT07282652

Peking Union Medical College Hospital

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: RAG-18
चरण: प्रारंभिक चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित पुरुष रोगी, एक विशेषज्ञ से लिखित निदान और एक सत्यापन योग्य आनुवंशिक परीक्षण रिपोर्ट प्रदान करने में सक्षम है।
स्थान: चीन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07282652

जीन संपादन

जीन संपादन सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Precision BioSciences	PBGENE-DMD	चरण 1/2	आणविक पुष्टिकृत डीएमडी निदान (डीएमडी उत्परिवर्तन पूरी तरह से एक्सॉन 45 से 55 के बीच समाहित है [समावेशी])	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT07429240

Precision BioSciences

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: PBGENE-DMD
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: आणविक पुष्टिकृत डीएमडी निदान (डीएमडी उत्परिवर्तन पूरी तरह से एक्सॉन 45 से 55 के बीच समाहित है [समावेशी])
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07429240

मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार

मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Capricor	Deramiocel (CAP-1002)	चरण 3	डीएमडी का निदान डीएमडी के अनुरूप नैदानिक और फेनोटाइपिक अभिव्यक्तियों के आधार पर किया जाता है (उदाहरण के लिए, डीएमडी का पारिवारिक इतिहास, ऊंचा क्रिएटिन काइनेज, डायस्ट्रोफिन मांसपेशी बायोप्सी, बछड़ा स्यूडोहाइपरट्रॉफी, गॉवर्स साइन का इतिहास, और 7 साल की उम्र से पहले चाल हानि) जैसा कि जांचकर्ता द्वारा पुष्टि की गई है।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT05126758
Capricor	Deramiocel (CAP-1002)	चरण 2	HOPE-2 परीक्षण में नामांकन का दस्तावेजीकरण और 12 महीने तक परीक्षण अनुवर्ती कार्रवाई पूरी करना।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT04428476
Edgewise Therapeutics	Sevasemten (EDG-5506)	चरण 2	ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के अनुरूप डीएमडी जीन और फेनोटाइप पर एक प्रलेखित उत्परिवर्तन।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT05540860
Edgewise Therapeutics	Sevasemten (EDG-5506)	चरण 2	डीएमडी जीन और डीएमडी के अनुरूप फेनोटाइप पर एक दस्तावेजी उत्परिवर्तन के साथ 6 से 17 वर्ष की आयु। एएवी-आधारित जीन थेरेपी की पूर्व प्राप्ति (जीन थेरेपी प्रशासन की दस्तावेजी प्राप्ति के ≥ 2 वर्ष बाद या यादृच्छिक अध्ययन में यादृच्छिकीकरण के ≥ 3 वर्ष बाद)।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT06100887
Satellos Bioscience	SAT-3247	चरण 2	दस्तावेज़ीकृत नैदानिक निष्कर्षों और डीएमडी जीन में पुष्टि किए गए उत्परिवर्तन के साथ पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक निश्चित निदान है। पुरुष डीएमडी रोगी जो चल-फिर रहे हैं और स्क्रीनिंग के समय उनकी उम्र ≥ 7 से <10 वर्ष थी।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, पोलैंड, सर्बिया, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम	NCT07287189
Satellos Bioscience	SAT-3247	चरण 2	पहले SAT-3247-CL-101 पैरेंट क्लिनिकल परीक्षण में भाग लिया था।	निमंत्रण द्वारा नामांकन	ऑस्ट्रेलिया	NCT06867107
Dystrogen Therapeutics	DT-DEC01	चरण 1/2	5 से 18 वर्ष की आयु के लड़कों (स्क्रीनिंग के समय) में डीएमडी का निदान आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई।	सक्रिय रूप से भर्ती	पोलैंड	2024-519004-27-00
Myogenica	MyoPAXon	चरण 1	डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, जिसका निदान डीएमडी (डिस्ट्रोफिन) जीन में उत्परिवर्तन और/या मांसपेशी बायोप्सी पर डिस्ट्रोफिन के लिए इम्यूनोहिस्टोकेमिकल धुंधलापन की अनुपस्थिति से होता है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT06692426

Capricor

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: Deramiocel (CAP-1002)
चरण: चरण 3
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का निदान डीएमडी के अनुरूप नैदानिक और फेनोटाइपिक अभिव्यक्तियों के आधार पर किया जाता है (उदाहरण के लिए, डीएमडी का पारिवारिक इतिहास, ऊंचा क्रिएटिन काइनेज, डायस्ट्रोफिन मांसपेशी बायोप्सी, बछड़ा स्यूडोहाइपरट्रॉफी, गॉवर्स साइन का इतिहास, और 7 साल की उम्र से पहले चाल हानि) जैसा कि जांचकर्ता द्वारा पुष्टि की गई है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05126758

Capricor

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: Deramiocel (CAP-1002)
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: HOPE-2 परीक्षण में नामांकन का दस्तावेजीकरण और 12 महीने तक परीक्षण अनुवर्ती कार्रवाई पूरी करना।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT04428476

Edgewise Therapeutics

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: Sevasemten (EDG-5506)
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के अनुरूप डीएमडी जीन और फेनोटाइप पर एक प्रलेखित उत्परिवर्तन।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05540860

Edgewise Therapeutics

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: Sevasemten (EDG-5506)
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी जीन और डीएमडी के अनुरूप फेनोटाइप पर एक दस्तावेजी उत्परिवर्तन के साथ 6 से 17 वर्ष की आयु। एएवी-आधारित जीन थेरेपी की पूर्व प्राप्ति (जीन थेरेपी प्रशासन की दस्तावेजी प्राप्ति के ≥ 2 वर्ष बाद या यादृच्छिक अध्ययन में यादृच्छिकीकरण के ≥ 3 वर्ष बाद)।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06100887

Satellos Bioscience

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SAT-3247
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: दस्तावेज़ीकृत नैदानिक निष्कर्षों और डीएमडी जीन में पुष्टि किए गए उत्परिवर्तन के साथ पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक निश्चित निदान है। पुरुष डीएमडी रोगी जो चल-फिर रहे हैं और स्क्रीनिंग के समय उनकी उम्र ≥ 7 से <10 वर्ष थी।
स्थान: संयुक्त राज्य, ऑस्ट्रेलिया, बेल्जियम, कनाडा, पोलैंड, सर्बिया, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07287189

Satellos Bioscience

निमंत्रण द्वारा नामांकन

दवा: SAT-3247
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: पहले SAT-3247-CL-101 पैरेंट क्लिनिकल परीक्षण में भाग लिया था।
स्थान: ऑस्ट्रेलिया
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06867107

Dystrogen Therapeutics

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: DT-DEC01
चरण: चरण 1/2
वेरिएंट आवश्यकता: 5 से 18 वर्ष की आयु के लड़कों (स्क्रीनिंग के समय) में डीएमडी का निदान आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई।
स्थान: पोलैंड
क्लिनिकल ट्रायल: 2024-519004-27-00

Myogenica

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: MyoPAXon
चरण: चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, जिसका निदान डीएमडी (डिस्ट्रोफिन) जीन में उत्परिवर्तन और/या मांसपेशी बायोप्सी पर डिस्ट्रोफिन के लिए इम्यूनोहिस्टोकेमिकल धुंधलापन की अनुपस्थिति से होता है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06692426

सूजन कम करना

सूजन कम करना सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Nationwide Children's Hospital	Prednisolone	चरण 4	डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और डीएमडी फेनोटाइप के डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT05412394
Catalyst Pharmaceuticals	Vamorolone (AGAMREE)	अवलोकनात्मक	रोगी के पास AGAMREE का वर्तमान, सक्रिय नुस्खा है या चालू है।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य, पोर्टो रिको	NCT06564974

Nationwide Children's Hospital

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: Prednisolone
चरण: चरण 4
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और डीएमडी फेनोटाइप के डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT05412394

Catalyst Pharmaceuticals

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: Vamorolone (AGAMREE)
चरण: अवलोकनात्मक
वेरिएंट आवश्यकता: रोगी के पास AGAMREE का वर्तमान, सक्रिय नुस्खा है या चालू है।
स्थान: संयुक्त राज्य, पोर्टो रिको
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06564974

हृदय कार्य में सुधार

हृदय कार्य में सुधार सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Sardocor	SRD-001	चरण 1	पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के साथ डीएमडी का निदान।	सक्रिय रूप से भर्ती	संयुक्त राज्य	NCT06224660

Sardocor

सक्रिय रूप से भर्ती

दवा: SRD-001
चरण: चरण 1
वेरिएंट आवश्यकता: पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के साथ डीएमडी का निदान।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06224660

हड्डी स्वास्थ्य में सुधार

हड्डी स्वास्थ्य में सुधार सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Hoffmann-La Roche	Satralizumab	चरण 2	नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग से पहले डीएमडी का एक निश्चित निदान।	सक्रिय, भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य, डेनमार्क, इटली, पोलैंड, स्पेन, यूक्रेन	NCT06450639

Hoffmann-La Roche

सक्रिय, भर्ती नहीं

दवा: Satralizumab
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर स्क्रीनिंग से पहले डीएमडी का एक निश्चित निदान।
स्थान: संयुक्त राज्य, डेनमार्क, इटली, पोलैंड, स्पेन, यूक्रेन
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06450639

अन्य चिकित्सीय दृष्टिकोण

अन्य चिकित्सीय दृष्टिकोण सक्रिय क्लिनिकल अध्ययन
कंपनी	दवा	चरण	वेरिएंट आवश्यकता	स्थिति	स्थान	क्लिनिकल ट्रायल
Keros Therapeutics	KER-065	चरण 2	डीएमडी का निदान, डीएमडी के अनुरूप स्क्रीनिंग में फेनोटाइपिक विशेषताओं की उपस्थिति के रूप में परिभाषित किया गया है और नैदानिक रूप से मान्य आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके डीएमडी के निदान के अनुरूप डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन दर्ज किया गया है।	अभी भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT07704099
MED Institute Inc.	UC-MSC	चरण 2	डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए निदान के साथ जन्म से पुरुष लिंग।	अभी भर्ती नहीं	संयुक्त राज्य	NCT06579352

Keros Therapeutics

अभी भर्ती नहीं

दवा: KER-065
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का निदान, डीएमडी के अनुरूप स्क्रीनिंग में फेनोटाइपिक विशेषताओं की उपस्थिति के रूप में परिभाषित किया गया है और नैदानिक रूप से मान्य आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके डीएमडी के निदान के अनुरूप डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन दर्ज किया गया है।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT07704099

MED Institute Inc.

अभी भर्ती नहीं

दवा: UC-MSC
चरण: चरण 2
वेरिएंट आवश्यकता: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए निदान के साथ जन्म से पुरुष लिंग।
स्थान: संयुक्त राज्य
क्लिनिकल ट्रायल: NCT06579352