Deramiocel (CAP-1002) डचेन के लिए HOPE-3 क्लिनिकल परीक्षण

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• सहमति के समय कम से कम 10 वर्ष की आयु के पुरुष विषय जो ≥ 18 वर्ष की आयु होने पर परीक्षण में भाग लेने के लिए सूचित सहमति प्रदान करने के इच्छुक और सक्षम हैं या यदि 18 वर्ष से कम आयु के हैं तो माता-पिता या अभिभावक की सहमति से सहमति दे सकते हैं। यदि कोई तृतीय-पक्ष देखभालकर्ता शामिल है, तो उन्हें सूचित सहमति प्रदान करनी होगी।
• पुष्टिकरण आनुवंशिक परीक्षण अतीत में किसी भी समय डीएमडी के निदान तक पहुंचने के लिए किया जाता है या वर्तमान में क्लिनिकल प्रयोगशाला सुधार संशोधन (सीएलआईए) -प्रमाणित प्रयोगशाला या समकक्ष में किया जाता है।
• अपर लिम्ब टेस्ट (पीयूएल) एंट्री आइटम स्कोर 2-6 का प्रदर्शन और कुल पीयूएल स्कोर 40 से कम या उसके बराबर। केवल समूह ए के लिए: पीयूएल एंट्री स्कोर 6, एक्सॉन 44 स्किपिंग एमेनेबल, और/या एक्सॉन 3 से 7 विलोपन वाले मरीजों का नामांकन कुल अध्ययन आबादी के 10% से अधिक नहीं होगा (इन विशेषताओं वाले लगभग 6 मरीज)।
• चलने/दौड़ने की क्षमता में कमी (यदि चलने-फिरने लायक हो): विषयों को 10-मीटर चलने/दौड़ने के लिए 10 सेकंड से अधिक समय लेना चाहिए (यानी, वेग <1 मीटर/सेकंड)।
• यदि गैर-एम्बुलेटरी है, तो 10वें और 18वें वर्ष के जन्मदिन के बीच स्वतंत्र एंबुलेशन का नुकसान (बिना सहायता के खड़ा होना या अधिक से अधिक, स्वतंत्र रूप से कई कदम उठाने की क्षमता को एंबुलेशन नहीं माना जाता है)। जिन विषयों को 9 और 10 वर्ष की आयु के बीच गैर-चलन-संबंधी नहीं माना जाता है, उन्हें प्रायोजक से पूर्व अनुमोदन के साथ नामांकित किया जा सकता है।
• एक अनुभवी, बहु-विषयक डीएमडी केंद्र में देखभाल चिकित्सा के मानक प्राप्त करना, जैसा कि नियमित हृदय और फुफ्फुसीय निगरानी, ​​​​प्रणालीगत ग्लुकोकोर्तिकोइद उपचार और गति अभ्यासों की घरेलू श्रृंखला से प्रमाणित है।
• वजन-आधारित खुराक समायोजन या विषाक्तता के लिए ≤10% की स्टेरॉयड खुराक में कमी को छोड़कर, अध्ययन में भाग लेने से कम से कम 12 महीने पहले और कम से कम 6 महीने पहले एक स्थिर खुराक पर प्रणालीगत ग्लुकोकोर्टिकोइड्स के साथ उपचार। क्रोनिक डिफ्लैजाकोर्ट के रोगियों के लिए, रैंडमाइजेशन से पहले 6 महीने के दौरान डिफ्लैजाकोर्ट की उपलब्धता की कमी को पूरा करने के लिए ≤ 30 दिनों की अवधि के लिए प्रेडनिसोन या प्रेडनिसोलोन की समतुल्य खुराक के साथ उपचार स्वीकार्य है।
• जांचकर्ता के विवेक पर रोग नियंत्रण और रोकथाम टीकाकरण कार्यक्रम के लिए बच्चों और किशोरों के अनुसार वर्तमान और अद्यतन टीकाकरण।
• पैरेंट्रल आईपी इन्फ्यूजन और नियमित रक्त संग्रह के लिए पर्याप्त शिरापरक पहुंच।
• अन्वेषक द्वारा परीक्षण की आवश्यकताओं का अनुपालन करने के इच्छुक और सक्षम के रूप में मूल्यांकन किया गया।
• यौन रूप से सक्रिय विषय और उनके साथी जो उपजाऊ हैं, उन्हें गर्भनिरोधक के प्रभावी तरीकों का उपयोग करने के लिए सहमत होना चाहिए।

• रैंडमाइजेशन से पहले लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (एलवीईएफ) 35% से कम या उसके बराबर।
• दोनों छोरों में कोहनी का संकुचन > 30°।
• बॉडी मास इंडेक्स (बीएमआई) >45।
• रैंडमाइजेशन से पहले 6 महीने के भीतर प्रतिशत अनुमानित मजबूर महत्वपूर्ण क्षमता (एफवीसी%) <35%।
• स्क्रीनिंग के दौरान युग्मित परीक्षण के दौरान शोल्डर डोमेन के बिना ± 2 अंक के भीतर या शोल्डर डोमेन के साथ ± 3 अंक के भीतर लगातार PUL 2.0 माप करने में असमर्थता।
• जांचकर्ता के निर्णय में निकट अवधि के श्वसन विघटन का जोखिम, या स्क्रीनिंग के समय सीरम बाइकार्बोनेट ≥ 29 mmol/L द्वारा परिभाषित दिन और रात के गैर-आक्रामक वेंटिलेटर समर्थन की शुरुआत की आवश्यकता।
• गैर डीएमडी से संबंधित पुरानी श्वसन बीमारी का इतिहास जिसमें निरंतर या रुक-रुक कर उपचार की आवश्यकता होती है, जिसमें अस्थमा, ब्रोंकाइटिस और तपेदिक शामिल हैं, लेकिन इन्हीं तक सीमित नहीं हैं।
• स्क्रीनिंग से पहले और स्क्रीनिंग के दौरान 30 दिनों के भीतर तीव्र श्वसन संबंधी बीमारी।
• स्क्रीनिंग से पहले 30 दिनों के भीतर रात्रिकालीन गैर-आक्रामक वेंटिलेशन की शुरुआत।
• रैंडमाइजेशन के बाद 6 महीने के भीतर नियोजित या प्रत्याशित वक्ष या रीढ़ की सर्जरी।
• रैंडमाइजेशन के बाद 6 महीने के भीतर निचले छोर की नियोजित या प्रत्याशित सर्जरी, यदि चल रही हो।
• डाइमिथाइल सल्फ़ोक्साइड (डीएमएसओ) या गोजातीय उत्पादों के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता।
• रैंडमाइजेशन से पहले 3 महीने के भीतर मेटफॉर्मिन या इंसुलिन के साथ उपचार की शुरुआत।
• रैंडमाइजेशन से पहले 12 महीने के भीतर डीएमडी और/या गैर-वजन आधारित समायोजन के उपचार के लिए एफडीए-अनुमोदित एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के साथ उपचार की शुरुआत।
• रैंडमाइजेशन से पहले 3 महीने के भीतर मानव विकास हार्मोन के साथ उपचार, जब तक कि रैंडमाइजेशन से कम से कम 24 महीने पहले वजन-आधारित खुराक समायोजन (जैसा कि साइट जांचकर्ता द्वारा निर्धारित) के लिए अनुमति देने वाली स्थिर खुराक न हो।
• रैंडमाइजेशन से पहले 12 महीने के भीतर सेल थेरेपी उत्पाद के साथ उपचार; Deramiocel के किसी भी पूर्व जोखिम को बाहर रखा जाएगा।
• रैंडमाइजेशन से पहले 6 महीने के भीतर एक जांच उत्पाद के साथ उपचार।
• नशीली दवाओं या अल्कोहल का इतिहास, या वर्तमान उपयोग, जो परीक्षण में भागीदारी के अनुपालन की क्षमता को ख़राब कर सकता है।
• अन्वेषक के निर्णय में, किसी भी कारण से जांच योजना और अनुवर्ती यात्रा कार्यक्रम का अनुपालन करने में असमर्थता।
• कार्डिएक एमआरआई कराने में असमर्थता। केवल कोहोर्ट बी के लिए - गैडोलीनियम के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता वाले विषय एलजीई मूल्यांकन से गुजर सकते हैं, लेकिन बिना किसी कंट्रास्ट के कार्डियक एमआरआई पूरा करना होगा। केवल कोहोर्ट बी के लिए - जो विषय 60 एमएल/मिनट/1.73 एम2 से कम अनुमानित ग्लोमेरुलर निस्पंदन दर (ईजीएफआर) द्वारा मापी गई गुर्दे की कमी के कारण गैडोलीनियम को सहन करने में असमर्थ हैं, वे एलजीई मूल्यांकन से इनकार कर सकते हैं, लेकिन बिना कंट्रास्ट के कार्डियक एमआरआई पूरा करना होगा।
• समूह बी के लिए: पीयूएल प्रवेश स्कोर 6, एक्सॉन 44 स्किपिंग एमेनेबल, या एक्सॉन 3 से 7 विलोपन वाले विषयों को भागीदारी से बाहर रखा गया है।

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