एलेविडिस ENVOL चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण

डीएमडी के उपचार के रूप में नियमित मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड प्राप्त करना या बेसलाइन के 1 वर्ष के भीतर डीएमडी के उपचार के रूप में मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड प्राप्त करने की योजना बनाना

• समूह ए: >=3 वर्ष की आयु से <4 वर्ष की आयु तक
• समूह बी: >=2 वर्ष की आयु से <3 वर्ष की आयु तक
• आयु-उपयुक्त मोटर मूल्यांकन परीक्षण में सहयोग करने में सक्षम
• एक्सॉन 18 और 79 के बीच मौजूद एक रोगजनक फ्रेमशिफ्ट उत्परिवर्तन या समयपूर्व स्टॉप कोडन (समावेशी)

• प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट समय सीमा के भीतर जीन थेरेपी, जांच दवा, या डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किए गए किसी भी उपचार का एक्सपोजर
• प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार, पुनः संयोजक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस सीरोटाइप rh74 (rAArh74) एंटीबॉडी टाइटर्स ऊंचे हैं
• किसी अन्य चिकित्सीय रूप से महत्वपूर्ण बीमारी, चिकित्सीय स्थिति या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता की उपस्थिति जो जांचकर्ता की राय में जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करती है
• चिकित्सीय स्थिति या विकट परिस्थिति, जो अन्वेषक की राय में, प्रोटोकॉल के आवश्यक परीक्षण या प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की प्रतिभागी की क्षमता से समझौता कर सकती है, या प्रतिभागी की भलाई या सुरक्षा, या नैदानिक ​​​​व्याख्यात्मकता से समझौता कर सकती है।