डचेन के लिए शिशु कॉर्टिकोस्टेरॉइड चरण 4 क्लिनिकल परीक्षण

यह नैदानिक ​​अध्ययन मूल्यांकन करेगा कि क्या मौखिक प्रेडनिसोलोन की कम खुराक (5 मिलीग्राम/किग्रा/सप्ताह) 1-30 महीने की उम्र के डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) वाले शिशुओं और युवा लड़कों में उच्च खुराक के समान प्रभावी ढंग से मोटर फ़ंक्शन को संरक्षित कर सकती है। शोधकर्ता दो साल तक प्रतिभागियों का अनुसरण करेंगे, बेले-4 और जीआरओ सहित मानकीकृत परीक्षणों का उपयोग करके सकल मोटर विकास का आकलन करेंगे। अध्ययन में यह भी जांच की जाएगी कि क्या कम खुराक से दुष्प्रभाव, विशेषकर अत्यधिक वजन बढ़ना कम हो जाता है।

उम्र

0-3 वर्ष

चरण

चरण 4

प्रायोजक

Nationwide Children's Hospital

चिकित्सीय दृष्टिकोण

सूजन कम करना

वेरिएंट आवश्यकता

डीएमडी का स्थापित नैदानिक ​​निदान और डीएमडी फेनोटाइप के डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन की भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया।

पात्र लिंग

पुरुष

चलने की क्षमता

चलने में सक्षम

अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)

2021-04-30

प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)

2026-08

अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)

2026-12

नामांकन (अनुमानित)

26

देश

🇺🇸संयुक्त राज्य