सेवसेमटेन (ईडीजी-5506) जीन थेरेपी के बाद डचेन के लिए फॉक्स क्लिनिकल परीक्षण

सक्रिय, भर्ती नहींचरण 2मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार

अध्ययन अवलोकन

उम्र: 6-17 वर्ष
चरण: चरण 2
प्रायोजक: Edgewise Therapeutics
चिकित्सीय दृष्टिकोण: मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी जीन और डीएमडी के अनुरूप फेनोटाइप पर एक दस्तावेजी उत्परिवर्तन के साथ 6 से 17 वर्ष की आयु। एएवी-आधारित जीन थेरेपी की पूर्व प्राप्ति (जीन थेरेपी प्रशासन की दस्तावेजी प्राप्ति के ≥ 2 वर्ष बाद या यादृच्छिक अध्ययन में यादृच्छिकीकरण के ≥ 3 वर्ष बाद)।
पात्र लिंग: पुरुष
चलने की क्षमता: चलने में सक्षम
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक): 2024-03-22
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2027-03
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2027-03
नामांकन (अनुमानित): 43
देश: संयुक्त राज्य

स्टेरॉयड उपयोग

बेसलाइन विजिट से कम से कम 6 महीने पहले कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर खुराक के साथ उपचार।

समावेश मानदंड

स्क्रीनिंग विजिट पर ≤ 8 सेकंड में पीठ के बल खड़े होने को पूरा करने में सक्षम और स्क्रीनिंग विजिट पर <10 सेकंड में 4-सीढ़ियां चढ़ने में सक्षम।
स्क्रीनिंग विजिट पर शरीर का वजन ≥ 15 किलो।

बहिष्करण मानदंड

चिकित्सा इतिहास या चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण शारीरिक परीक्षा/प्रयोगशाला परिणाम, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को अध्ययन के लिए अनुपयुक्त बना देगा। इसमें शिरापरक पहुंच शामिल है जिससे बार-बार रक्त के नमूने लेने की सुविधा प्रदान करना बहुत मुश्किल होगा।
स्क्रीनिंग विजिट कार्डियक इकोकार्डियोग्राफी में बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (एलवीईएफ) <40% दिखाया गया है।
वर्तमान अध्ययन में स्क्रीनिंग विजिट के 30 दिनों या 5 आधे जीवन (जो भी अधिक हो) के भीतर एक जांच दवा (समावेशन मानदंड के अनुसार एएवी-आधारित जीन थेरेपी के अलावा) की प्राप्ति।
स्क्रीनिंग विजिट से पहले 6 महीने के भीतर एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी की प्राप्ति।

संपर्क जानकारी

यह अनुभाग उन लोगों के संपर्क विवरण प्रदान करता है जो इस अध्ययन में शामिल होने के बारे में प्रश्नों के उत्तर दे सकते हैं

अभी उपलब्ध नहीं

क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री

NCT ID

NCT06100887

और जानें

यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।