एलेविडीज़ ENDURE ऑब्जर्वेशनल क्लिनिकल ट्रायल

वर्तमान में इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय क्रोनिक ग्लुकोकोर्तिकोइद थेरेपी शुरू करने के लिए निर्धारित किया गया है।

• ELEVDYS-उपचारित प्रतिभागियों के लिए (समूह 1a, 1b, और 1c):
• जलसेक के समय आयु कम से कम 4 वर्ष होनी चाहिए
• क्या या तो: a) इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय नियमित नैदानिक ​​​​अभ्यास में पिछले 30 दिनों के भीतर ELEVDYS शुरू कर दिया है या शुरू कर दिया है, या b) नियमित नैदानिक ​​​​अभ्यास में ELEVDYS प्रशासित किया गया था और प्रति प्रायोजक अनुमोदन के अनुसार अवलोकन अध्ययन में प्रवेश के लिए आवश्यक न्यूनतम डेटासेट है
• देखभाल तुलनित्रों के मानक के लिए (समूह 2):
• नामांकन के समय आयु कम से कम 4 वर्ष होनी चाहिए
• इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय डीएमडी जीन थेरेपी के संपर्क में नहीं है

• डीएमडी जीन में एक्सॉन 8 और/या एक्सॉन 9 का कोई विलोपन है।
• वर्तमान में इस अवलोकन अध्ययन नामांकन के समय किसी भी डीएमडी इंटरवेंशनल अध्ययन में भाग ले रहा है।
• कोहोर्ट 1सी (Elevidys रेट्रोस्पेक्टिवली ट्रीटेड कोहोर्ट) के लिए वर्णित के अलावा डीएमडी जीन थेरेपी का कोई पूर्व जोखिम है।
• कोई चिकित्सीय स्थिति या जटिल परिस्थितियाँ हैं (उदाहरण के लिए, गतिशीलता के लिए पूर्व दर्दनाक सीमा या महत्वपूर्ण व्यवहारिक सहरुग्णता) जो, अन्वेषक की राय में, समझौता कर सकती है:
• प्रोटोकॉल-आवश्यक प्रक्रियाओं का अनुपालन करने की प्रतिभागी की क्षमता,
• प्रतिभागी की भलाई या सुरक्षा, और/या
• प्रतिभागी से एकत्र किए गए डेटा की नैदानिक ​​व्याख्या।
• अन्य समावेशन/बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं।