Avidity Biosciences एक्सॉन 44 SAFARI44 चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण

दिन 1 से पहले कम से कम 6 महीने के लिए कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स (Vamolorone सहित) के एक स्थिर आहार पर। स्टेरॉयड आहार के स्थिर रहने की उम्मीद की जानी चाहिए।

• डीएमडी के नैदानिक ​​और आनुवंशिक निदान वाले चलने-फिरने वाले पुरुष
• सहमति के समय 7 से 16 वर्ष की आयु
• टीटीआर और एनएसएए मूल्यांकन स्क्रीनिंग में प्रोटोकॉल निर्दिष्ट मापदंडों के भीतर पूरा हुआ

• पिछला उपचार सेल या जीन थेरेपी.
• सूचित सहमति के 6 महीने के भीतर किसी अन्य ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड के साथ उपचार (कोविड-19 आरएनए टीके शामिल नहीं)।
• स्क्रीनिंग पर प्रोटोकॉल निर्दिष्ट सीमा के बाहर लैब मान
• यदि निम्नलिखित में से कोई भी उपचार (ग्रोथ हार्मोन, टेस्टोस्टेरोन या Givinostat) ले रहे हैं, तो प्रतिभागियों को एक स्थिर आहार पर होना चाहिए और अध्ययन की अवधि के लिए इसे बनाए रखने की योजना बनानी चाहिए। यदि सूचित सहमति से पहले व्यवस्था की स्थिरता इस प्रकार है तो प्रतिभागियों को बाहर कर दिया जाएगा:
• वृद्धि हार्मोन और/या टेस्टोस्टेरोन के लिए 1 महीने से कम
• Givinostat के लिए 6 महीने से कम