सॉलिड बायोसाइंसेज SGT-003 जीन थेरेपी चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

सक्रिय रूप से भर्तीचरण 1/2जीन थेरेपी

अध्ययन अवलोकन

उम्र: 0-17 वर्ष
चरण: चरण 1/2
प्रायोजक: Solid Biosciences
चिकित्सीय दृष्टिकोण: जीन थेरेपी
वेरिएंट आवश्यकता: डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई डीएमडी फेनोटाइप की डिस्ट्रोफिन जीन उत्परिवर्तन भविष्यवाणी का दस्तावेजीकरण किया गया। ऐसे मामलों में जहां एक जीनोटाइप अवशिष्ट डायस्ट्रोफिन उत्पादन का पूर्वानुमान लगा सकता है और/या डीएमडी का स्पष्ट नैदानिक निदान नहीं किया जा सकता है (उदाहरण के लिए, उम्र के कारण), इस मानदंड के तहत पात्रता निर्धारित करने के लिए बेसलाइन मांसपेशी बायोप्सी में डिस्ट्रोफिन स्तर के मूल्यांकन की आवश्यकता हो सकती है।
पात्र लिंग: पुरुष
चलने की क्षमता: चलने में सक्षम और असमर्थ दोनों
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक): 2024-05-06
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2027-05-06
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2031-05-06
नामांकन (अनुमानित): 60
देश: संयुक्त राज्यकनाडाइटलीयूनाइटेड किंगडम

स्टेरॉयड उपयोग

समूह 1, 2, 4, और 5: स्क्रीनिंग पार्ट ए या रीस्क्रीनिंग से पहले ≥12 सप्ताह के लिए कम से कम 0.5 मिलीग्राम/किग्रा/दिन प्रेडनिसोन या 0.75 मिलीग्राम/किग्रा/दिन डिफ्लैज़ाकोर्ट का एक स्थिर दैनिक मौखिक स्टेरॉयड आहार, जो नैदानिक अभ्यास के अनुरूप वजन-आधारित संशोधनों की अनुमति देता है।
समूह 3: एन/ए

समावेश मानदंड

समूह 1: 4 से <7 वर्ष की आयु
समूह 2: 7 से <12 वर्ष की आयु
समूह 3: 0 से <4 वर्ष की आयु
समूह 4: 12 से <18 वर्ष की आयु
समूह 5: 10 से <18 वर्ष की आयु
स्क्रीनिंग पार्ट ए या रीस्क्रीनिंग के समय प्रतिभागी की चलने-फिरने की स्थिति, जैसा कि <30 सेकंड में 10-मीटर वॉक/रन टेस्ट पूरा करने की क्षमता से परिभाषित होता है:
समूह 1, 2, और 4: चलन संबंधी
समूह 3: या तो चलने-फिरने वाला या गैर-चलने वाला
समूह 5: गैर-चलन-संबंधी, लेकिन इतिहास के अनुसार पहले चलन-चलन वाला रहा है
एएवी एंटीबॉडी के लिए नकारात्मक।
10 मीटर वॉक/रन टाइम मानदंड को पूरा करें
लापरवाह मानदंडों से ऊपर उठने का समय पूरा करें
समूह 5: ऊपरी अंग (पीयूएल) 2.0 मानदंड के प्रदर्शन को पूरा करें
प्रतिभागी के शरीर का वजन: ≤ 90 किलोग्राम है

बहिष्करण मानदंड

स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर डायस्ट्रोफिन संशोधित दवाओं के साथ उपचार।
किसी अनुमोदित या जांचात्मक जीन स्थानांतरण दवा के साथ वर्तमान या पूर्व उपचार।
स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने के भीतर या अंतिम प्रशासन के बाद से 5 आधे जीवन, जो भी अधिक हो, कुछ अनुमोदित या जांच दवाओं के संपर्क में आना।
डीएमडी का स्थापित नैदानिक निदान जो किसी भी विलोपन उत्परिवर्तन अपरिवर्तनीय या वैरिएंट से जुड़ा हुआ है, जिसमें डीएमडी जीन में एक्सॉन 1 से 11 या, एक्सॉन 42 से 45, या एक्सॉन 57 से 69 शामिल नहीं होने की भविष्यवाणी की गई है, जैसा कि आनुवंशिक रिपोर्ट द्वारा प्रलेखित किया गया है और प्रायोजक आनुवंशिक परीक्षण द्वारा पुष्टि की गई है।

संपर्क जानकारी

यह अनुभाग उन लोगों के संपर्क विवरण प्रदान करता है जो इस अध्ययन में शामिल होने के बारे में प्रश्नों के उत्तर दे सकते हैं

नाम: सॉलिड बायो क्लिनिकल ट्रायल
टेलीफ़ोन: 617-337-4680
ईमेल: क्लिनिकलट्रायल्स@solidbio.com

क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री

NCT ID

NCT06138639

और जानें

यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।