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जेनेरियम जीएनआर 097 जीन थेरेपी चरण 1-2 क्लिनिकल परीक्षण
सक्रिय रूप से भर्तीचरण 2जीन थेरेपी
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-9 वर्ष
- चरण
- चरण 2
- प्रायोजक
- GENERIUM
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- डीएमडी के दस्तावेजी निदान और रोग की नैदानिक अभिव्यक्तियों के साथ 4-9 वर्ष की आयु के चलने-फिरने वाले लड़के।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- देश
- बेलारूसरूस
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
- सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर करने से पहले रोगी को ≥12 सप्ताह के लिए एक स्थिर खुराक पर मौखिक ग्लुकोकोर्टिकोस्टेरॉइड्स प्राप्त हुए, और यह योजना बनाई गई है कि स्क्रीनिंग चरण के दौरान और अध्ययन में रोगी के शामिल होने के बाद ग्लुकोकोर्टिकोस्टेरॉइड्स जारी रखा जाएगा।
- अध्ययन प्रविष्टि में डिफ्लैजाकोर्ट प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए: अन्वेषक की राय में, रोगी को डिफ्लैजाकोर्ट से प्रेडनिसोलोन में बदलने से रोगी के स्वास्थ्य में कोई महत्वपूर्ण गिरावट नहीं होगी।
समावेश मानदंड
- परीक्षण में भाग लेने के लिए लिखित सूचित सहमति।
- डीएमडी के दस्तावेजी निदान और रोग की नैदानिक अभिव्यक्तियों के साथ 4-9 वर्ष की आयु के चलने-फिरने वाले लड़के।
- डीएमडी जीन में एक फ़्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तन या निरर्थक उत्परिवर्तन।
- क्रिएटिन फॉस्फोकाइनेज स्तर >5000 यू/एल।
- एंटीबॉडी टिटर को AAV9 ≤1:50 से बाइंड करना [विधि: एलिसा]।
- रोगी अध्ययन चिकित्सक के साथ बातचीत करने और कार्यात्मक गतिविधि का आकलन करने के लिए परीक्षण करने में सक्षम है।
- स्क्रीनिंग पर कार्यात्मक गतिविधि मूल्यांकन परीक्षणों के परिणाम (अलग-अलग दिनों में किए गए दो प्रयासों में से कम से कम एक में):
- एनएसएए ≥22;
- आसपास की वस्तुओं या फर्नीचर का उपयोग किए बिना लापरवाह स्थिति से उठने का समय <5 सेकंड;
- 6MWT दूरी ≥350 मी.
- मरीज को जीएनआर-097/प्लेसीबो देने से 4 सप्ताह पहले मेनिंगोकोकल सीरोटाइप ए, सी, वाई, डब्ल्यू135 (और बी, यदि उपलब्ध हो) के खिलाफ टीका लगाया गया है, और टीकाकरण की अवधि जीएनआर-097/प्लेसीबो लगाने की अपेक्षित तिथि के तीन महीने से अधिक बाद समाप्त नहीं होती है।
बहिष्करण मानदंड
- GNR-097 या प्लेसिबो के किसी भी घटक के प्रति अतिसंवेदनशीलता।
- संज्ञानात्मक हानि या गतिहीन जीवन शैली वाला रोगी, जो अन्वेषक की राय में, मोटर गतिविधि के विकास या अभिव्यक्ति में हस्तक्षेप कर सकता है।
- डीएमडी जीन के एक्सॉन 8 और/या 9 में उत्परिवर्तन; कोहोर्ट ए में शामिल करने की योजना बना रहे रोगियों के लिए, अतिरिक्त: डीएमडी जीन के एक्सॉन 1-17 और/या 59-71 में उत्परिवर्तन।
- स्क्रीनिंग के दौरान की गई इकोकार्डियोग्राफी के आधार पर बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (सिम्पसन) सहित कार्डियोमायोपैथी के नैदानिक लक्षण <40%।
- चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग के लिए मतभेद।
- दवा-क्षतिपूर्ति ऑटोइम्यून थायरॉयडिटिस के अपवाद के साथ, किसी भी ऑटोइम्यून बीमारी का इतिहास।
- तपेदिक का इतिहास; Diaskintest® TigraTest® या T-SPOT.TB स्क्रीनिंग का सकारात्मक या अनिश्चित परिणाम।
- हेपेटाइटिस बी, हेपेटाइटिस सी, या एचआईवी स्क्रीनिंग के परीक्षणों के सकारात्मक परिणाम।
- तीव्र संक्रामक रोग जो GNR-097/प्लेसीबो देने से 4 सप्ताह से भी कम समय पहले ठीक हो गए।
- जीएनआर-097/प्लेसबो देने से 3 महीने से कम पहले जीवित क्षीण टीके से टीकाकरण या जीएनआर-097/प्लेसबो देने से 4 हफ्ते से कम पहले किसी निष्क्रिय टीके से टीकाकरण।
- असामान्य प्रयोगशाला पैरामीटर:
- जीजीटी स्तर सामान्य की तीन ऊपरी सीमाओं से अधिक है;
- कुल बिलीरुबिन >50.0 μmol/L (गिल्बर्ट सिंड्रोम के पुष्ट निदान वाले रोगियों को छोड़कर);
- क्रिएटिनिन >160.0 μmol/L;
- हीमोग्लोबिन <80 या >180 ग्राम/लीटर;
- श्वेत रक्त कोशिका गिनती >18,500/μL;
- प्लेटलेट गिनती सामान्य की निचली सीमा से नीचे।
- एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड्स, एटलुरेन, वेक्टर कंस्ट्रक्शंस या सेल थेरेपी का उपयोग करके जीन थेरेपी लेने का इतिहास।
- सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर करने से 12 सप्ताह से कम समय पहले ग्लूकोकार्टिकोस्टेरॉइड्स के अलावा प्रतिरक्षादमनकारी दवाओं का उपयोग।
- सूचित सहमति प्रपत्र पर हस्ताक्षर करने से 6 महीने से कम समय पहले नैदानिक परीक्षणों में भागीदारी।
- प्रोटोकॉल आवश्यकताओं और/या परीक्षण प्रक्रियाओं का अनुपालन करने में रोगी और/या उनके माता-पिता/कानूनी अभिभावक की अनिच्छा या असमर्थता।
- अन्य बीमारियाँ या स्थितियाँ जो ऊपर सूचीबद्ध नहीं हैं, चिकित्सक अन्वेषक और/या प्रायोजक की राय में, सुरक्षा कारणों सहित, रोगी को परीक्षण में भाग लेने से रोकती हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: ऐलेना आई. ज़गोरुयको, एम.डी.
- टेलीफ़ोन: +7 (926) 344 84 48
- ईमेल: [email protected]
- नाम: ओक्साना ए. मार्कोवा, एम.डी.
- टेलीफोन: +7 (985)441 89 59
- ईमेल: [email protected]
स्थान
इस अध्ययन में 6 स्थान हैं
Belarus
Minsk, Belarus, 220053
सक्रिय रूप से भर्ती
Republican Scientific and Practical Center Mother and Child
Russia
Moscow, Russia, 117513
सक्रिय रूप से भर्ती
Russian Children's Clinical Hospital
Moscow, Russia, 119991
सक्रिय रूप से भर्ती
National Medical Research Center for Children
Moscow, Russia, 125412
सक्रिय रूप से भर्ती
Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical University
Saint Petersburg, Russia, 194100
सक्रिय रूप से भर्ती
Saint Petersburg State Pediatric Medical University
Yekaterinburg, Russia, 620149
सक्रिय रूप से भर्ती
Regional Children's Clinical Hospital
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT07673809यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।