एन्ट्राडा थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 44 स्किपिंग एलिवेट-44 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-20 वर्ष
- चरण
- चरण 1/2
- प्रायोजक
- Entrada Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) का आनुवंशिक निदान और डायस्ट्रोफिन जीन में पैथोलॉजिकल वैरिएंट की पुष्टि की गई है जो एक केंद्रीय आनुवंशिक परामर्शदाता द्वारा समीक्षा के अनुसार 44 स्किपिंग को समाप्त करने में सक्षम है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2025-06-30
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-03-28
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-03-28
- नामांकन (अनुमानित)
- 24
- देश
- बेल्जियमइटलीस्पेनयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अभी उपलब्ध नहीं
समावेश मानदंड
- जांचकर्ता द्वारा निर्धारित किए गए अनुसार डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के साथ संगत नैदानिक लक्षणों के साथ जन्म के समय निर्दिष्ट पुरुष।
- भाग ए: 4-20 वर्ष की आयु, सम्मिलित।
- एंबुलेटरी स्थिति भाग ए: ऊपरी अंग के प्रदर्शन के साथ एंबुलेटरी v2.0 (पीयूएल 2.0) स्क्रीनिंग पर प्रोटोकॉल के अनुसार प्रवेश
- अन्वेषक द्वारा मूल्यांकन के अनुसार ऊतक बायोप्सी प्राप्त करने के लिए पर्याप्त मांसपेशी।
- अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।
बहिष्करण मानदंड
- कोई भी महत्वपूर्ण सहवर्ती चिकित्सा स्थिति जो प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का अनुपालन करने की क्षमता में हस्तक्षेप कर सकती है।
- अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर कोई गंभीर बीमारी है जो अध्ययन माप में हस्तक्षेप कर सकती है या प्रतिभागी की सुरक्षा को खतरे में डाल सकती है।
- निम्नलिखित दवाओं का उपयोग:
- किसी भी समय किसी भी एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के साथ पूर्व उपचार
- किसी भी समय किसी भी जीन थेरेपी से पूर्व उपचार
- एंटी-कोआगुलंट्स, एंटी-थ्रोम्बोटिक्स, या एंटी-प्लेटलेट एजेंटों का उपयोग
- इम्यूनोसप्रेसेन्ट्स का उपयोग (डीएमडी स्थितियों के लिए मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के अलावा)
- हिस्टोन डीएसेटाइलेज़ (एचडीएसी) अवरोधक लिया है या वर्तमान में ले रहा है, जिसमें Givinostat भी शामिल है (लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं है)
- प्रयोगशाला असामान्यताएं.
- दिन के समय वेंटिलेटर पर निर्भरता या ट्रेकियोस्टोमी के माध्यम से आक्रामक यांत्रिक वेंटिलेशन का कोई भी उपयोग।
- जांचकर्ता द्वारा असामान्य इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) रीडिंग को चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माना गया है, और/या स्क्रीनिंग के समय या पहले दिन अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले फ्रिडेरिसिया सुधार विधि (क्यूटीसीएफ) के साथ क्यूटी अंतराल 450 मिसे से अधिक है।
- पहली खुराक से 3 महीने पहले या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर कोई प्रायोगिक या जांच दवा आदि प्राप्त की हो।
- अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 14 स्थान हैं
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
सक्रिय रूप से भर्ती
University Hospital Gent
संपर्क: Nicolas Deconinck
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
सक्रिय रूप से भर्ती
UZ Leuven
संपर्क: Liesbeth De Waele
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
सक्रिय रूप से भर्ती
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
संपर्क: Aurore Daron
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
सक्रिय रूप से भर्ती
IRCCS Ospedale San Raffaele
संपर्क: Stefano Previtali
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0226435080
Milan, Italy, 20162
सक्रिय रूप से भर्ती
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
संपर्क: Emilio Albamonte
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
सक्रिय रूप से भर्ती
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
संपर्क: Adele D'Amico
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
सक्रिय रूप से भर्ती
Hospital Universitario Vall d'Hebron
संपर्क: David Gomez Andres
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
सक्रिय रूप से भर्ती
Hospital Sant Joan de Deu
संपर्क: Andres Nascimento
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
सक्रिय रूप से भर्ती
Leeds General Infirmary
संपर्क: Cristina Martos Lozano
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
सक्रिय रूप से भर्ती
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
संपर्क: Rajesh Madhu
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
सक्रिय रूप से भर्ती
Great Ormond Street Hospital for Children
संपर्क: Mariacristina Scoto
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
अभी भर्ती नहीं
Royal Manchester Children's Hospital
संपर्क: Gary McCullagh
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
सक्रिय रूप से भर्ती
Freeman Hospital
संपर्क: Michela Guglieri
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
सक्रिय रूप से भर्ती
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
संपर्क: Laurent Servais
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 07423213373
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT07037862यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।