Avidity Biosciences एक्सॉन 44 EXPLORE44 चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण

यदि कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स ले रहे हैं, तो स्क्रीनिंग से पहले और पूरे अध्ययन के दौरान 30 दिनों तक स्थिर खुराक।

• रोलओवर प्रतिभागी:
• अन्वेषक और प्रायोजक द्वारा निर्धारित एओसी 1044-सीएस1 (EXPLORE44) को संतोषजनक ढंग से पूरा किया गया
• AOC 1044 के साथ कोई महत्वपूर्ण सहनशीलता संबंधी समस्या नहीं
• डे नोवो प्रतिभागी:
• सूचित सहमति के समय आयु 7 से 27 वर्ष थी
• डीएमडी का नैदानिक ​​निदान या 6 वर्ष की आयु में या उससे पहले डीएमडी लक्षणों की स्पष्ट शुरुआत
• एक्सोन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि
• पीयूएल 2.0 प्रविष्टि आइटम ए ≥3

• रोलओवर प्रतिभागी:
• किसी भी नई स्थिति की उपस्थिति या मौजूदा स्थिति के बिगड़ने से प्रतिभागी की सुरक्षा या अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की क्षमता प्रभावित हो सकती है
• डे नोवो प्रतिभागी:
• सीरम हीमोग्लोबिन <सामान्य की निचली सीमा
• अनियंत्रित उच्च रक्तचाप या मधुमेह
• किसी कोशिका या जीन थेरेपी से पूर्व उपचार
• सूचित सहमति से पहले 6 महीने के भीतर किसी अन्य एक्सॉन 44 स्किपिंग एजेंट के साथ पूर्व उपचार
• हाल ही में एक जांच दवा से इलाज किया गया
• एकाधिक दवा एलर्जी का इतिहास