डचेन के लिए आरएजी-18 प्रारंभिक चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण

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• मानव उपयोग के लिए फार्मास्यूटिकल्स के लिए तकनीकी आवश्यकताओं के सामंजस्य के लिए अंतर्राष्ट्रीय परिषद - अच्छा नैदानिक ​​​​अभ्यास (आईसीएच-जीसीपी) दिशानिर्देश और स्थानीय/राष्ट्रीय और/या संस्थागत समीक्षा बोर्ड (आईआरबी)/स्वतंत्र आचार समिति (आईईसी) आवश्यकताओं के अनुसार, प्रतिभागी और/या उनके कानूनी अभिभावक ने लिखित सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर किए हैं।
• अध्ययन प्रोटोकॉल द्वारा आवश्यक परीक्षाओं से गुजरने में सक्षम, जैसे मांसपेशी बायोप्सी, चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई), और मोटर और फुफ्फुसीय कार्य के लिए परीक्षण।
• रोग-संबंधी कोई भी सहवर्ती दवाएँ अध्ययन की आवश्यकताओं के अनुरूप होनी चाहिए।

• डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए पूर्व उपचार, भले ही दवा का विपणन किया गया हो या नहीं।
• बॉडी मास इंडेक्स (बीएमआई) > 22 किग्रा/वर्ग मीटर या शरीर का वजन ≥ 50 किग्रा।
• प्रोटोकॉल द्वारा आवश्यक मोटर फ़ंक्शन परीक्षणों को पूरा करने में असमर्थ, जिनमें शामिल हैं: नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (NSAA), खड़े होने का समय (TTSTAND), 4-सीढ़ी चढ़ना (4SCV), और 6-मिनट वॉक टेस्ट (6MWT)।
• निम्नलिखित सीमाओं के भीतर स्क्रीनिंग पर हृदय कार्य:
• कार्डिएक मैग्नेटिक रेजोनेंस (सीएमआर) द्वारा मापा गया लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (एलवीईएफ) <55%।
• स्क्रीनिंग के समय फ्राइडेरिसिया फॉर्मूला (क्यूटीसीएफ)> 450 एमएस का उपयोग करके क्यूटी अंतराल को ठीक किया जाता है, या टॉरसेड्स डी पॉइंट्स के लिए अतिरिक्त जोखिम कारक होते हैं।
• निम्नलिखित सीमाओं के भीतर स्क्रीनिंग में हेमेटोलॉजी और इलेक्ट्रोलाइट पैरामीटर:
• प्लेटलेट्स <100,000/μL।
• हीमोग्लोबिन <12 ग्राम/डीएल।
• पूर्ण न्यूट्रोफिल गणना <1500/μL।
• डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के रोगियों के लिए चिकित्सकीय रूप से स्वीकार्य सीमा से बाहर कोई भी सीरम कैल्शियम, पोटेशियम, सोडियम, मैग्नीशियम या फास्फोरस का स्तर।
• अंतर्राष्ट्रीय सामान्यीकृत अनुपात (आईएनआर), प्रोथ्रोम्बिन समय (पीटी), आंशिक थ्रोम्बोप्लास्टिन समय (पीटीटी), सक्रिय आंशिक थ्रोम्बोप्लास्टिन समय (एपीटीटी), या सामान्य सीमा के बाहर फाइब्रिनोजेन।
• पहली खुराक से पहले 28 दिनों के भीतर असामान्य संकेतकों के साथ, यकृत समारोह को प्रभावित करने वाली चिकित्सीय स्थितियों का इतिहास।
• गंभीर हृदय, गुर्दे, या श्वसन संबंधी रोग, या अन्य गंभीर जटिलताओं की उपस्थिति।
• अध्ययन दवा या उसके किसी भी घटक, या चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) कंट्रास्ट एजेंटों से एलर्जी।
• अध्ययन दवा की पहली खुराक से पहले 28 दिनों के भीतर एक जीवित (क्षीण) टीके की प्राप्ति।
• अध्ययन दवा की पहली खुराक से 28 दिन पहले से लेकर अध्ययन के अंत तक किसी भी अन्य जांच दवा का उपयोग, चाहे वह डीएमडी के लिए हो या नहीं।
• कोई भी कारण, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को अध्ययन में पूरी तरह से भाग लेने और पूरा करने से रोकेगा, जिसमें अध्ययन प्रक्रियाओं या उपचार का पालन करने में असमर्थता, और अन्य प्रासंगिक चिकित्सा या मानसिक स्वास्थ्य स्थितियां शामिल हैं।
• एक गंभीर सहवर्ती स्थिति या बीमारी की उपस्थिति, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को अनुचित जोखिम में डाल देगी या अध्ययन में हस्तक्षेप करेगी, जिसमें निम्न शामिल हैं: ज्ञात मध्यम या गंभीर लगातार अस्थमा, पिछले 2 वर्षों में अस्थमा का इतिहास, या वर्तमान में किसी भी वर्गीकरण का अनियंत्रित अस्थमा (नोट: वर्तमान में नियंत्रित आंतरायिक अस्थमा या नियंत्रित हल्के लगातार अस्थमा वाले प्रतिभागियों को नामांकन करने की अनुमति है); पर्याप्त रक्त ऑक्सीजन संतृप्ति बनाए रखने के लिए ऑक्सीजन थेरेपी की आवश्यकता; सूचित सहमति फॉर्म (आईसीएफ) पर हस्ताक्षर करने से पहले 6 महीने के भीतर क्रॉनिक ऑब्सट्रक्टिव पल्मोनरी डिजीज (सीओपीडी) का इतिहास।
• जैसा कि अन्वेषक द्वारा आंका गया है, प्रतिभागी को एक अस्थिर प्रणालीगत बीमारी है, जिसमें दवा की आवश्यकता वाले गंभीर यकृत, गुर्दे, श्वसन या चयापचय संबंधी रोग शामिल हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं।
• कोई अन्य अनिर्दिष्ट कारण, जो अन्वेषक की राय में, प्रतिभागी को नामांकन के लिए अनुपयुक्त बनाता है।

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