एलेविडीज़ एनविज़न चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 8 वर्ष और उससे अधिक
- चरण
- चरण 3
- प्रायोजक
- Sarepta Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- दस्तावेजी नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निश्चित निदान।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2023-05-31
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-05-31
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2028-06-30
- नामांकन (अनुमानित)
- 148
- देश
- संयुक्त राज्यऑस्ट्रेलियाबेल्जियमकनाडाजर्मनीहाँग काँग (चीन विशेष प्रशासनिक क्षेत्र)इज़राइलइटलीजापानदक्षिण कोरियास्पेनस्वीडनताइवानयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह तक मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर दैनिक खुराक, और पूरे अध्ययन के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।
समावेश मानदंड
- दस्तावेजी नैदानिक निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का निश्चित निदान।
- केवल समूह 1: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी।
- केवल समूह 2: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार चलने योग्य और स्क्रीनिंग के समय ≥8 से <18 वर्ष की आयु।
- मोटर मूल्यांकन परीक्षण में सहयोग करने की क्षमता।
- स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह तक मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर दैनिक खुराक, और पूरे अध्ययन के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।
- रीकॉम्बिनेंट एडेनो-एसोसिएटेड वायरस सीरोटाइप rh74 (rAAVrh74) एंटीबॉडी टाइटर्स को प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट आवश्यकताओं के अनुसार ऊंचा नहीं किया जाता है।
- एक्सॉन 8 और/या 9 में किसी भी विलोपन उत्परिवर्तन को छोड़कर, डीएमडी जीन में एक रोगजनक फ्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तन या समयपूर्व स्टॉप कोडन।
बहिष्करण मानदंड
- प्रोटोकॉल निर्दिष्ट समय सीमा के भीतर जीन थेरेपी, जांच दवा, या डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किए गए किसी भी उपचार का एक्सपोजर।
- प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट नैदानिक मूल्यांकन या प्रयोगशाला परीक्षणों में असामान्यता।
- किसी अन्य नैदानिक रूप से महत्वपूर्ण बीमारी, चिकित्सीय स्थिति या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता की उपस्थिति जो जांचकर्ता की राय में जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करती है।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 46 स्थान हैं
United States
Arkansas स्थान
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California स्थान
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford
Sacramento, California, United States, 95817
University of California at Davis Medical Center
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital-San Diego
Florida स्थान
Gainesville, Florida, United States, 32608
University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
Illinois स्थान
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Maryland स्थान
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
Massachusetts स्थान
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Missouri स्थान
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
New York स्थान
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester, Department of Neurology
North Carolina स्थान
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Ohio स्थान
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Pennsylvania स्थान
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Virginia स्थान
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of the King's Daughters
Australia
New South Wales स्थान
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
The Children's Hospital at Westmead
Victoria स्थान
Parkville, Victoria, Australia, 3052
The Royal Children's Hospital
Belgium
Oost-Vlaanderen स्थान
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent
Canada
Ontario स्थान
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
The Children's Hospital of Eastern Ontario
Quebec स्थान
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
Research Institute McGill University Health Centre
Québec, Canada, G1V 4G2
Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
Germany
Bavaria स्थान
München, Bavaria, Germany
LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
North Rhine-Westphalia स्थान
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany
Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
Hamburg, Germany
Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Israel
Petah Tikva, Israel
Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
Tel Aviv, Israel, 6423906
Tel Aviv Sourasky Medical Center
Italy
Genova, Italy, 16147
U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Milan, Italy, 20133
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
Japan
Osaka स्थान
Toyonaka-shi, Osaka, Japan, 560-8552
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
Tokyo स्थान
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-866
Tokyo Women's Medical University Hospital
South Korea
Gyeongsangnam-do स्थान
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea, 50612
Pusan National University Yangsan Hospital
NAP स्थान
Seoul, NAP, South Korea, 03080
Seoul National University Hospital
Daegu, South Korea, 41944
Kyungpook National University Hospital
Seoul, South Korea, 06273
Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
Spain
Barcelona स्थान
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitari Politecnic La Fe
Sweden
Gothenburg, Sweden, 416 85
Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Solna, Sweden, 171 76
Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Greater London स्थान
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
Oxfordshire स्थान
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE13BZ
Institute of Translational and Clinical Research
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT05881408यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।