सॉलिड बायोसाइंसेज SGT-003 जीन थेरेपी चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण

अध्ययन में प्रवेश करने से पहले कम से कम 6 महीने के लिए कम से कम 0.5 मिलीग्राम/किलो/दिन प्रेडनिसोन या 0.75 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम प्रति दिन (मिलीग्राम/किग्रा/दिन) डिफ्लैज़ाकोर्ट के स्थिर दैनिक मौखिक आहार पर, नैदानिक ​​​​अभ्यास के अनुसार वजन-आधारित खुराक संशोधन की अनुमति मिलती है।

• प्रतिभागी चल-फिर रहा है.
• एडेनो-संबंधित वायरस के खिलाफ एंटीबॉडी के लिए नकारात्मक।
• 10 मीटर वॉक/रन टाइम मानदंड को पूरा करें।
• लापरवाह मानदंडों से ऊपर उठने का समय पूरा करें।
• प्रतिभागी का वजन ≤50 किलोग्राम है।

• किसी अनुमोदित या जांचात्मक जीन स्थानांतरण दवा या जीन संपादन थेरेपी के साथ वर्तमान या पूर्व उपचार।
• नामांकन से पहले 6 महीने या 5 आधे जीवन के भीतर, जो भी अधिक हो, किसी भी संकेत के लिए वेमोरोलोन, Givinostat, अनुमोदित या जांच डिस्ट्रोफिन- या रोग-संशोधित दवाओं (जैसे कि एटेप्लिरसन, गोलोडिरसन, कैसिमर्सन, विल्टोलार्सन और एटलुरेन) या किसी अन्य जांच दवा का एक्सपोजर।
• डीएमडी का स्थापित नैदानिक ​​​​निदान जो किसी भी विलोपन संस्करण या वेरिएंट से जुड़ा हुआ है, जो एक्सॉन 1 से 11, एक्सॉन 42 से 45, या एक्सॉन 57 से 69 को व्यक्त नहीं करता है, जिसमें डीएमडी जीन भी शामिल है, जैसा कि आनुवंशिक रिपोर्ट द्वारा प्रलेखित किया गया है।