INS1201 जीन थेरेपी चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण

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• कानूनी रूप से अधिकृत प्रतिनिधि (एलएआर) द्वारा सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर करने और डेटिंग के समय, प्रतिभागी को जन्म के समय पुरुष होना चाहिए, जिसमें 3 से <5 वर्ष की आयु (भाग 1) और 2 से <3 वर्ष की आयु (भाग 2) होनी चाहिए।
• एंबुलेटरी -इसे बिना किसी सहायता के कम से कम 10 मीटर चलने की क्षमता के रूप में परिभाषित किया गया है (यानी, व्यक्तिगत सहायता या किसी सहायक उपकरण के उपयोग के बिना) नोट: जिन बच्चों ने अभी तक स्क्रीनिंग के समय तक चलने की क्षमता विकसित नहीं की है (किसी भी कारण से) वे अध्ययन के लिए पात्र नहीं होंगे।
• मोटर मूल्यांकन परीक्षण में सहयोग करने में सक्षम।
• रोग नियंत्रण और रोकथाम केंद्र (सीडीसी) के अनुसार आयु, विश्व स्वास्थ्य संगठन, या स्थानीय अनुशंसा पर सलाहकार समिति (एसीआईपी) टीका सिफारिशों और परिवर्तित प्रतिरक्षाक्षमता वाले मरीजों के लिए दिशानिर्देशों को शामिल करने वाली स्थानीय सिफारिश के अनुसार प्रतिभागी की उम्र और डीएमडी बीमारी के लिए अनुशंसित टीकाकरण प्राप्त हुआ है।
• मौसमी इन्फ्लूएंजा और कोरोनोवायरस रोग 2019 (कोविड-19) टीकों के लिए अपवाद बनाया गया है, जिसके लिए प्रतिभागी के चिकित्सक के साथ साझा निर्णय लेने को प्रोत्साहित किया जाता है।

• किसी भी समय जीन या कोशिका-आधारित चिकित्सा से पूर्व उपचार।
• ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड-आधारित एक्सॉन स्किपिंग या छोटे अणु नामांकन से कम से कम 6 महीने पहले कोडन रीडथ्रू-प्रमोशन थेरेपी को रोकते हैं।
• स्क्रीनिंग इकोकार्डियोग्राम (ईसीएचओ) या कार्डियोमायोपैथी के नैदानिक ​​​​संकेतों और/या लक्षणों पर बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश <50% है।
• कार्डियक अतालता या महत्वपूर्ण इलेक्ट्रोकार्डियोग्राम (ईसीजी) अंतराल असामान्यताएं हैं।
• पहले दिन से 3 महीने के भीतर बड़ी सर्जरी या नियोजित सर्जरी या प्रक्रियाएं जो इस अध्ययन के दौरान किसी भी समय अध्ययन के संचालन में हस्तक्षेप कर सकती हैं।
• किसी भी अन्य नैदानिक ​​रूप से महत्वपूर्ण बीमारी की उपस्थिति, जिसमें हृदय, फुफ्फुसीय, यकृत, वृक्क, हेमेटोलॉजिक, इम्यूनोलॉजिकल/एलर्जी, व्यवहार संबंधी रोग, संक्रमण, ठीक न होने वाली चोट, घातकता, सहवर्ती बीमारी, कम करने वाली परिस्थिति, या पुरानी दवा उपचार की आवश्यकता शामिल है, जो जांचकर्ता की राय में:
• जीन स्थानांतरण के लिए अनावश्यक जोखिम पैदा करता है;
• प्रोटोकॉल-आवश्यक परीक्षण या प्रक्रियाओं का अनुपालन करने में प्रतिभागी की क्षमता से समझौता हो सकता है; या
• प्रतिभागी की भलाई, सुरक्षा या नैदानिक ​​व्याख्या से समझौता हो सकता है।
• वर्तमान, क्रोनिक या सक्रिय मानव इम्युनोडेफिशिएंसी वायरस, हेपेटाइटिस सी, या हेपेटाइटिस बी संक्रमण के सीरोलॉजिकल साक्ष्य हैं।
• 1 दिन से पहले 4 सप्ताह के भीतर चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण रोगसूचक संक्रमण (उदाहरण के लिए, ऊपरी श्वसन पथ का संक्रमण, निमोनिया, पायलोनेफ्राइटिस, मेनिनजाइटिस) के लक्षण हैं।
• उत्पाद के आईटी प्रशासन या काठ पंचर, जैसे शारीरिक असामान्यताएं, रक्तस्राव विकार या अन्य चिकित्सा स्थितियों (जैसे, स्पाइना बिफिडा, मेनिनजाइटिस, या महत्वपूर्ण थक्के असामान्यताएं) के लिए मतभेद हैं।
• संज्ञानात्मक या विकासात्मक देरी या हानि को प्रदर्शित करता है जो जांचकर्ता की राय में मोटर विकास के मूल्यांकन को भ्रमित कर सकता है।
• पहले दिन के 14 दिनों के भीतर एलिसा द्वारा निर्धारित 1:50 से अधिक का कुल सीरम एंटी-एएवी9 एंटीबॉडी टाइटर्स।