डायने थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 51 स्किपिंग डिलिवर चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से कम से कम 12 सप्ताह पहले ग्लूकोकार्टोइकोड्स की एक स्थिर खुराक प्राप्त करना, अध्ययन के प्लेसबो-नियंत्रित और ओपन-लेबल अवधि के दौरान एक स्थिर खुराक बनाए रखने की उम्मीद के साथ (जब तक कि वजन में परिवर्तन के कारण खुराक समायोजन की आवश्यकता न हो)।

• सूचित सहमति/सहमति के समय आयु 4 से 16 वर्ष सम्मिलित है।
• ऊपरी छोर का मांसपेशी समूह जो मांसपेशी बायोप्सी के लिए उपयुक्त है।
• ब्रुक अपर एक्स्ट्रीमिटी स्केल स्कोर 1 या 2।
• एम्बुलेटरी या नॉन-एम्बुलेटरी. एक गैर-चलन-संबंधी प्रतिभागी को नामांकन से पहले <2 वर्ष तक गैर-चलन-चलन न करने वाला होना चाहिए।
• इकोकार्डियोग्राम द्वारा बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश ≥50% या कार्डियक चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) द्वारा ≥55%।

• अनियंत्रित नैदानिक ​​लक्षण और कंजेस्टिव हृदय विफलता (सीएचएफ) के संकेत।
• अध्ययन उपचार शुरू होने से पहले 3 महीने के भीतर सीएचएफ के लिए प्रोफिलैक्सिस/उपचार में कोई भी बदलाव।
• अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से 12 सप्ताह के भीतर प्रमुख शल्य चिकित्सा प्रक्रिया का इतिहास या अध्ययन के दौरान एक प्रमुख शल्य प्रक्रिया की उम्मीद।
• दिन के समय वेंटिलेटर सहायता की आवश्यकता।
• प्रतिशत अनुमानित एफवीसी <40% (केवल ≥7 वर्ष की आयु वाले प्रतिभागियों के लिए लागू होता है)।
• रैंडमाइजेशन के 12 सप्ताह के भीतर ईटेप्लिरसन, या वैकल्पिक एक्सॉन-स्किपिंग/डिस्ट्रोफिन-संशोधित चिकित्सा की प्राप्ति।
• अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से पहले 4 महीने के भीतर गैर-एक्सॉन स्किपिंग जांच दवा की प्राप्ति।
• किसी भी समय जीन थेरेपी की प्राप्ति.
• अन्य समावेशन और बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं।

• नाम: डायने क्लिनिकल ट्रायल
• टेलीफ़ोन: +1-781-317-1919
• ईमेल: http://[email protected]