Entrada थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 45 स्किपिंग एलिवेट-45 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

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• जांचकर्ता द्वारा निर्धारित किए गए अनुसार डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के साथ संगत नैदानिक ​​लक्षणों के साथ जन्म के समय निर्दिष्ट पुरुष।
• भाग ए: 4-20 वर्ष की आयु, सम्मिलित।
• एंबुलेटरी स्थिति भाग ए: स्क्रीनिंग में प्रोटोकॉल के अनुसार ऊपरी अंग v2.0 (पीयूएल 2.0) प्रविष्टि के प्रदर्शन के साथ एंबुलेटरी।
• अन्वेषक द्वारा मूल्यांकन के अनुसार ऊतक बायोप्सी प्राप्त करने के लिए पर्याप्त मांसपेशी।
• अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।

• कोई भी महत्वपूर्ण सहवर्ती चिकित्सा स्थिति जो प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का अनुपालन करने की क्षमता में हस्तक्षेप कर सकती है।
• अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर कोई गंभीर बीमारी है जो अध्ययन माप में हस्तक्षेप कर सकती है या प्रतिभागी की सुरक्षा को खतरे में डाल सकती है।
• निम्नलिखित दवाओं का उपयोग:
• पिछले 12 महीनों के भीतर किसी एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के साथ पूर्व या वर्तमान उपचार
• किसी भी जीन थेरेपी के साथ पूर्व या वर्तमान उपचार
• स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले और अध्ययन के अंत तक एंटी-कोआगुलंट्स, एंटी-थ्रोम्बोटिक्स, या एंटी-प्लेटलेट एजेंटों का उपयोग
• स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले से अध्ययन के अंत तक एक इम्यूनोसप्रेसेंट (डीएमडी स्थिति के लिए प्रणालीगत या मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड के अलावा) का उपयोग।
• स्क्रीनिंग से 30 दिन पहले से लेकर अध्ययन के अंत तक Givinostat सहित हिस्टोन डीएसेटाइलेज़ (एचडीएसी) अवरोधक के साथ उपचार (लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं)
• प्रयोगशाला असामान्यताएं.
• दिन के समय वेंटिलेटर पर निर्भरता या ट्रेकियोस्टोमी के माध्यम से आक्रामक यांत्रिक वेंटिलेशन का कोई भी उपयोग।
• जांचकर्ता द्वारा असामान्य इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) रीडिंग को चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माना गया है, और/या स्क्रीनिंग के समय या पहले दिन अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले फ्रिडेरिसिया सुधार विधि (क्यूटीसीएफ) के साथ क्यूटी अंतराल 450 मिसे से अधिक है।
• पहली खुराक से 3 महीने पहले या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर कोई प्रायोगिक या जांच दवा आदि प्राप्त की हो।
• अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।

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