एलेविडिस डेलैंडिस्ट्रोजीन मोक्सेपरवोवेक ENDEAVOR चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण

केवल समूह 1, 2, 3, 5, 7 और 8: स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह के लिए मौखिक ग्लुकोकोर्टिकोइड्स के बराबर स्थिर खुराक और अध्ययन के पहले वर्ष के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।

• समूह 1-8 के लिए: दस्तावेज़ीकृत नैदानिक ​​निष्कर्षों और पूर्व आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक निश्चित निदान है।
• समूह 8: स्क्रीनिंग के समय प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी, स्क्रीनिंग विजिट पर प्रदर्शन ऊपरी अंग (पीयूएल) प्रविष्टि आइटम स्कोर ≥3 है और स्क्रीनिंग के समय कुल पीयूएल स्कोर ≥20 और ≤40 है।
• केवल समूह 1, 2, 3, 5, 7 और 8: स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 12 सप्ताह के लिए मौखिक ग्लुकोकोर्टिकोइड्स के बराबर स्थिर खुराक और अध्ययन के पहले वर्ष के दौरान खुराक स्थिर रहने की उम्मीद है (वजन में परिवर्तन को समायोजित करने के लिए संशोधनों को छोड़कर)।
• समूह 1: चल-फिर सकता है, और स्क्रीनिंग के समय आयु 4 से <8 वर्ष है।
• समूह 2: चल-फिर सकता है, और स्क्रीनिंग के समय आयु 8 से <18 वर्ष है।
• समूह 3: स्क्रीनिंग के समय प्रोटोकॉल निर्दिष्ट मानदंड के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी।
• समूह 4: चल-फिर सकता है और स्क्रीनिंग के समय उसकी उम्र ≥3 से <4 वर्ष है।
• समूह 5ए: चलने-फिरने लायक है और स्क्रीनिंग विजिट के समय फर्श से उठने का समय ≥4 से <9 वर्ष है और ≤7 सेकंड है।
• समूह 5बी: स्क्रीनिंग के समय प्रोटोकॉल निर्दिष्ट मानदंड के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी।
• समूह 6: चल-फिर सकता है, और स्क्रीनिंग के समय आयु 2 से <3 वर्ष है।
• समूह 7: स्क्रीनिंग के समय प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी।
• समूह 4 और 6: अन्वेषक की राय में, उन्हें अभी तक अपने डीएमडी के इलाज के लिए क्रोनिक स्टेरॉयड के उपयोग की आवश्यकता नहीं है, और स्क्रीनिंग के समय स्टेरॉयड प्राप्त नहीं कर रहे हैं।
• आनुवंशिक उत्परिवर्तन समावेशन मानदंड समूह के अनुसार अलग-अलग होते हैं।

• समूह 8: कोई भी जटिल कारक जो Sirolimus या इसके किसी भी अंश के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता सहित मौखिक Sirolimus के उपयोग को रोक सकता है।
• सहवर्ती बीमारी, स्व-प्रतिरक्षित रोग, दीर्घकालिक दवा उपचार, और/या संज्ञानात्मक विलंब/हानि है जो जांचकर्ता की राय में जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करता है।
• प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट समय सीमा के भीतर जीन थेरेपी, जांच दवा, या डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के लिए डिज़ाइन किए गए किसी भी उपचार का एक्सपोजर।
• प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट नैदानिक ​​मूल्यांकन या प्रयोगशाला परीक्षणों में असामान्यता।