एलेविडीज़ ENDURE ऑब्जर्वेशनल क्लिनिकल ट्रायल
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4 वर्ष और उससे अधिक
- चरण
- अवलोकनात्मक
- प्रायोजक
- Sarepta Therapeutics
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- नैदानिक निष्कर्षों के दस्तावेज़ीकरण और नैदानिक नैदानिक आनुवंशिक परीक्षण का उपयोग करके पूर्व पुष्टिकारक आनुवंशिक परीक्षण के आधार पर डीएमडी का एक स्थापित नैदानिक निदान है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-02-07
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2029-12-31
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2038-12-31
- नामांकन (अनुमानित)
- 500
- देश
- संयुक्त राज्य
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
वर्तमान में इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय क्रोनिक ग्लुकोकोर्तिकोइद थेरेपी शुरू करने के लिए निर्धारित किया गया है।
समावेश मानदंड
- ELEVDYS-उपचारित प्रतिभागियों के लिए (समूह 1a, 1b, और 1c):
- जलसेक के समय आयु कम से कम 4 वर्ष होनी चाहिए
- क्या या तो: a) इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय नियमित नैदानिक अभ्यास में पिछले 30 दिनों के भीतर ELEVDYS शुरू कर दिया है या शुरू कर दिया है, या b) नियमित नैदानिक अभ्यास में ELEVDYS प्रशासित किया गया था और प्रति प्रायोजक अनुमोदन के अनुसार अवलोकन अध्ययन में प्रवेश के लिए आवश्यक न्यूनतम डेटासेट है
- देखभाल तुलनित्रों के मानक के लिए (समूह 2):
- नामांकन के समय आयु कम से कम 4 वर्ष होनी चाहिए
- इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय डीएमडी जीन थेरेपी के संपर्क में नहीं है
बहिष्करण मानदंड
- डीएमडी जीन में एक्सॉन 8 और/या एक्सॉन 9 का कोई विलोपन है।
- वर्तमान में इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय किसी भी डीएमडी इंटरवेंशनल अध्ययन में भाग ले रहा है।
- कोहोर्ट 1सी (Elevidys रेट्रोस्पेक्टिवली ट्रीटेड कोहोर्ट) के लिए वर्णित के अलावा डीएमडी जीन थेरेपी का कोई पूर्व जोखिम है।
- कोई चिकित्सीय स्थिति या जटिल परिस्थितियाँ हैं (उदाहरण के लिए, गतिशीलता के लिए पूर्व दर्दनाक सीमा या महत्वपूर्ण व्यवहारिक सहरुग्णता) जो, अन्वेषक की राय में, समझौता कर सकती है:
- प्रोटोकॉल-आवश्यक प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की प्रतिभागी की क्षमता,
- प्रतिभागी की भलाई या सुरक्षा, और/या
- प्रतिभागी से एकत्र किए गए डेटा की नैदानिक व्याख्या।
- अन्य समावेशन/बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
स्थान
इस अध्ययन में 25 स्थान हैं
United States
Arkansas स्थान
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
California स्थान
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles - PIN
Colorado स्थान
Aurora, Colorado, United States, 80045
University of Colorado - PPDS
Connecticut स्थान
Hartford, Connecticut, United States, 06106
Connecticut Children's Medical Center - Hartford
District of Columbia स्थान
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Children's National Medical Center
Florida स्थान
Miami, Florida, United States, 33155
Nicklaus Children's Hospital
Orlando, Florida, United States, 32827
Nemours Children's Hospital - Orlando
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
All Children's Research Institute, Inc
Illinois स्थान
Chicago, Illinois, United States, 60611-2991
Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
Indiana स्थान
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Indiana Clinical and Translational Science Institute
Kansas स्थान
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Michigan स्थान
Ann Arbor, Michigan, United States, 48109
University of Michigan
North Carolina स्थान
Durham, North Carolina, United States, 27704
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Ohio स्थान
Akron, Ohio, United States, 44302
Childrens Hospital Medical Center of Akron
Oregon स्थान
Portland, Oregon, United States, 97239
OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
Pennsylvania स्थान
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Tennessee स्थान
Memphis, Tennessee, United States, 38103
Le Bonheur Children's Hospital
Nashville, Tennessee, United States, 37232
Vanderbilt University Medical Center
Texas स्थान
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Hospital
Virginia स्थान
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
University of Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23507
Children's Hospital of the King's Daughters
Washington स्थान
Seattle, Washington, United States, 98105
Seattle Children's Hospital
Wisconsin स्थान
Madison, Wisconsin, United States, 53715-1218
The Board of Regents of the University of Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06270719यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।