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डचेन के लिए LE051 एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण
सक्रिय रूप से भर्तीप्रारंभिक चरण 1एक्सॉन स्किपिंग
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-8 वर्ष
- चरण
- प्रारंभिक चरण 1
- प्रायोजक
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- डीएमडी के नैदानिक निदान वाले डीएमडी विषयों ने प्रोग्रेसिव मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (2020 संस्करण) के लिए डचेन क्लिनिकल प्रैक्टिस दिशानिर्देशों को संदर्भित किया और जिनके आनुवंशिक परीक्षण के परिणाम नंबर 51 पर एक्सॉन स्किपिंग पर लागू होने की पुष्टि की गई।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-10-24
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2026-09-20
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2026-12-31
- नामांकन (अनुमानित)
- 12
- देश
- चीन
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अभी उपलब्ध नहीं
समावेश मानदंड
- स्क्रीनिंग की शुरुआत में पुरुष, 4-8 वर्ष का (सीमा मूल्यों सहित);
- विषय और/या उसके अभिभावक स्वैच्छिक रूप से इस परीक्षण में भाग लेते हैं और आईसीएफ को समझ और हस्ताक्षर कर सकते हैं।
बहिष्करण मानदंड
- दिल की विफलता के नैदानिक संकेत: बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (एलवीईएफ) <40%;
- अनुमानित मूल्य का औसत FVC प्रतिशत 40% से कम है;
- 12 लीड ईसीजी क्यूटी अंतराल (क्यूटीसी) >0.45 सेकंड।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: जिवेन वांग
- टेलीफ़ोन: +86 189 1661 3192
- ईमेल: [email protected]
स्थान
इस अध्ययन में 1 स्थान हैं
China
Shanghai Municipality स्थान
Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127
सक्रिय रूप से भर्ती
Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
संपर्क: Jiwen Wang
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +86 189 1661 3192
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06900049यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।