डायने थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 51 स्किपिंग डिलिवर चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-16 वर्ष
- चरण
- चरण 1/2
- प्रायोजक
- Dyne Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- डीएमडी के निदान की पुष्टि के साथ पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2022-08-12
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-11
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-11
- नामांकन (अनुमानित)
- 86
- देश
- संयुक्त राज्यऑस्ट्रेलियाबेल्जियमकनाडाआयरलैंडइटलीदक्षिण कोरियास्पेनयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से कम से कम 12 सप्ताह पहले ग्लूकोकार्टोइकोड्स की एक स्थिर खुराक प्राप्त करना, अध्ययन के प्लेसबो-नियंत्रित और ओपन-लेबल अवधि के दौरान एक स्थिर खुराक बनाए रखने की उम्मीद के साथ (जब तक कि वजन में परिवर्तन के कारण खुराक समायोजन की आवश्यकता न हो)।
समावेश मानदंड
- सूचित सहमति/सहमति के समय आयु 4 से 16 वर्ष सम्मिलित है।
- ऊपरी छोर का मांसपेशी समूह जो मांसपेशी बायोप्सी के लिए उपयुक्त है।
- ब्रुक अपर एक्स्ट्रीमिटी स्केल स्कोर 1 या 2।
- एम्बुलेटरी या नॉन-एम्बुलेटरी. एक गैर-चलन-संबंधी प्रतिभागी को नामांकन से पहले <2 वर्ष तक गैर-चलन-चलन न करने वाला होना चाहिए।
- इकोकार्डियोग्राम द्वारा बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश ≥50% या कार्डियक चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) द्वारा ≥55%।
बहिष्करण मानदंड
- अनियंत्रित नैदानिक लक्षण और कंजेस्टिव हृदय विफलता (सीएचएफ) के संकेत।
- अध्ययन उपचार शुरू होने से पहले 3 महीने के भीतर सीएचएफ के लिए प्रोफिलैक्सिस/उपचार में कोई भी बदलाव।
- अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से 12 सप्ताह के भीतर प्रमुख शल्य चिकित्सा प्रक्रिया का इतिहास या अध्ययन के दौरान एक प्रमुख शल्य प्रक्रिया की उम्मीद।
- दिन के समय वेंटिलेटर सहायता की आवश्यकता।
- प्रतिशत अनुमानित एफवीसी <40% (केवल ≥7 वर्ष की आयु वाले प्रतिभागियों के लिए लागू होता है)।
- रैंडमाइजेशन के 12 सप्ताह के भीतर ईटेप्लिरसन, या वैकल्पिक एक्सॉन-स्किपिंग/डिस्ट्रोफिन-संशोधित चिकित्सा की प्राप्ति।
- अध्ययन दवा प्रशासन की शुरुआत से पहले 4 महीने के भीतर गैर-एक्सॉन स्किपिंग जांच दवा की प्राप्ति।
- किसी भी समय जीन थेरेपी की प्राप्ति.
- अन्य समावेशन और बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: डायने क्लिनिकल ट्रायल
- टेलीफ़ोन: +1-781-317-1919
- ईमेल: http://[email protected]
स्थान
इस अध्ययन में 30 स्थान हैं
United States
California स्थान
La Jolla, California, United States, 92037
University of California San Diego
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA University California of Los Angeles
Colorado स्थान
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Georgia स्थान
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
Massachusetts स्थान
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
UMass Memorial Medical Center
Ohio स्थान
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Oregon स्थान
Portland, Oregon, United States, 97239
Shriners Hospitals for Children Portland
Pennsylvania स्थान
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Utah स्थान
Salt Lake City, Utah, United States, 08412
University of Utah - PPDS
Virginia स्थान
Richmond, Virginia, United States, 23219
Virginia Commonwealth University
Australia
New South Wales स्थान
Westmead, New South Wales, Australia, 02145
Children's Hospital at Westmead
Victoria स्थान
Parkville, Victoria, Australia, 3052
Murdoch Children's Research Institute
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
UZ Gent
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Liège, Belgium, 4000
CHR Citadelle
Canada
Ontario स्थान
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
London Health Sciences Centre
Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Ireland
Dublin, Ireland, D01 XD99
CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
Italy
Lazio स्थान
Rome, Lazio, Italy, 00168
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
Lombardy स्थान
Milan, Lombardy, Italy, 20162
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
Milan, Lombardy, Italy, 20312
Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
South Korea
Teugbyeolsi स्थान
Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351
Samsung Medical Center
Spain
Barcelona, Spain, 8025
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
Barcelona, Spain, 8950
Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
United Kingdom
Merseyside स्थान
Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP
Alder Hey Children's Hospital
Northumberland स्थान
Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP
Royal Victoria Infirmary
West Yorkshire स्थान
Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Bristol Childrens Hospital
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT05524883यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।