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डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में सिग्नेचर बायोलॉजिक्स चरण 2 सेल थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण

डीएमडी में सिग्नेचर बायोलॉजिक्स चरण 2 सेल थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण
अभी भर्ती नहींचरण 2अन्य चिकित्सीय दृष्टिकोण

अध्ययन अवलोकन

उम्र
5-10 वर्ष
चरण
चरण 2
प्रायोजक
MED Institute Inc.
चिकित्सीय दृष्टिकोण
अन्य चिकित्सीय दृष्टिकोण
वेरिएंट आवश्यकता
डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के आनुवंशिक रूप से पुष्टि किए गए निदान के साथ जन्म से पुरुष लिंग।
पात्र लिंग
पुरुष
चलने की क्षमता
चलने में सक्षम
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
2024-08-05
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
2028-10-31
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
2029-04-30
नामांकन (अनुमानित)
35
देश
संयुक्त राज्य

अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड

स्टेरॉयड उपयोग

वजन-आधारित या विषाक्तता-संबंधी समायोजनों को छोड़कर, अध्ययन में भाग लेने से कम से कम 12 सप्ताह पहले ग्लूकोकार्टोइकोड्स की एक स्थिर खुराक पर है।

समावेश मानदंड

  • नॉर्थ स्टार एंबुलेटरी असेसमेंट (एनएसएए) स्कोर 13 से अधिक और 30 से कम है।
  • 10 सेकंड से कम समय में "उठने का समय" परीक्षण करने की क्षमता प्रदर्शित करता है।
  • टीकाकरण पर अद्यतन है।
  • अध्ययन में भाग लेने से कम से कम 12 सप्ताह पहले से पूरक की स्थिर खुराक पर है।
  • अध्ययन की आवश्यकताओं का अनुपालन करने की क्षमता और लिखित सूचित सहमति और अभिभावक की सहमति को समझने और प्रदान करने की क्षमता है।
  • किसी अन्य स्थापित चिकित्सा से इलाज के लिए मरीज़ को या तो गैर-उत्तरदाता होना चाहिए या ख़राब उम्मीदवार होना चाहिए।

बहिष्करण मानदंड

  • सक्रिय कैंसर या पिछले वर्ष के भीतर कैंसर का पूर्व निदान (त्वचा के बेसल और स्क्वैमस सेल कैंसर वाले रोगियों को बाहर नहीं किया जाएगा)।
  • बीएमआई > 45 किग्रा/वर्ग मीटर।
  • कोई भी अन्य स्थिति (सहवर्ती उपचार सहित), जो अन्वेषक या प्रायोजक के निर्णय में, नामांकन, अध्ययन उत्पाद प्रशासन (उदाहरण के लिए, डाइमिथाइल सल्फ़ोक्साइड (डीएमएसओ), मानव सीरम एल्ब्यूमिन (एचएसए), या प्लाज़्मालाइट के लिए ज्ञात अतिसंवेदनशीलता), या अनुवर्ती कार्रवाई के लिए एक निषेध होगा।
  • अध्ययन शुरू होने के 3 महीने के भीतर एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी से उपचार।
  • संज्ञानात्मक विलंब या हानि जो अन्वेषक की राय में मोटर विकास को बाधित कर सकती है।
  • 0 दिन से पहले 3 महीने के भीतर बड़ी सर्जरी या नियोजित सर्जरी या प्रक्रियाएं जो अध्ययन के संचालन को प्रभावित कर सकती हैं।

संपर्क और स्थान

संपर्क और स्थान

संपर्क

अभी उपलब्ध नहीं

स्थान

इस अध्ययन में 2 स्थान हैं

United States

Texas स्थान

Dallas, Texas, United States, 75201

Other locations - TBD

Flower Mound, Texas, United States, 75028

Neurology Rare Disease Center

क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री

और जानें

यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।