BioMarin बीएमएन-351 चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 4-10 वर्ष
- चरण
- चरण 1/2
- प्रायोजक
- BioMarin Pharmaceutical
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- एक्सॉन स्किपिंग
- वेरिएंट आवश्यकता
- एक्सोन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी एक विशिष्ट आनुवंशिक परिवर्तन के साथ डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का निदान
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में सक्षम
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2024-01-03
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-04-14
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-04-14
- नामांकन (अनुमानित)
- 18
- देश
- इटलीनीदरलैंडस्पेनतुर्कियेयूनाइटेड किंगडम
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
वर्तमान में पिछले 12 सप्ताह से स्टेरॉयड उपचार की लगातार खुराक पर हूं।
समावेश मानदंड
सांस लेने के लिए वेंटिलेटर की सहायता की आवश्यकता नहीं है
बहिष्करण मानदंड
- हृदय और फेफड़ों के कार्य के आधारभूत स्तर का आकलन करने के लिए प्रतिभागी के पास कुछ प्रारंभिक नैदानिक प्रयोगशालाएं और अध्ययन होंगे।
- पहली यात्रा से पहले 12 सप्ताह के भीतर एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी से उपचार।
- जीन थेरेपी से उपचार का कोई इतिहास
संपर्क और स्थान
संपर्क और स्थान
संपर्क
अभी उपलब्ध नहीं
स्थान
इस अध्ययन में 7 स्थान हैं
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06280209यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।