ड्यूचेन के लिए सेवसेमटेन (ईडीजी-5506) चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-9 वर्ष
- चरण
- चरण 2
- प्रायोजक
- Edgewise Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार
- वेरिएंट आवश्यकता
- ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के अनुरूप डीएमडी जीन और फेनोटाइप पर एक प्रलेखित उत्परिवर्तन।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2022-10-24
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-01
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-01
- नामांकन (अनुमानित)
- 76
- देश
- संयुक्त राज्य
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
- बेसलाइन विजिट से कम से कम 6 महीने पहले कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर खुराक पर 4-9 वर्ष की आयु।
- 4-7 वर्ष की आयु के लोगों ने बेसलाइन दौरे से पहले 6 महीने के भीतर कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स नहीं लिया।
समावेश मानदंड
- पीठ के बल खड़े होकर स्टैंड को ≤ 10 सेकंड में पूरा करने में सक्षम और स्क्रीनिंग विजिट पर 4-सीढ़ियां चढ़ने में <10 सेकंड में सक्षम।
- स्क्रीनिंग विजिट के समय शरीर का वजन 15 किलोग्राम से अधिक या उसके बराबर हो।
बहिष्करण मानदंड
- चिकित्सा इतिहास या चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण शारीरिक परीक्षा/प्रयोगशाला परिणाम, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को अध्ययन के लिए अनुपयुक्त बना देगा। इसमें शिरापरक पहुंच शामिल है जो बार-बार रक्त परीक्षण की सुविधा प्रदान करना बहुत कठिन होगा।
- स्क्रीनिंग विज़िट में उन प्रतिभागियों के लिए एक मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता <60% की भविष्यवाणी की गई, जो स्क्रीनिंग के समय> 8 वर्ष के हैं।
- कार्डिएक इकोकार्डियोग्राफी में स्क्रीनिंग विजिट के दौरान बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन <45% दिखाया गया है।
- वर्तमान अध्ययन में स्क्रीनिंग विजिट के 30 दिनों या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर एक जांच दवा की प्राप्ति।
- स्क्रीनिंग विजिट से पहले 1 वर्ष से कम की उपचार अवधि के साथ अनुमोदित एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी की एक स्थिर खुराक की प्राप्ति।
संपर्क और स्थान
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संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 14 स्थान हैं
United States
Arkansas स्थान
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California स्थान
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Colorado स्थान
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Florida स्थान
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Georgia स्थान
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Iowa स्थान
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Kansas स्थान
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Maryland स्थान
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Massachusetts स्थान
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Missouri स्थान
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Ohio स्थान
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Texas स्थान
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT05540860यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।