सॉलिड बायोसाइंसेज SGT-001 जीन थेरेपी चरण 1/2 क्लिनिकल परीक्षण

मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स की स्थिर दैनिक खुराक (या समतुल्य) ≥ 12 सप्ताह।

• मांसपेशी बायोप्सी (एम्बुलेटरी प्रतिभागियों) द्वारा निर्धारित डिस्ट्रोफिन की अनुपस्थिति की पुष्टि की गई
• एंटी-एएवी9 एंटीबॉडी प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट सीमा से नीचे
• स्थिर हृदय और फुफ्फुसीय कार्य
• किशोर: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार गैर-एम्बुलेटरी
• बच्चे: प्रोटोकॉल-निर्दिष्ट मानदंडों के अनुसार चलन

• पूर्व या चल रही चिकित्सा स्थिति या शारीरिक परीक्षण, ईसीजी या प्रयोगशाला निष्कर्ष जो प्रतिभागी सुरक्षा पर प्रतिकूल प्रभाव डाल सकते हैं, उपचार और अनुवर्ती कार्रवाई को पूरा करने में बाधा डाल सकते हैं, या अध्ययन के परिणामों के मूल्यांकन को ख़राब कर सकते हैं
• असामान्य यकृत कार्य
• असामान्य गुर्दे का कार्य
• चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण जमावट असामान्यताएं
• कार्डियक एमआरआई या ईसीएचओ के आधार पर बिगड़ा हुआ कार्डियोवैस्कुलर कार्य
• एफवीसी% के आधार पर बिगड़ा हुआ श्वसन कार्य अनुमानित है या दिन के समय वेंटिलेटरी समर्थन की आवश्यकता है
• रीढ़ की हड्डी में महत्वपूर्ण विकृति या रीढ़ की हड्डी की छड़ों की उपस्थिति
• बॉडी मास इंडेक्स ≥ उम्र के लिए 95वाँ प्रतिशतक
• स्क्रीनिंग से पहले 3 महीने या 5 आधे जीवन के भीतर किसी अन्य जांच दवा के संपर्क में आना
• स्क्रीनिंग से पहले 6 महीने के भीतर डायस्ट्रोफिन या यूट्रोफिन अभिव्यक्ति को प्रभावित करने वाली दवाओं का एक्सपोजर

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