BioMarin बीएमएन-351 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

सक्रिय, भर्ती नहींचरण 1/2एक्सॉन स्किपिंग

उम्र: 4-10 वर्ष
चरण: चरण 1/2
प्रायोजक: BioMarin Pharmaceutical
चिकित्सीय दृष्टिकोण: एक्सॉन स्किपिंग
वेरिएंट आवश्यकता: एक्सोन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन के साथ डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का निदान
पात्र लिंग: पुरुष
चलने की क्षमता: चलने में सक्षम
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक): 2024-01-03
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2027-04-14
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2027-04-14
नामांकन (अनुमानित): 18
देश: इटलीनीदरलैंडस्पेनतुर्कियेयूनाइटेड किंगडम

वर्तमान में पिछले 12 सप्ताह से स्टेरॉयड उपचार की लगातार खुराक पर हूं।

सांस लेने के लिए वेंटिलेटर की सहायता की आवश्यकता नहीं है

हृदय और फेफड़ों के कार्य के आधारभूत स्तर का आकलन करने के लिए प्रतिभागी के पास कुछ प्रारंभिक नैदानिक प्रयोगशालाएं और अध्ययन होंगे।
पहली यात्रा से पहले 12 सप्ताह के भीतर एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी से उपचार।
जीन थेरेपी से उपचार का कोई इतिहास

यह अनुभाग उन लोगों के संपर्क विवरण प्रदान करता है जो इस अध्ययन में शामिल होने के बारे में प्रश्नों के उत्तर दे सकते हैं

अभी उपलब्ध नहीं

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यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।

अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड