Entrada थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 45 स्किपिंग एलिवेट-45 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-20 वर्ष
- चरण
- चरण 1/2
- प्रायोजक
- Entrada Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- डीएमडी का आनुवंशिक निदान और डिस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 45 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2025-08-30
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-03-01
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-03-01
- नामांकन (अनुमानित)
- 24
- देश
- बेल्जियमइटलीनीदरलैंडस्पेनयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अभी उपलब्ध नहीं
समावेश मानदंड
- जांचकर्ता द्वारा निर्धारित किए गए अनुसार डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के साथ संगत नैदानिक लक्षणों के साथ जन्म के समय निर्दिष्ट पुरुष।
- भाग ए: 4-20 वर्ष की आयु, सम्मिलित।
- एंबुलेटरी स्थिति भाग ए: स्क्रीनिंग में प्रोटोकॉल के अनुसार ऊपरी अंग v2.0 (पीयूएल 2.0) प्रविष्टि के प्रदर्शन के साथ एंबुलेटरी।
- अन्वेषक द्वारा मूल्यांकन के अनुसार ऊतक बायोप्सी प्राप्त करने के लिए पर्याप्त मांसपेशी।
- अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।
बहिष्करण मानदंड
- कोई भी महत्वपूर्ण सहवर्ती चिकित्सा स्थिति जो प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का अनुपालन करने की क्षमता में हस्तक्षेप कर सकती है।
- अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर कोई गंभीर बीमारी है जो अध्ययन माप में हस्तक्षेप कर सकती है या प्रतिभागी की सुरक्षा को खतरे में डाल सकती है।
- निम्नलिखित दवाओं का उपयोग:
- पिछले 12 महीनों के भीतर किसी एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के साथ पूर्व या वर्तमान उपचार
- किसी भी जीन थेरेपी के साथ पूर्व या वर्तमान उपचार
- स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले और अध्ययन के अंत तक एंटी-कोआगुलंट्स, एंटी-थ्रोम्बोटिक्स, या एंटी-प्लेटलेट एजेंटों का उपयोग
- स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले से अध्ययन के अंत तक एक इम्यूनोसप्रेसेंट (डीएमडी स्थिति के लिए प्रणालीगत या मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड के अलावा) का उपयोग।
- स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले से लेकर अध्ययन के अंत तक Givinostat सहित हिस्टोन डीएसेटाइलेज़ (एचडीएसी) अवरोधक के साथ उपचार (लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं)
- प्रयोगशाला असामान्यताएं.
- दिन के समय वेंटिलेटर पर निर्भरता या ट्रेकियोस्टोमी के माध्यम से आक्रामक यांत्रिक वेंटिलेशन का कोई भी उपयोग।
- जांचकर्ता द्वारा असामान्य इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) रीडिंग को चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माना गया है, और/या स्क्रीनिंग के समय या पहले दिन अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले फ्रिडेरिसिया सुधार विधि (क्यूटीसीएफ) के साथ क्यूटी अंतराल 450 मिसे से अधिक है।
- पहली खुराक से 3 महीने पहले या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर कोई प्रायोगिक या जांच दवा आदि प्राप्त की हो।
- अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 15 स्थान हैं
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
सक्रिय रूप से भर्ती
University Hospital Gent
संपर्क: Nicolas Deconinck
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
सक्रिय रूप से भर्ती
UZ Leuven
संपर्क: Liesbeth De Waele
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
सक्रिय रूप से भर्ती
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
संपर्क: Aurore Daron
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +3243218515
Italy
Milan, Italy, 20132
सक्रिय रूप से भर्ती
IRCCS Ospedale San Raffaele
संपर्क: Stefano Previtali
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0226435080
Rome, Italy, 00165
सक्रिय रूप से भर्ती
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
संपर्क: Adele D'Amico
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +393888449868
Rome, Italy, 00168
सक्रिय रूप से भर्ती
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
संपर्क: Eugenio Maria Mercuri
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 06 3015 4860
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
सक्रिय रूप से भर्ती
Leids Universitair Medisch Centrum
संपर्क: Erik Niks
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +31 (0)71 5262197
Nijmegen, Netherlands, 6525 GA
सक्रिय रूप से भर्ती
Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
संपर्क: Jan Groothuis
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +31 (0)243614892
Spain
Barcelona, Spain, 08035
सक्रिय रूप से भर्ती
Hospital Universitario Vall d'Hebron
संपर्क: David Gomez Andres
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
सक्रिय रूप से भर्ती
Hospital Sant Joan de Deu
संपर्क: Andres Nascimento
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
सक्रिय रूप से भर्ती
Leeds General Infirmary
संपर्क: Cristina Martos Lozano
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
सक्रिय रूप से भर्ती
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
संपर्क: Rajesh Madhu
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
सक्रिय रूप से भर्ती
Great Ormond Street Hospital for Children
संपर्क: Giovanni Baranello
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0039 02074059200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
अभी भर्ती नहीं
Royal Manchester Children's Hospital
संपर्क: Gary McCullagh
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +44 161 701 2346
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
सक्रिय रूप से भर्ती
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
संपर्क: Laurent Servais
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 07423213373
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT07038824यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।