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डायन थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 51 स्किपिंग फोर्ज़ेटो चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण

डायन थेरेप्यूटिक्स एक्सॉन 51 स्किपिंग फोर्ज़ेटो चरण 3 क्लिनिकल परीक्षण
सक्रिय रूप से भर्तीचरण 3एक्सॉन स्किपिंग

अध्ययन अवलोकन

उम्र
4-18 वर्ष
चरण
चरण 3
प्रायोजक
Dyne Therapeutics
चिकित्सीय दृष्टिकोण
एक्सॉन स्किपिंग
वेरिएंट आवश्यकता
डीएमडी के पुष्टिकृत निदान के साथ चलने-फिरने वाला पुरुष और डायस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के साथ एक्सॉन विलोपन की विशेषता है जो एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी है।
पात्र लिंग
पुरुष
चलने की क्षमता
चलने में सक्षम
अध्ययन प्रारंभ (वास्तविक)
2026-06
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित)
2030-12
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित)
2032-10
नामांकन (अनुमानित)
90
देश
संयुक्त राज्य

अध्ययन आवश्यकताएँ और मानदंड

स्टेरॉयड उपयोग

अध्ययन के प्लेसबो-नियंत्रित अवधि के दौरान एक स्थिर खुराक बनाए रखने की उम्मीद के साथ यादृच्छिककरण से कम से कम 24 सप्ताह पहले ग्लूकोकार्टोइकोड्स की एक स्थिर दैनिक या सप्ताहांत खुराक प्राप्त करना (जब तक कि वजन में परिवर्तन के कारण खुराक समायोजन की आवश्यकता न हो)

समावेश मानदंड

दोनों स्क्रीनिंग मूल्यांकनों के लिए राइज फ्रॉम फ्लोर (आरएफएफ) का समय <10 सेकंड होना चाहिए।

बहिष्करण मानदंड

  • रैंडमाइजेशन से पहले 12 सप्ताह के भीतर चल रही इम्यूनोस्प्रेसिव थेरेपी (ग्लूकोकार्टोइकोड्स के अलावा) की प्राप्ति
  • किसी भी फार्माकोलॉजिक उपचार (ग्लुकोकोर्टिकोइड्स के अलावा) का उपयोग जो रैंडमाइजेशन से पहले 12 सप्ताह के भीतर मांसपेशियों की ताकत या कार्य पर प्रभाव डाल सकता है
  • रैंडमाइजेशन से पहले 12 सप्ताह के भीतर कंजेस्टिव हृदय विफलता (सीएचएफ) के लिए प्रोफिलैक्सिस/उपचार में कोई भी बदलाव
  • रैंडमाइजेशन से पहले 1 सप्ताह के भीतर ईटेप्लिरसन की प्राप्ति
  • रैंडमाइजेशन से पहले 24 सप्ताह के भीतर वैकल्पिक एक्सॉन-स्किपिंग या डायस्ट्रोफिन-संशोधित थेरेपी या ज़ेलेसीमेंट रोस्टुडिर्सन की प्राप्ति
  • रैंडमाइजेशन से पहले 12 सप्ताह के भीतर Givinostat की प्राप्ति
  • किसी भी समय जीन थेरेपी की प्राप्ति
  • नोट: अन्य समावेशन या बहिष्करण मानदंड लागू हो सकते हैं

संपर्क और स्थान

संपर्क और स्थान

संपर्क

  • नाम: डायने क्लिनिकल ट्रायल
  • टेलीफ़ोन: +1-781-317-1919
  • ईमेल: http://[email protected]

स्थान

इस अध्ययन में 1 स्थान हैं

United States

North Carolina स्थान

Hillsborough, North Carolina, United States, 27278

सक्रिय रूप से भर्ती

Rare Disease Research, LLC

संपर्क: Hannah Nation

संपर्क ईमेल: [email protected]

संपर्क फ़ोन: 984-314-2252

क्लिनिकल ट्रायल रजिस्ट्री

और जानें

यह जानकारी केवल शैक्षिक उद्देश्यों के लिए है। चिकित्सा निर्णय लेने से पहले हमेशा अध्ययन शोधकर्ताओं से परामर्श करें।