एम्बुलेटरी डचेन रोगियों के लिए SAT-3247 चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण

स्क्रीनिंग विजिट से 3 महीने पहले और परीक्षण की अवधि के लिए देखभाल के मानक के अनुसार प्रणालीगत ग्लुकोकोर्टिकोइड्स (यानी, प्रेडनिसोलोन, डिफ्लैज़ाकोर्ट, या वेमोरोलोन) की स्थिर खुराक। जिन मरीजों को ग्लूकोकार्टिकोस्टेरॉयड नहीं मिल रहा है, वे भी स्क्रीनिंग विजिट से ≥ 3 महीने पहले रोक दिए जाने पर पात्र हैं।

• स्क्रीनिंग विजिट से 1 महीने पहले और परीक्षण की अवधि के लिए सहायक देखभाल के लिए एसीई इनहिबिटर, β-ब्लॉकर्स और मूत्रवर्धक (ग्लूकोकोर्टिकोस्टेरॉइड्स को छोड़कर) और ओवर-द-काउंटर दवाएं और/या हर्बल सप्लीमेंट सहित डॉक्टर के पर्चे वाली दवाओं की स्थिर खुराक।
• जिन प्रतिभागियों को स्क्रीनिंग से 18 महीने पहले पूर्व क्लिनिकल परीक्षण में या व्यावसायिक सेटिंग में डेलैंडिस्ट्रोजन मोक्सेपारवोवेक (ब्रांड नाम एलेविडिस) प्राप्त हुआ है, जिनकी मांसपेशी फ़ंक्शन परीक्षण स्थिर हो गई है या स्क्रीनिंग से 3 महीने पहले गिरावट देखी गई है, जैसा कि अन्वेषक द्वारा निर्धारित किया गया है और चार्ट नोट्स में दर्ज किया गया है, वे पात्र होंगे।
• जिन प्रतिभागियों को स्क्रीनिंग से 6 महीने पहले एक एक्सॉन स्किपर प्राप्त हुआ है, जिनकी मांसपेशी फ़ंक्शन परीक्षणों ने स्क्रीनिंग से 3 महीने पहले स्थिर या गिरावट का प्रदर्शन किया है, जैसा कि अन्वेषक द्वारा निर्धारित किया गया है और चार्ट नोट्स में दर्ज किया गया है, वे पात्र होंगे।
• स्क्रीनिंग विजिट से पहले कम से कम 18 महीने या उससे अधिक समय तक Givinostat (ब्रांड नाम डुवीज़ैट) की स्थिर खुराक प्राप्त करने वाले प्रतिभागी पात्र होंगे। जिन प्रतिभागियों ने Givinostat को सहन करने में असमर्थ हैं, जिन्होंने 18 महीने से पहले उपचार बंद कर दिया है, वे नामांकन के लिए पात्र हैं यदि अंतिम खुराक की तारीख स्क्रीनिंग तिथि से ≥ 30 दिन है। अध्ययन प्रवेश मानदंडों को पूरा करने के लिए, यदि सहन किया जाता है, तो Givinostat को बंद नहीं किया जाना चाहिए।
• जिन प्रतिभागियों ने स्क्रीनिंग विजिट से 24 महीने पहले एक जांच जीन थेरेपी उत्पाद (डेलैंडिस्ट्रोजन मोक्सेपरवोवेक के अलावा) के साथ पूर्व उपचार प्राप्त किया है।
• यदि भौतिक चिकित्सा/शक्ति प्रशिक्षण कार्यक्रम में भाग ले रहे हैं, तो स्क्रीनिंग विजिट से पहले और परीक्षण की अवधि के लिए ≥ 2 महीने तक स्थिर रहना चाहिए।

• चलने-फिरने वाले रोगियों को ≤ 12 महीने के भीतर चलने-फिरने में हानि का अनुभव होने की उम्मीद है।
• जिन प्रतिभागियों के लिए एमआरआई या खुली मांसपेशी बायोप्सी वर्जित है।
• स्क्रीनिंग विजिट में महत्वपूर्ण हेपेटिक डिसफंक्शन के साक्ष्य, जिसे GLDH > सामान्य की 2X ऊपरी सीमा (ULN) के रूप में परिभाषित किया गया है।
• कार्डियक मूल्यांकन (इकोकार्डियोग्राम या एमआरआई) की स्क्रीनिंग या रोगसूचक कार्डियोमायोपैथी के साक्ष्य पर 50% से कम के बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश के रूप में परिभाषित हृदय समारोह में गड़बड़ी।
• स्क्रीनिंग विजिट में एक मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता <60% की भविष्यवाणी की गई थी।
• किसी चिकित्सीय हस्तक्षेप के लिए किसी अन्य चिकित्सीय नैदानिक ​​परीक्षण या अनुवर्ती अध्ययन में निरंतर भागीदारी
• अंगूर का रस या अंगूर युक्त उत्पादों का सेवन
• अन्वेषक की राय में, गंभीर व्यवहार संबंधी या संज्ञानात्मक समस्याएं जो अध्ययन में भागीदारी को रोकती हैं।
• अतिरिक्त प्रवेश मानदंड की समीक्षा क्लिनिकल साइट अन्वेषक के साथ की जाएगी।