ड्यूचेन के लिए सेवसेमटेन (ईडीजी-5506) चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण

• बेसलाइन विजिट से कम से कम 6 महीने पहले कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर खुराक पर 4-9 वर्ष की आयु।
• 4-7 वर्ष की आयु के लोगों ने बेसलाइन दौरे से पहले 6 महीने के भीतर कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स नहीं लिया।

• पीठ के बल खड़े होकर स्टैंड को ≤ 10 सेकंड में पूरा करने में सक्षम और स्क्रीनिंग विजिट पर 4-सीढ़ियां चढ़ने में <10 सेकंड में सक्षम।
• स्क्रीनिंग विजिट के समय शरीर का वजन 15 किलोग्राम से अधिक या उसके बराबर हो।

• चिकित्सा इतिहास या चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण शारीरिक परीक्षा/प्रयोगशाला परिणाम, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को अध्ययन के लिए अनुपयुक्त बना देगा। इसमें शिरापरक पहुंच शामिल है जो बार-बार रक्त परीक्षण की सुविधा प्रदान करना बहुत कठिन होगा।
• स्क्रीनिंग विज़िट में उन प्रतिभागियों के लिए एक मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता <60% की भविष्यवाणी की गई, जो स्क्रीनिंग के समय> 8 वर्ष के हैं।
• कार्डिएक इकोकार्डियोग्राफी में स्क्रीनिंग विजिट के दौरान बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन <45% दिखाया गया है।
• वर्तमान अध्ययन में स्क्रीनिंग विजिट के 30 दिनों या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर एक जांच दवा की प्राप्ति।
• स्क्रीनिंग विजिट से पहले 1 वर्ष से कम की उपचार अवधि के साथ अनुमोदित एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी की एक स्थिर खुराक की प्राप्ति।

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