डचेन कार्डियोमायोपैथी (म्यूजिक-डीएमडी) के लिए एसआरडी-001 जीन थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण

SRD-001 एक जांच जीन थेरेपी है जिसका अध्ययन डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से संबंधित कार्डियोमायोपैथी के लिए चरण 1बी नैदानिक ​​परीक्षण में किया जा रहा है। उपचार SERCA2a जीन प्रदान करने के लिए AAV1 वेक्टर का उपयोग करता है, जिसका लक्ष्य हृदय की मांसपेशियों के संकुचन में सुधार करना है। बारह प्रतिभागियों को एंटीबॉडी की स्थिति के आधार पर कम खुराक या उच्च खुराक वाला एसआरडी-001 या कोई उपचार नहीं मिलेगा। शोधकर्ता दो वर्षों में सुरक्षा, हृदय और मांसपेशियों की कार्यप्रणाली और जीवन की गुणवत्ता का आकलन करेंगे, जिसके बाद दीर्घकालिक निगरानी की जाएगी।

उम्र

18 वर्ष और उससे अधिक

चरण

चरण 1

प्रायोजक

Sardocor

चिकित्सीय दृष्टिकोण

हृदय कार्य में सुधार

वेरिएंट आवश्यकता

पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के साथ डीएमडी का निदान।

पात्र लिंग

पुरुष

चलने की क्षमता

चलने में असमर्थ

अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)

2024-10-02

प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)

2027-10

अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)

2030-10

नामांकन (अनुमानित)

12

देश

🇺🇸संयुक्त राज्य