एन्ट्राडा थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 44 स्किपिंग एलिवेट-44 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

अभी उपलब्ध नहीं

• जांचकर्ता द्वारा निर्धारित किए गए अनुसार डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के साथ संगत नैदानिक ​​लक्षणों के साथ जन्म के समय निर्दिष्ट पुरुष।
• भाग ए: 4-20 वर्ष की आयु, सम्मिलित।
• एंबुलेटरी स्थिति भाग ए: ऊपरी अंग के प्रदर्शन के साथ एंबुलेटरी v2.0 (पीयूएल 2.0) स्क्रीनिंग पर प्रोटोकॉल के अनुसार प्रवेश
• अन्वेषक द्वारा मूल्यांकन के अनुसार ऊतक बायोप्सी प्राप्त करने के लिए पर्याप्त मांसपेशी।
• अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।

• कोई भी महत्वपूर्ण सहवर्ती चिकित्सा स्थिति जो प्रोटोकॉल आवश्यकताओं का अनुपालन करने की क्षमता में हस्तक्षेप कर सकती है।
• अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 4 सप्ताह के भीतर कोई गंभीर बीमारी है जो अध्ययन माप में हस्तक्षेप कर सकती है या प्रतिभागी की सुरक्षा को खतरे में डाल सकती है।
• निम्नलिखित दवाओं का उपयोग:
• किसी भी समय किसी भी एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के साथ पूर्व उपचार
• किसी भी समय किसी भी जीन थेरेपी से पूर्व उपचार
• एंटी-कोआगुलंट्स, एंटी-थ्रोम्बोटिक्स, या एंटी-प्लेटलेट एजेंटों का उपयोग
• इम्यूनोसप्रेसेन्ट्स का उपयोग (डीएमडी स्थितियों के लिए मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स के अलावा)
• हिस्टोन डीएसेटाइलेज़ (एचडीएसी) अवरोधक लिया है या वर्तमान में ले रहा है, जिसमें Givinostat भी शामिल है (लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं है)
• प्रयोगशाला असामान्यताएं.
• दिन के समय वेंटिलेटर पर निर्भरता या ट्रेकियोस्टोमी के माध्यम से आक्रामक यांत्रिक वेंटिलेशन का कोई भी उपयोग।
• जांचकर्ता द्वारा असामान्य इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) रीडिंग को चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माना गया है, और/या स्क्रीनिंग के समय या पहले दिन अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले फ्रिडेरिसिया सुधार विधि (क्यूटीसीएफ) के साथ क्यूटी अंतराल 450 मिसे से अधिक है।
• पहली खुराक से 3 महीने पहले या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर कोई प्रायोगिक या जांच दवा आदि प्राप्त की हो।
• अन्य प्रोटोकॉल-परिभाषित मानदंड लागू होते हैं।

अभी उपलब्ध नहीं