ड्यूचेन के लिए मायोजेनिका मायोपैक्सॉन चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण
इस अध्ययन के बारे में
मिनेसोटा विश्वविद्यालय डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) से पीड़ित लोगों के लिए जांचात्मक स्टेम सेल थेरेपी की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करने के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण कर रहा है। उपचार में दाता-व्युत्पन्न मांसपेशी पूर्वज कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है, जिन्हें प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं (आईपीएससी) से विकसित किया जाता है और सीडी54 अभिव्यक्ति के लिए चुना जाता है, जिन्हें स्थानीय रूप से इंजेक्ट किया जाता है। इस प्रारंभिक चरण के अध्ययन का उद्देश्य मांसपेशियों की मरम्मत के लिए इस कोशिका-आधारित दृष्टिकोण की सुरक्षा का आकलन करना है।
अध्ययन अवलोकन
- उम्र
- 18 वर्ष और उससे अधिक
- चरण
- चरण 1
- प्रायोजक
- Myogenica
- चिकित्सीय दृष्टिकोण
- मांसपेशी वृद्धि और सुरक्षा में सुधार
- वेरिएंट आवश्यकता
- डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, जिसका निदान डीएमडी (डिस्ट्रोफिन) जीन में उत्परिवर्तन और/या मांसपेशी बायोप्सी पर डिस्ट्रोफिन के लिए इम्यूनोहिस्टोकेमिकल धुंधलापन की अनुपस्थिति से होता है।
- पात्र लिंग
- पुरुष
- चलने की क्षमता
- चलने में असमर्थ
- अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
- 2025-03-20
- प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-03-03
- अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
- 2027-03-03
- नामांकन (अनुमानित)
- 8
- देश
- संयुक्त राज्य
अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड
स्टेरॉयड उपयोग
अभी उपलब्ध नहीं
समावेश मानदंड
- अक्षुण्ण एक्सटेंसर डिजिटोरम ब्रेविस (ईडीबी) मांसपेशियां द्विपक्षीय रूप से
- >30 दिनों के लिए जांच उपचार बंद
- सहमति के समय आयु 18 वर्ष या उससे अधिक
- नामांकन से पहले 14 दिनों के भीतर प्राप्त निम्नलिखित प्रयोगशाला मूल्यों द्वारा पर्याप्त अंग कार्य की पुष्टि की गई है (हृदय और फुफ्फुसीय कार्य के लिए 28 दिन):
- बच्चे पैदा करने की क्षमता वाले भागीदारों वाले प्रतिभागियों को अध्ययन उत्पाद प्राप्त करते समय और टैक्रोलिमस थेरेपी रोकने के 3 महीने बाद तक प्रभावी जन्म नियंत्रण के कम से कम दो रूपों (एक रूप एक बाधा विधि होना चाहिए) का उपयोग करने के लिए तैयार रहना चाहिए।
- अध्ययन अवधि के दौरान परिणाम उपायों के स्वैच्छिक पहलुओं को निष्पादित करने के लिए आदेशों का पर्याप्त रूप से पालन करने की क्षमता
- आनुवंशिक रूप से संशोधित कोशिकाओं के प्रत्यारोपण से जुड़े सभी पारंपरिक अध्ययनों के लिए आवश्यक विस्तार अवधि सहित 15 वर्षों तक निगरानी के लिए सहमति देने को तैयार
- किसी भी शोध संबंधी गतिविधि के प्रदर्शन से पहले विषय या माता-पिता/अभिभावकों से स्वैच्छिक लिखित सहमति और प्रतिभागी की सहमति।
बहिष्करण मानदंड
- MyoPAXon पर HLA एंटीजन की ओर निर्देशित HLA एंटीबॉडी की उपस्थिति
- अन्य जांच चिकित्सा के साथ सक्रिय उपचार
- MyoPAXon घटकों से ज्ञात एलर्जी
संपर्क और स्थान
संपर्क
- नाम: पीटर कांग, एमडी
- टेलीफ़ोन: 612-624-9452
- ईमेल: [email protected]
स्थान
इस अध्ययन में 1 स्थान हैं
United States
Minnesota स्थान
Minneapolis, Minnesota, United States, 55455
सक्रिय रूप से भर्ती
Masonic Cancer Center
संपर्क: Peter Kang, MD
क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री
NCT ID
NCT06692426और अध्ययन देखें
इस अध्ययन से जुड़े विषय
यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।