बीबीएम-डी101 जीन थेरेपी प्रारंभिक चरण 1 क्लिनिकल परीक्षण

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• विषय का कानूनी अभिभावक अध्ययन के उद्देश्य, प्रकृति, तरीकों और संभावित जोखिमों को पूरी तरह से समझता है, और एक लिखित सूचित सहमति फॉर्म पर हस्ताक्षर करता है;
• अध्ययन में चलने-फिरने वाले पुरुष विषयों को शामिल किया गया है जिनकी उम्र कम से कम 4 वर्ष और 8 वर्ष से कम है (4 वर्ष ≤ आयु <8 वर्ष);
• डीएमडी के निम्नलिखित विशिष्ट नैदानिक ​​​​संकेतों या प्रयोगशाला असामान्यताओं में से कम से कम एक होना चाहिए: समीपस्थ मांसपेशियों की कमजोरी, डगमगाती चाल, स्यूडो गैस्ट्रोकनेमियस हाइपरट्रॉफी, गॉवर का संकेत, पेटीगॉइड स्कैपुला;
• अध्ययन की आवश्यकताओं के अनुसार मोटर मूल्यांकन परीक्षण, चुंबकीय अनुनाद इमेजिंग (एमआरआई) और मांसपेशी बायोप्सी में सहयोग करने की क्षमता।

• हेपेटाइटिस बी सतह एंटीजन (HBsAg) पॉजिटिव, हेपेटाइटिस बी वायरस डीऑक्सीराइबोन्यूक्लिक एसिड (HBV-DNA) ≥1000U/mL, हेपेटाइटिस सी वायरस राइबोन्यूक्लिक एसिड (HCV-RNA) पॉजिटिव या ह्यूमन इम्युनोडेफिशिएंसी वायरस (HIV) पॉजिटिव;
• हेपेटाइटिस बी, हेपेटाइटिस सी, एचआईवी, आदि के लिए एंटीवायरल थेरेपी प्राप्त करना;
• न्यूयॉर्क हार्ट एसोसिएशन (NYHA) द्वारा परिभाषित लेफ्ट वेंट्रिकुलर इजेक्शन फ्रैक्शन (LVEF) <50% या ≥ क्लास III कार्डियक फ़ंक्शन;
• गंभीर या लगातार अतालता और जन्मजात हृदय रोग के साथ।
• अध्ययन उपचार शुरू होने से पहले 1 महीने के भीतर विषय का निवारक उपचार/कार्डियोमायोपैथी उपचार बदल जाता है;
• अंतर्निहित यकृत रोग के साथ, जैसे पोर्टल उच्च रक्तचाप, स्प्लेनोमेगाली, हेपेटिक एन्सेफेलोपैथी, या हेपेटिक फाइब्रोसिस ≥ चरण 3 का पिछला निदान; या नोड्यूल, अतीत में बी-अल्ट्रासाउंड द्वारा पाए गए सिस्ट, या स्क्रीनिंग अवधि के दौरान प्रयोगशाला परीक्षणों में ऊंचा अल्फा-भ्रूणप्रोटीन, आदि, और इन असामान्यताओं को जांचकर्ता द्वारा चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण माना जाता है;