SPOT-mRNA03 (SPOT-03) जीन थेरेपी प्रारंभिक चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण

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• क्षेत्र/देश और/या आईआरबी/आईईसी की आवश्यकताओं के अनुसार, रोगी और/या कानूनी अभिभावक ने एक लिखित सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर किए हैं और सभी प्रासंगिक अध्ययन सामग्री से अवगत हैं।
• चिकित्सा इतिहास में डीएमडी का नैदानिक ​​​​निदान और मान्य आनुवंशिक परीक्षण (एमएलपीए और संपूर्ण जीनोम अनुक्रमण) का उपयोग करके पुष्टि किए गए डचेन उत्परिवर्तन शामिल हैं।
• एनेस्थीसिया के तहत मांसपेशी बायोप्सी को सहन करने में सक्षम और बायोप्सी के लिए कोई मतभेद नहीं है।
• हृदय, यकृत, फेफड़े और गुर्दे का कार्य पर्याप्त है:
• बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (एलवीईएफ) ≥ 50% होना चाहिए;
• फोर्स्ड वाइटल कैपेसिटी (एफवीसी) अपेक्षित मूल्य का 50% से अधिक, और रात के समय वेंटिलेशन की आवश्यकता नहीं होती है;
• रोगी की ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर (जीएफआर)>30 एमएल/मिनट/1.73 एम2

• डीएमडी के अलावा अन्य जटिलताएँ जो मांसपेशियों में कमजोरी और/या मोटर संबंधी शिथिलता का कारण बन सकती हैं।
• गंभीर बौद्धिक अक्षमताएं हैं (जैसे गंभीर ऑटिज्म, गंभीर संज्ञानात्मक हानि और गंभीर व्यवहार संबंधी विकार) जो, अन्वेषक के निर्णय के अनुसार, अध्ययन को प्रभावित कर सकती हैं।
• स्क्रीनिंग से पहले 8 सप्ताह के भीतर श्वसन विफलता के लिए अस्पताल में भर्ती होना।
• अस्थमा या अंतर्निहित फेफड़ों की बीमारियाँ जो खराब रूप से नियंत्रित होती हैं, जैसे ब्रोंकाइटिस, ब्रोन्किइक्टेसिस, वातस्फीति, या बार-बार होने वाला संक्रामक निमोनिया जिसके बारे में जांचकर्ता का मानना ​​है कि श्वसन क्रिया प्रभावित हो सकती है।
• गंभीर अनियंत्रित हृदय विफलता (एनवाईएचए III-IV), जिसमें निम्न में से कोई भी स्थिति शामिल है：
• स्क्रीनिंग से पहले 8 सप्ताह के भीतर मूत्रवर्धक या सकारात्मक इनोट्रोपिक दवाओं का अंतःशिरा प्रशासन आवश्यक है।
• स्क्रीनिंग से पहले 8 सप्ताह के भीतर बिगड़ती हृदय विफलता या अतालता के कारण अस्पताल में भर्ती होना।
• असामान्य प्रयोगशाला मान चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माने जाते हैं:
• जीजीटी > 3 × सामान्य की ऊपरी सीमा
• बिलीरुबिन ≥ 3.0 मिलीग्राम/डीएल
• क्रिएटिनिन ≥ 1.8 मिलीग्राम/डीएल
• हीमोग्लोबिन <8 या >18 ग्राम/डीएल
• श्वेत रक्त कोशिका गिनती >18,500/μL
• अतालता जिसके लिए अतालतारोधी उपचार की आवश्यकता होती है।
• वे विषय जो इम्यूनोस्प्रेसिव थेरेपी से गुजर रहे हैं।
• डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को बढ़ाने के उद्देश्य से अन्य जीन थेरेपी, जांच दवाओं, या किसी भी उपचार का उपयोग किया है।
• इस अध्ययन के दौरान प्रारंभिक जलसेक से पहले 12 सप्ताह के भीतर प्रमुख सर्जरी के इतिहास वाले या प्रमुख सर्जरी (जैसे स्कोलियोसिस सर्जरी) से गुजरने की योजना बनाने वाले विषय।
• ऐसे विषय जिन्हें जांच उत्पादों या स्थानीय सौंदर्य दवाओं से एलर्जी है या गंभीर एलर्जी या आनुवंशिक एलर्जी प्रतिक्रियाओं का इतिहास है।
• प्रारंभिक जलसेक से पहले 6 महीने के भीतर, विषयों को किसी अन्य जांच दवा के संपर्क में लाया जाता है या हस्तक्षेप नैदानिक ​​​​परीक्षण में भाग लिया जाता है।
• स्क्रीनिंग के दौरान सकारात्मक हेपेटाइटिस बी कोर एंटीबॉडी या हेपेटाइटिस सी एंटीबॉडी या एचआईवी एंटीबॉडी वाले विषय।
• अन्वेषक का मानना ​​है कि किसी अन्य गंभीर बीमारी, चिकित्सीय स्थिति, या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता की उपस्थिति जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा कर सकती है।