एलेविडीज़ एनविज़न चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण

स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह तक मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर दैनिक खुराक, और पूरे अध्ययन के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।

• दस्तावेजी नैदानिक ​​निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निश्चित निदान।
• केवल समूह 1: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी।
• केवल समूह 2: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार चलने योग्य और स्क्रीनिंग के समय ≥8 से <18 वर्ष की आयु।
• मोटर मूल्यांकन परीक्षण में सहयोग करने की क्षमता।
• स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह तक मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर दैनिक खुराक, और पूरे अध्ययन के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।
• रीकॉम्बिनेंट एडेनो-एसोसिएटेड वायरस सीरोटाइप rh74 (rAAVrh74) एंटीबॉडी टाइटर्स को प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट आवश्यकताओं के अनुसार ऊंचा नहीं किया जाता है।
• एक्सॉन 8 और/या 9 में किसी भी विलोपन उत्परिवर्तन को छोड़कर, डीएमडी जीन में एक रोगजनक फ्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तन या समयपूर्व स्टॉप कोडन।

• प्रोटोकॉल निर्दिष्ट समय सीमा के भीतर जीन थेरेपी, जांच दवा, या डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किए गए किसी भी उपचार का एक्सपोजर।
• प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट नैदानिक ​​मूल्यांकन या प्रयोगशाला परीक्षणों में असामान्यता।
• किसी अन्य नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण बीमारी, चिकित्सीय स्थिति या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता की उपस्थिति जो जांचकर्ता की राय में जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करती है।

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