Deramiocel (CAP-1002) डचेन के लिए HOPE-2-OLE क्लिनिकल परीक्षण

इस अध्ययन के बारे में
कैप्रीकोर थेरेप्यूटिक्स डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) वाले लोगों के लिए चरण 2 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन में डेरामियोसेल (सीएपी-1002) का मूल्यांकन कर रहा है, जिन्होंने HOPE-2 परीक्षण पूरा किया है। प्रतिभागियों को लगभग पांच वर्षों तक हर तीन महीने में अंतःशिरा जलसेक प्राप्त होगा, जिसमें दीर्घकालिक विस्तार में उपचार संभव होगा। शोधकर्ता उपचार की दीर्घकालिक सुरक्षा और शारीरिक कार्य सहित संभावित लाभों की निगरानी करेंगे। जलसेक एक बाह्य रोगी सेटिंग में होता है, जिसके बाद कम से कम दो घंटे का अवलोकन किया जाता है।
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 10 वर्ष और उससे अधिक
- चरण
- चरण 2
- प्रायोजक
- Capricor
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार
- वेरिएंट आवश्यकता
- HOPE-2 परीक्षण में नामांकन का दस्तावेजीकरण और 12 महीने तक परीक्षण अनुवर्ती कार्रवाई पूरी करना।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2020-08-05
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2022-02-16
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2026-05
- नामांकन (अनुमानित)
- 13
- देश
- संयुक्त राज्य
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अभी उपलब्ध नहीं
समावेश मानदंड
- यदि आयु 18 वर्ष से कम है तो परीक्षण में भाग लेने के लिए सूचित सहमति प्रदान करने के इच्छुक और सक्षम हैं, और 18 वर्ष से कम होने पर माता-पिता या अभिभावक की सूचित सहमति प्रदान करने में सक्षम हैं।
- अन्वेषक के निर्णय में अंतःशिरा Deramiocel (सीएपी-1002) जलसेक के लिए पर्याप्त शिरापरक पहुंच
- अन्वेषक द्वारा परीक्षण की आवश्यकताओं का अनुपालन करने के इच्छुक और सक्षम के रूप में मूल्यांकन किया गया
बहिष्करण मानदंड
- नियोजित प्रथम जलसेक के बाद अगले 12 महीनों में नियोजित या संभावित बड़ी सर्जरी
- अन्वेषक के निर्णय में निकट अवधि के श्वसन विघटन का जोखिम, या सीरम बाइकार्बोनेट ≥ 29 mmol/L द्वारा परिभाषित गैर-इनवेसिव वेंटिलेटर समर्थन की शुरुआत की आवश्यकता है।
- गैर डीएमडी से संबंधित पुरानी श्वसन बीमारी का इतिहास, जिसमें अस्थमा, ब्रोंकाइटिस और तपेदिक शामिल हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं
- प्रथम जलसेक से 60 दिनों के भीतर तीव्र श्वसन संबंधी बीमारी
- डाइमिथाइल सल्फ़ोक्साइड (डीएमएसओ) या गोजातीय उत्पादों के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता
- एक जांच उत्पाद के साथ उपचार ≤ पहले जलसेक से 6 महीने पहले
- नशीली दवाओं या अल्कोहल का इतिहास, या वर्तमान उपयोग, जो परीक्षण में भागीदारी के अनुपालन की क्षमता को ख़राब कर सकता है
- अन्वेषक के निर्णय में, किसी भी कारण से जांच योजना और अनुवर्ती यात्रा कार्यक्रम का अनुपालन करने में असमर्थता
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 5 स्थान हैं
United States
California स्थान
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
Colorado स्थान
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Missouri स्थान
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University
Ohio स्थान
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Wisconsin स्थान
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Children's Hospital Wisconsin
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT04428476और अध्ययन देखें
इस अध्ययन से जुड़े विषय
यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।