सॉलिड बायोसाइंसेज SGT-003 जीन थेरेपी चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 0-17 वर्ष
- चरण
- चरण 1/2
- प्रायोजक
- Solid Biosciences
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- जीन थेरेपी
- वेरिएंट आवश्यकता
- डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई डीएमडी फेनोटाइप की डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया। ऐसे मामलों में जहां एक जीनोटाइप अवशिष्ट डायस्ट्रोफिन उत्पादन का पूर्वानुमान लगा सकता है और/या डीएमडी का स्पष्ट नैदानिक निदान नहीं किया जा सकता है (उदाहरण के लिए, उम्र के कारण), इस मानदंड के तहत पात्रता निर्धारित करने के लिए बेसलाइन मांसपेशी बायोप्सी में डिस्ट्रोफिन स्तर के मूल्यांकन की आवश्यकता हो सकती है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-05-06
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-05-06
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2031-05-06
- नामांकन (अनुमानित)
- 60
- देश
- संयुक्त राज्यकनाडाइटलीयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
- समूह 1, 2, 4, और 5: स्क्रीनिंग पार्ट ए या रीस्क्रीनिंग से पहले ≥12 सप्ताह के लिए कम से कम 0.5 मिलीग्राम/किग्रा/दिन प्रेडनिसोन या 0.75 मिलीग्राम/किग्रा/दिन डिफ्लैज़ाकोर्ट का एक स्थिर दैनिक मौखिक स्टेरॉयड आहार, जो नैदानिक अभ्यास के अनुरूप वजन-आधारित संशोधनों की अनुमति देता है।
- समूह 3: एन/ए
समावेश मानदंड
- समूह 1: 4 से <7 वर्ष की आयु
- समूह 2: 7 से <12 वर्ष की आयु
- समूह 3: 0 से <4 वर्ष की आयु
- समूह 4: 12 से <18 वर्ष की आयु
- समूह 5: 10 से <18 वर्ष की आयु
- स्क्रीनिंग पार्ट ए या रीस्क्रीनिंग के समय प्रतिभागी की चलने-फिरने की स्थिति, जैसा कि <30 सेकंड में 10-मीटर वॉक/रन टेस्ट पूरा करने की क्षमता से परिभाषित होता है:
- समूह 1, 2, और 4: चलन संबंधी
- समूह 3: या तो चलने-फिरने वाला या गैर-चलने वाला
- समूह 5: गैर-चलन-संबंधी, लेकिन इतिहास के अनुसार पहले चलन-चलन वाला रहा है
- एएवी एंटीबॉडी के लिए नकारात्मक।
- 10 मीटर वॉक/रन टाइम मानदंड को पूरा करें
- लापरवाह मानदंडों से ऊपर उठने का समय पूरा करें
- समूह 5: ऊपरी अंग (पीयूएल) 2.0 मानदंड के प्रदर्शन को पूरा करें
- प्रतिभागी के शरीर का वजन: ≤ 90 किलोग्राम है
बहिष्करण मानदंड
- स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर डायस्ट्रोफिन संशोधित दवाओं के साथ उपचार।
- किसी अनुमोदित या जांचात्मक जीन स्थानांतरण दवा के साथ वर्तमान या पूर्व उपचार।
- स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर या अंतिम प्रशासन के बाद से 5 आधे जीवन, जो भी अधिक हो, कुछ अनुमोदित या जांच दवाओं के संपर्क में आना।
- डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान जो किसी भी विलोपन उत्परिवर्तन अपरिवर्तनीय या वैरिएंट से जुड़ा हुआ है, जिसमें डीएमडी जीन में एक्सॉन 1 से 11 या, एक्सॉन 42 से 45, या एक्सॉन 57 से 69 शामिल नहीं होने की भविष्यवाणी की गई है, जैसा कि आनुवंशिक रिपोर्ट द्वारा प्रलेखित किया गया है और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई है।
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: सॉलिड बायो क्लिनिकल ट्रायल
- टेलीफ़ोन: 617-337-4680
- ईमेल: क्लिनिकलट्रायल्स@solidbio.com
स्थान
इस अध्ययन में 15 स्थान हैं
United States
Arkansas स्थान
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
सक्रिय रूप से भर्ती
Arkansas Children's Hospital
संपर्क: Amber Kellogg
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 501-364-3389
California स्थान
Los Angeles, California, United States, 90095
सक्रिय रूप से भर्ती
University of California, Los Angeles Medical Center
संपर्क: Ummi Qasim
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
सक्रिय रूप से भर्ती
University of California, Davis
संपर्क: Neuromuscular Research Lab
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
सक्रिय रूप से भर्ती
University of California
संपर्क: Gabriella Penner
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 858-382-3061
Georgia स्थान
Atlanta, Georgia, United States, 30329
सक्रिय रूप से भर्ती
Rare Disease Research
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 678-883-6897
Illinois स्थान
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
सक्रिय रूप से भर्ती
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
संपर्क: Alka Maheshwari
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 312-227-3813
Missouri स्थान
St Louis, Missouri, United States, 63110
सक्रिय रूप से भर्ती
Washington University in St. Louis
संपर्क: Natalie Goedeker
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 314-362-4919
Ohio स्थान
Columbus, Ohio, United States, 43215
सक्रिय रूप से भर्ती
Nationwide Children's Hospital
संपर्क: Destany McCain
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 614-722-6961
Oregon स्थान
Portland, Oregon, United States, 97239
सक्रिय रूप से भर्ती
Oregon Health and Sciences University
संपर्क: Beata Dyar
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 503-494-8216
Pennsylvania स्थान
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
सक्रिय रूप से भर्ती
Children's Hospital of Philadelphia
संपर्क: Brandt Parlanti
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 215-850-7769
Virginia स्थान
Norfolk, Virginia, United States, 23510
सक्रिय रूप से भर्ती
Children's Hospital of the King's Daughters
संपर्क: E.Ann Walker
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 757-668-6543
Washington स्थान
Seattle, Washington, United States, 98105
सक्रिय रूप से भर्ती
Seattle Children's Hospital
संपर्क: Janaki O'Brien
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 206-987-1642
Canada
Ontario स्थान
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
सक्रिय रूप से भर्ती
The Hospital for Sick Children
संपर्क: Ana Stosic
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
सक्रिय रूप से भर्ती
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
संपर्क: Lorenzo Stivala
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
सक्रिय रूप से भर्ती
Great Ormond Street Hospital
संपर्क: Lucinda Furtado
संपर्क ईमेल: [email protected]
संपर्क फ़ोन: +44 (0)20 7762 6932
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06138639यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।