डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले प्रतिभागियों में KER-065 की सुरक्षा और प्रभावकारिता

स्क्रीनिंग से पहले कम से कम 90 दिनों के लिए प्रणालीगत सीएस (प्रेडनिसोन, प्रेडनिसोलोन, डिफ्लैजाकोर्ट, या वेमोरोलोन सहित, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं) का एक स्थिर आहार प्राप्त करना।

• शरीर का वजन ≥ 25.0 किग्रा.
• केवल एम्बुलेटरी प्रतिभागी (समूह A1 और A2):
• एम्बुलेटरी, जिसे सहायक उपकरणों के बिना स्वतंत्र रूप से चलने में सक्षम के रूप में परिभाषित किया गया है।
• <10 सेकंड में टीटीआर करने में सक्षम।
• NSAA स्कोर ≥ 15 अंक है।
• केवल समूह 2: अनुमोदित एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी की एक स्थिर खुराक का दस्तावेज़ीकरण।
• केवल नॉनएम्बुलेटरी प्रतिभागी (समूह N1):
• नॉनएम्बुलेटरी, जिसे नॉनएम्बुलेटरी स्थिति की शुरुआत और 0 के एनएसएए वॉक स्कोर और 10MWR प्रदर्शन करने में असमर्थता के साथ पहली खुराक से पहले कम से कम 3 महीने तक चलने में असमर्थ होने के रूप में जाना जाता है।
• PUL v2.0 प्रविष्टि आइटम स्कोर 3 से 5, सम्मिलित।

• कार्डियोमायोपैथी या दिल की विफलता के नैदानिक ​​लक्षण या संकेत।
• किसी भी अनुमोदित या जांच संबंधी डायस्ट्रोफिन बहाली जीन थेरेपी उत्पाद का एक्सपोजर।
• जीन थेरेपी के अलावा किसी भी अनुमोदित या जांच संबंधी डायस्ट्रोफिन बहाली उत्पाद का एक्सपोजर (कोहोर्ट ए 2 के लिए एक्सॉन-स्किपिंग थेरेपी को छोड़कर)।
• किसी भी अनुमोदित या जांच योग्य हिस्टोन डीएसेटाइलेज अवरोधक, एंटीमायोस्टेटिन थेरेपी, ग्रोथ फैक्टर-बीटा लिगेंड्स को बदलने वाली थेरेपी, या सेल-आधारित थेरेपी का एक्सपोजर।
• सीएस को छोड़कर किसी अन्य औषधीय उपचार का उपयोग
• इम्यूनोसप्रेसेन्ट थेरेपी से उपचार (सीएस के अलावा)
• ऊपरी अंग के फ्रैक्चर का इतिहास
• केवल नॉनएम्बुलेटरी प्रतिभागी (समूह N1):
• दोनों ऊपरी छोरों में कोहनी का संकुचन > 30°।
• <50% की मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता (एफवीसी) या दिन या रात के वेंटिलेशन के लिए आवश्यकता, रात के गैर-आक्रामक वेंटिलेशन को छोड़कर और युग्मित परीक्षण के दौरान ± 15% के भीतर लगातार एफवीसी माप करने में असमर्थता।

• नाम: जीना वीवर
• फ़ोन नंबर: 267.799.3345
• ईमेल: [email protected]