चयनित खुराक का जेनेथॉन GNT0004 जीन थेरेपी मूल्यांकन (GNT-016-MYDF)

देखभाल के मानक के अनुसार प्रेडनिसोलोन (या प्रेडनिसोन) के साथ चल रही कॉर्टिकोस्टेरॉइड थेरेपी (डिफ्लैजाकोर्ट या वेमोरोलोन की दैनिक खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागी स्क्रीनिंग से 4 सप्ताह पहले प्रेडनिसोलोन (या प्रेडनिसोन) पर स्विच कर सकते हैं)

• GNT-014-MDYF अध्ययन में नामांकित (वर्तमान जीन थेरेपी अध्ययन से पहले का एक प्राकृतिक इतिहास अध्ययन)
• स्क्रीनिंग विजिट में एनएसएए (नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट) स्केल 18 और फर्श से उठने का समय (आरएफएफ) 7 सेकंड में स्कोर हासिल करने में सक्षम
• हेपेटाइटिस ए और बी, पीसीवी सहित अद्यतन टीकाकरण रिकॉर्ड

• भाग 1 प्रतिभागियों के लिए एक्सॉन 1 से 17 तक किसी भी उत्परिवर्तन से प्रभावित डीएमडी रोगी, (और किसी देश की आवश्यकता के अनुसार अन्य एक्सॉन को प्रभावित करने वाला कोई भी उत्परिवर्तन जो इस विशिष्ट देश पर लागू होगा) - भाग 2 प्रतिभागियों के लिए एक्सॉन 8 और/या 9 को प्रभावित करने वाला (और किसी देश की आवश्यकता के अनुसार अन्य एक्सॉन को प्रभावित करने वाला कोई भी उत्परिवर्तन जो इस विशिष्ट देश पर लागू होगा)
• AAV8 के विरुद्ध निष्क्रिय एंटीबॉडी की उपस्थिति
• कार्डियोमायोपैथी 55% से कम लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (एलवीईएफ) और 28% से कम फ्रैक्शनल शॉर्टनिंग (एसएफ) के साथ शारीरिक/कार्डियोलॉजिकल परीक्षा और इकोकार्डियोग्राफी (या कार्डियक एमआरआई यदि उपलब्ध हो) पर आधारित है।
• गैर-आक्रामक दिन या रात के वेंटिलेशन सहित किसी भी श्वसन सहायता की आवश्यकता
• नियोजित श्वसन कार्य परीक्षण करने में असमर्थता

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