NS Pharma एक्सॉन 44 चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण
इस अध्ययन के बारे में
निप्पॉन शिन्याकु डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित 4 से 15 वर्ष से कम आयु के चलने-फिरने वाले लड़कों के लिए चरण 2 नैदानिक परीक्षण में एनएस-089/एनसीएनपी-02, एक जांच एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी का मूल्यांकन कर रहा है। प्रतिभागियों को चयनित खुराक पर साप्ताहिक अंतःशिरा जलसेक प्राप्त होगा। दो-भाग के अध्ययन में लगभग 20 प्रतिभागी शामिल होंगे और उपचार की प्रभावकारिता, सुरक्षा, सहनशीलता और शरीर में दवा कैसे व्यवहार करती है, इसका आकलन करेंगे।
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-14 वर्ष
- चरण
- चरण 2
- प्रायोजक
- NS Pharma
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- डायस्ट्रोफिन जीन में डीएमडी उत्परिवर्तन की पुष्टि की गई है जो डायस्ट्रोफिन एमआरएनए रीडिंग फ्रेम को बहाल करने के लिए एक्सॉन 44 को छोड़ने के लिए उत्तरदायी है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-02-22
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2026-09-11
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2026-09-11
- नामांकन (अनुमानित)
- 20
- देश
- संयुक्त राज्यऑस्ट्रेलियाकनाडाजापानन्यूज़ीलैंडदक्षिण कोरियातुर्किये
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
कम से कम 3 महीने के लिए ग्लुकोकोर्तिकोइद की स्थिर खुराक और अध्ययन की अवधि के दौरान खुराक के स्थिर खुराक पर रहने की उम्मीद है।
समावेश मानदंड
- पुरुष ≥ 4 वर्ष और <15 वर्ष की आयु
- सहायक उपकरणों के बिना स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम
- <20 सेकंड में सहायता के बिना टीटीस्टैंड को पूरा करने की क्षमता
- अन्य समावेशन मानदंड लागू हो सकते हैं।
बहिष्करण मानदंड
- सूचित सहमति के समय शरीर का वजन <20 किलोग्राम है (केवल भाग 1 के लिए स्क्रीनिंग प्रतिभागियों पर लागू होता है)
- रोगसूचक कार्डियोमायोपैथी का प्रमाण
- अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 3 महीने के भीतर एनाबॉलिक स्टेरॉयड (जैसे, ऑक्सेंड्रोलोन) या रेस्वेराट्रोल या एडेनोसिन ट्राइफॉस्फेट युक्त उत्पादों के साथ वर्तमान या पिछला उपचार
- अध्ययन दवा की पहली खुराक से 3 महीने पहले या दवा के आधे जीवन के 5 गुना के भीतर, जो भी अधिक हो, किसी अन्य जांच दवा के साथ वर्तमान या पिछला उपचार
- अध्ययन दवा की पहली खुराक से 3 महीने पहले या अध्ययन अवधि के दौरान नियोजित सर्जरी
- पहले NS-089/NCNP-02 के एक इंटरवेंशनल अध्ययन में इलाज किया गया था
- आईपी की पहली खुराक से पहले 1 वर्ष के भीतर एक्सॉन स्किपिंग ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड प्राप्त करने के बाद
- अन्य बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: परीक्षण जानकारी
- टेलीफ़ोन: 1-866-677-6276
- ईमेल: ट्रायलइन्फो@nspharma.com
स्थान
इस अध्ययन में 25 स्थान हैं
United States
Colorado स्थान
Aurora, Colorado, United States, 80045
सक्रिय रूप से भर्ती
Children's Hospital Colorado
संपर्क: Hannah Kleiner
संपर्क ईमेल: [email protected]
Florida स्थान
Kissimmee, Florida, United States, 34746
सक्रिय रूप से भर्ती
Rare Disease Research, LLC - FL
संपर्क: Marcial Almaraz
संपर्क ईमेल: [email protected]
Georgia स्थान
Atlanta, Georgia, United States, 30329
सक्रिय रूप से भर्ती
Rare Disease Research
संपर्क: Julia Zhu
संपर्क ईमेल: [email protected]
Illinois स्थान
Chicago, Illinois, United States, 60611
सक्रिय रूप से भर्ती
Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
संपर्क: Raven Hill
संपर्क ईमेल: [email protected]
Kansas स्थान
Kansas City, Kansas, United States, 66160
सक्रिय रूप से भर्ती
University of Kansas Medical Center (KUMC)
संपर्क: Rebecca Clay
संपर्क ईमेल: [email protected]
Ohio स्थान
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
सक्रिय रूप से भर्ती
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
संपर्क: Angela Edmondson
संपर्क ईमेल: [email protected]
Pennsylvania स्थान
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
सक्रिय रूप से भर्ती
The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
संपर्क: Karen Monono
संपर्क ईमेल: [email protected]
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
सक्रिय रूप से भर्ती
University of Pittsburgh School of Medicine
संपर्क: Vibha Chauhan
संपर्क ईमेल: [email protected]
Texas स्थान
Dallas, Texas, United States, 75207
सक्रिय रूप से भर्ती
UT Southwestern/Children's Health
संपर्क: Deniece Winston
संपर्क ईमेल: [email protected]
Virginia स्थान
Richmond, Virginia, United States, 23298
सक्रिय रूप से भर्ती
Virginia Commonwealth University Health System
संपर्क: Andrea Jewell
संपर्क ईमेल: [email protected]
Australia
Western Australia स्थान
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
अभी भर्ती नहीं
Perth Children's Hospital
संपर्क: Jane Jones
संपर्क ईमेल: [email protected]
Canada
Alberta स्थान
Calgary, Alberta, Canada
अभी भर्ती नहीं
Alberta Children's Hospital
संपर्क: Julie Dao
संपर्क ईमेल: [email protected]
British Columbia स्थान
Vancouver, British Columbia, Canada
अभी भर्ती नहीं
British Columbia Children's Hospital
संपर्क: Gabe Massarotto
संपर्क ईमेल: [email protected]
Ontario स्थान
London, Ontario, Canada
सक्रिय रूप से भर्ती
London Health Sciences Centre
संपर्क: Rhiannon Hicks
संपर्क ईमेल: [email protected]
Japan
Fukui स्थान
Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
अभी भर्ती नहीं
Fukui Prefectural Hospital
Gifu-shi, Gifu स्थान
Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
सक्रिय रूप से भर्ती
National Hospital Organization Nagara Medical Center
संपर्क: Clinical Trial Management Office
संपर्क ईमेल: [email protected]
Osaka स्थान
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
अभी भर्ती नहीं
NHO Osaka Toneyama Medical Center
संपर्क: Clinical Trial Office
संपर्क ईमेल: [email protected]
Shiga स्थान
Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
अभी भर्ती नहीं
Shiga General Hospital
संपर्क: Children's Building
संपर्क ईमेल: [email protected]
Tokyo स्थान
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
अभी भर्ती नहीं
National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
अभी भर्ती नहीं
Starship Children's Hospital
संपर्क: Margaret Joppa
संपर्क ईमेल: [email protected]
South Korea
Gyeongsangnam स्थान
Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
अभी भर्ती नहीं
Pusan National University Yangsan Hospital
संपर्क: JaeYoon Kim
संपर्क ईमेल: [email protected]
Seoul, South Korea
अभी भर्ती नहीं
Seoul National University Hospital
संपर्क: Hyeon Ju Kwon
संपर्क ईमेल: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
अभी भर्ती नहीं
Ankara Bilkent City Hospital
संपर्क: Gozde Akgun
संपर्क ईमेल: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
अभी भर्ती नहीं
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
संपर्क: Onur Güner
संपर्क ईमेल: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
अभी भर्ती नहीं
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
संपर्क: Zeynep Erturk
संपर्क ईमेल: [email protected]
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT05996003और अध्ययन देखें
इस अध्ययन से जुड़े विषय
यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।