Avidity Biosciences एक्सॉन 44 EXPLORE44 चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण

सक्रिय, भर्ती नहींचरण 2एक्सॉन स्किपिंग

उम्र: 7-27 वर्ष
चरण: चरण 2
प्रायोजक: Avidity Biosciences
चिकित्सीय दृष्टिकोण: एक्सॉन स्किपिंग
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का नैदानिक निदान या 6 वर्ष की आयु में या उससे पहले डीएमडी लक्षणों की स्पष्ट शुरुआत। एक्सोन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि।
पात्र लिंग: पुरुष
चलने की क्षमता: चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक): 2024-01-22
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2027-04-30
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2027-07-31
नामांकन (अनुमानित): 39
देश: संयुक्त राज्य

यदि कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स ले रहे हैं, तो स्क्रीनिंग से पहले और पूरे अध्ययन के दौरान 30 दिनों तक स्थिर खुराक।

रोलओवर प्रतिभागी:
अन्वेषक और प्रायोजक द्वारा निर्धारित एओसी 1044-सीएस1 (EXPLORE44) को संतोषजनक ढंग से पूरा किया गया
AOC 1044 के साथ कोई महत्वपूर्ण सहनशीलता संबंधी समस्या नहीं
डे नोवो प्रतिभागी:
सूचित सहमति के समय आयु 7 से 27 वर्ष थी
डीएमडी का नैदानिक निदान या 6 वर्ष की आयु में या उससे पहले डीएमडी लक्षणों की स्पष्ट शुरुआत
एक्सोन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन उत्परिवर्तन की पुष्टि
पीयूएल 2.0 प्रविष्टि आइटम ए ≥3

रोलओवर प्रतिभागी:
किसी भी नई स्थिति की उपस्थिति या मौजूदा स्थिति के बिगड़ने से प्रतिभागी की सुरक्षा या अध्ययन प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की क्षमता प्रभावित हो सकती है
डे नोवो प्रतिभागी:
सीरम हीमोग्लोबिन <सामान्य की निचली सीमा
अनियंत्रित उच्च रक्तचाप या मधुमेह
किसी कोशिका या जीन थेरेपी से पूर्व उपचार
सूचित सहमति से पहले 6 महीने के भीतर किसी अन्य एक्सॉन 44 स्किपिंग एजेंट के साथ पूर्व उपचार
हाल ही में एक जांच दवा से इलाज किया गया
एकाधिक दवा एलर्जी का इतिहास

यह अनुभाग उन लोगों के संपर्क विवरण प्रदान करता है जो इस अध्ययन में शामिल होने के बारे में प्रश्नों के उत्तर दे सकते हैं

अभी उपलब्ध नहीं

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यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।

अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड