चयनित खुराक का जेनेथॉन GNT0004 जीन थेरेपी मूल्यांकन (GNT-016-MYDF)
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 6-10 वर्ष
- चरण
- चरण 3
- प्रायोजक
- Genethon
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- GNT-014-MDYF अध्ययन में शामिल किया जा रहा है एक्सॉन 8 और/या 9 को प्रभावित करने वाले किसी भी उत्परिवर्तन वाले विषयों को छोड़कर विस्तृत जीनोटाइपिंग के साथ सकारात्मक जीन परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निदान
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 01/10/2020
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 01/10/2028
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 01/10/2028
- नामांकन (अनुमानित)
- 5
- देश
- बेल्जियमस्पेनफ़्रांस
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
देखभाल के मानक के अनुसार प्रेडनिसोलोन (या प्रेडनिसोन) के साथ चल रही कॉर्टिकोस्टेरॉइड थेरेपी (डिफ्लैजाकोर्ट या वेमोरोलोन की दैनिक खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागी स्क्रीनिंग से 4 सप्ताह पहले प्रेडनिसोलोन (या प्रेडनिसोन) पर स्विच कर सकते हैं)
समावेश मानदंड
- GNT-014-MDYF अध्ययन में नामांकित (वर्तमान जीन थेरेपी अध्ययन से पहले का एक प्राकृतिक इतिहास अध्ययन)
- स्क्रीनिंग विजिट में एनएसएए (नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट) स्केल 18 और फर्श से उठने का समय (आरएफएफ) 7 सेकंड में स्कोर हासिल करने में सक्षम
- हेपेटाइटिस ए और बी, पीसीवी सहित अद्यतन टीकाकरण रिकॉर्ड
बहिष्करण मानदंड
- भाग 1 प्रतिभागियों के लिए एक्सॉन 1 से 17 तक किसी भी उत्परिवर्तन से प्रभावित डीएमडी रोगी, (और किसी देश की आवश्यकता के अनुसार अन्य एक्सॉन को प्रभावित करने वाला कोई भी उत्परिवर्तन जो इस विशिष्ट देश पर लागू होगा) - भाग 2 प्रतिभागियों के लिए एक्सॉन 8 और/या 9 को प्रभावित करने वाला (और किसी देश की आवश्यकता के अनुसार अन्य एक्सॉन को प्रभावित करने वाला कोई भी उत्परिवर्तन जो इस विशिष्ट देश पर लागू होगा)
- AAV8 के विरुद्ध निष्क्रिय एंटीबॉडी की उपस्थिति
- कार्डियोमायोपैथी 55% से कम लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (एलवीईएफ) और 28% से कम फ्रैक्शनल शॉर्टनिंग (एसएफ) के साथ शारीरिक/कार्डियोलॉजिकल परीक्षा और इकोकार्डियोग्राफी (या कार्डियक एमआरआई यदि उपलब्ध हो) पर आधारित है।
- गैर-आक्रामक दिन या रात के वेंटिलेशन सहित किसी भी श्वसन सहायता की आवश्यकता
- नियोजित श्वसन कार्य परीक्षण करने में असमर्थता
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
- ईमेल: [email protected]
- टेलीफ़ोन: 0169472828
स्थान
इस अध्ययन में 12 स्थान हैं
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
संपर्क: Liesbeth De Waele
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +3216343827
Liege, Belgium, 4000
Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
संपर्क: Laurent Servais
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +3243218315
Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
संपर्क: Nicolas Deconinck
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
संपर्क: Caroline Espil-Taris
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033557820234
Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
संपर्क: Jean-Baptiste Davion
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
संपर्क: Vincent Laugel
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
संपर्क: Laure Le Goff
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033472116675
Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
संपर्क: Juliette Ropars
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033298223657
Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
संपर्क: Ulrike Walther-Louvier
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
संपर्क: Silvana De Lucia
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0033144736537
Spain
Esplugues De Llobregat, Spain, 08950
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
संपर्क: Javier Nascimiento
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 34936009733
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
संपर्क: Nuria Muelas
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +34961244153
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
2023-505187-11-00यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।